Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Choroideremie Gentherapie Klinische proef

25 juli 2019 bijgewerkt door: Byron Lam

Een open-label fase 2 klinisch onderzoek naar retinale gentherapie voor choroideremie met behulp van een adeno-geassocieerde virale vector (AAV2) die codeert voor Rab-escort Protein 1 (REP1)

Fase II-onderzoek naar gentherapie, waarbij in totaal 6 mannelijke patiënten met choroideremie betrokken waren. De studie zal worden uitgevoerd aan het Bascom Palmer Eye Institute, Universiteit van Miami. Patiënten zullen in totaal 11 studiebezoeken moeten bijwonen gedurende een periode van 24 maanden met een aanvullende follow-up van 3 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase II, open-label studie met patiënten met een klinisch fenotype van choroideremie en een bevestigd CHM-genotype. Na toestemming moeten patiënten een eerste screeningsbezoek bijwonen (Bezoek 1). Binnen 2 weken na het screeningsbezoek ondergaan patiënten een chirurgische ingreep (Bezoek 2) onder algemene anesthesie, waaronder een standaard vitrectomie, netvliesloslating en toediening van een subretinale injectie van AAV2-REP1 (1x1011 genoomdeeltjes). Patiënten zullen gedurende een periode van 24 maanden nog eens 9 studiebezoeken (bezoeken 3-11) moeten bijwonen voor functionele en anatomische beoordelingen en voor monitoring van bijwerkingen. Het primaire eindpunt is de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gezichtsscherpte in het onderzoeksoog, vergeleken met het controleoog. Secundaire onderzoekseindpunten zijn verandering ten opzichte van baseline in autofluorescentie-evaluatie, microperimetriemetingen en andere anatomische en functionele uitkomsten (allemaal in het onderzoeksoog in vergelijking met controleoog). Secundaire eindpunten omvatten ook veiligheidsbeoordelingen die tijdens het onderzoek moeten worden uitgevoerd. De medeogen van deze patiënten zullen in deze studie als controles worden gebruikt en zullen geen studiebehandeling krijgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 18 jaar en ouder
  • Mannelijk
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven
  • Genetisch bevestigde diagnose van choroideremia
  • Actieve ziekte klinisch zichtbaar in het maculagebied
  • Best gecorrigeerde gezichtsscherpte gelijk aan of slechter dan 20/32 maar beter dan of gelijk aan 20/200 in het onderzoeksoog.

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouw
  • Onder de 18 jaar
  • Geschiedenis van amblyopie in het onderzoeksoog
  • Mannen die niet bereid zijn om barrière-anticonceptiemethoden te gebruiken
  • Relevante uitgesproken asymmetrische ziekte of andere oculaire morbiditeit die het gebruik van het andere oog als langetermijncontrole zou kunnen verwarren
  • Elke andere significante oculaire en niet-oculaire ziekte/aandoening of netvliesoperatie
  • Contra-indicatie voor het gebruik van medicijnen of contrastmiddelen
  • Deelgenomen aan onderzoek met een onderzoeksproduct in de afgelopen 12 weken
  • Voorafgaand aan deze studie gen- of cellulaire therapie hebben gehad.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Injectie van AAV2-REP1
Injectie van AAV-REP1, 1.00x10e11 vg, subretinale injectie met een totaal volume van 100 μL.
Biologisch: Injectie van AAV2-REP1 (10e11 vg)
Enkele groep: eenarmige studie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in best gecorrigeerde gezichtsscherpte vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn, 24 maanden
Patiënten zullen een beoordeling van de gezichtsscherpte krijgen met behulp van de Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)-visiegrafieken in beide ogen. Low Luminance BCVA werd gemeten door een neutrale dichtheidsfilter van 2,0 log-eenheid over de beste correctie voor dat oog te plaatsen en de deelnemer de normaal verlichte ETDRS-kaart te laten lezen en werd gerapporteerd als het aantal correct gelezen letters (variërend van 0 tot 100 letters) in het studieoog. Hoe lager het aantal correct gelezen letters op de ooggrafiek, hoe slechter het gezichtsvermogen (of de gezichtsscherpte). Het onderzoeksoog werd gedefinieerd als het oog dat voldeed aan de opname-/uitsluitingscriteria met de slechtste standaard BCVA. Als de BCVA in beide ogen vergelijkbaar was, bepaalt de patiënt dat het slechtste oog wordt geselecteerd als onderzoeksoog. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering en een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verslechtering.
Basislijn, 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in retinale maculaire autofluorescentie vanaf baseline
Tijdsspanne: 12 en 24 maanden
Gemeten in mm^2 door Fundus Autofluorescentie en toont veranderingen in de integriteit en het metabolisme van netvliescellen. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een afname van de grootte van het behouden netvlies (verslechtering; ziekteprogressie).
12 en 24 maanden
Veranderingen in microperimetrie vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden
Microperimetrie beoordelingen. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verslechtering van de ziekte.
Basislijn tot 24 maanden
Aantal deelnemers dat een bijwerking ervaart
Tijdsspanne: 24 maanden
Bijwerkingen tijdens de behandeling en de follow-upperiode
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Byron Lam

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: BYRON LAM, MD, University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 september 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

17 september 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juli 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juli 2019

Laatst geverifieerd

1 juli 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20150371

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Choroideremie

Klinische onderzoeken op Injectie van AAV2-REP1 (10e11 vg)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Pakistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren