Ensayo clínico de terapia génica de coroideremia
25 de julio de 2019 actualizado por: Byron Lam
Un ensayo clínico abierto de fase 2 de terapia génica retinal para la coroideremia utilizando un vector viral asociado a adeno (AAV2) que codifica la proteína Rab-escort 1 (REP1)
Estudio de terapia génica fase II, en el que participaron un total de 6 pacientes varones con coroideremia.
El estudio se llevará a cabo en el Bascom Palmer Eye Institute de la Universidad de Miami.
Los pacientes deberán asistir a un total de 11 visitas del estudio durante un período de 24 meses con un seguimiento adicional de 3 años.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio abierto de Fase II en el que participan pacientes con un fenotipo clínico de coroideremia y un genotipo CHM confirmado.
Tras el consentimiento, los pacientes deberán asistir a una visita de selección inicial (Visita 1).
Dentro de las 2 semanas posteriores a la visita de selección, los pacientes se someterán a un procedimiento quirúrgico (Visita 2) bajo anestesia general que incluirá una vitrectomía estándar, desprendimiento de retina y administración de una inyección subretiniana de AAV2-REP1 (1x1011 partículas del genoma).
Se requerirá que los pacientes asistan a otras 9 visitas del estudio (Visitas 3 a 11) durante un período de 24 meses para evaluaciones funcionales y anatómicas, así como para el control de eventos adversos.
El criterio principal de valoración es el cambio desde el inicio en la agudeza visual en el ojo del estudio, en comparación con el ojo de control.
Los criterios de valoración secundarios del estudio son el cambio desde el inicio en la evaluación de la autofluorescencia, las lecturas de microperimetría y otros resultados anatómicos y funcionales (todos en el ojo del estudio en comparación con el ojo de control).
Los criterios de valoración secundarios también incluyen evaluaciones de seguridad que se realizarán a lo largo del estudio.
Los ojos contralaterales de estos pacientes se utilizarán como controles en este estudio y no recibirán tratamiento del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18 años y mayores
- Masculino
- Capaz de dar consentimiento informado
- Diagnóstico genéticamente confirmado de coroideremia
- Enfermedad activa visible clínicamente dentro de la región de la mácula
- Agudeza visual mejor corregida igual o inferior a 20/32 pero superior o igual a 20/200 en el ojo del estudio.
Criterio de exclusión:
- Femenino
- Menores de 18 años
- Antecedentes de ambliopía en el ojo del estudio
- Hombres que no desean usar métodos anticonceptivos de barrera
- Enfermedad gravemente asimétrica relevante u otra morbilidad ocular que podría confundir el uso del ojo contralateral como control a largo plazo
- Cualquier otra enfermedad/trastorno ocular y no ocular significativo o cirugía de retina
- Contraindicación para el uso de medicamentos o agentes de contraste.
- Participó en un estudio de investigación relacionado con un producto en investigación en las últimas 12 semanas
- Haber recibido terapia génica o celular en cualquier momento antes de este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Inyección de AAV2-REP1
Inyección de AAV-REP1, 1,00x10e11 vg, inyección subretiniana de volumen total de 100 μL.
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Grupo único: estudio de un solo brazo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la mejor agudeza visual corregida desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea base, 24 meses
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A los pacientes se les realizará una evaluación de la agudeza visual utilizando las gráficas de visión del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) en ambos ojos.
La BCVA de baja luminancia se midió colocando un filtro de densidad neutra de 2,0 unidades logarítmicas sobre la mejor corrección para ese ojo y haciendo que el participante leyera el gráfico ETDRS normalmente iluminado y se informó como el número de letras leídas correctamente (que van de 0 a 100 letras) en el ojo de estudio.
Cuanto menor sea el número de letras leídas correctamente en la tabla optométrica, peor será la visión (o agudeza visual).
El ojo del estudio se definió como el ojo que cumplía los criterios de inclusión/exclusión con la peor MAVC estándar.
Si la BCVA en ambos ojos fue similar, el paciente determina que se seleccione el peor ojo como ojo de estudio.
Un cambio positivo desde el inicio indica una mejora y un cambio negativo desde el inicio indica un empeoramiento.
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Línea base, 24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la autofluorescencia macular retinal desde el inicio
Periodo de tiempo: 12 y 24 meses
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Medido en mm ^ 2 por Fundus Autofluorescence y muestra cambios en la integridad y el metabolismo de las células de la retina.
Un cambio negativo desde el inicio indica una disminución en el tamaño de la retina retenida (empeoramiento; progresión de la enfermedad).
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12 y 24 meses
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Cambios en la microperimetría desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
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Evaluaciones de microperimetría.
Un cambio negativo desde el inicio indica un empeoramiento de la enfermedad.
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Línea de base a 24 meses
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Número de participantes que experimentan un evento adverso
Periodo de tiempo: 24 meses
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Eventos adversos durante el tratamiento y el período de seguimiento
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: BYRON LAM, MD, University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de junio de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de septiembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
17 de septiembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de julio de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de julio de 2019
Última verificación
1 de julio de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 20150371
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