Essai clinique de thérapie génique de la choroïdérémie
25 juillet 2019 mis à jour par: Byron Lam
Un essai clinique ouvert de phase 2 sur la thérapie génique rétinienne pour la choroïdérémie à l'aide d'un vecteur viral adéno-associé (AAV2) codant pour la protéine Rab-escort 1 (REP1)
Étude de thérapie génique de phase II, impliquant un total de 6 patients masculins atteints de choroïdérémie.
L'étude sera menée au Bascom Palmer Eye Institute, Université de Miami.
Les patients devront assister à un total de 11 visites d'étude sur une période de 24 mois avec un suivi supplémentaire de 3 ans.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte de phase II impliquant des patients présentant un phénotype clinique de choroïdérémie et un génotype CHM confirmé.
Après consentement, les patients devront assister à une première visite de dépistage (visite 1).
Dans les 2 semaines suivant la visite de dépistage, les patients subiront une intervention chirurgicale (visite 2) sous anesthésie générale qui comprendra une vitrectomie standard, un décollement de la rétine et l'administration d'une injection sous-rétinienne d'AAV2-REP1 (1x1011 particules de génome).
Les patients devront assister à 9 autres visites d'étude (visites 3 à 11) sur une période de 24 mois pour des évaluations fonctionnelles et anatomiques ainsi que la surveillance des événements indésirables.
Le critère d'évaluation principal est le changement par rapport à la ligne de base de l'acuité visuelle dans l'œil de l'étude, par rapport à l'œil témoin.
Les critères d'évaluation secondaires de l'étude sont le changement par rapport au départ dans l'évaluation de l'autofluorescence, les lectures de micropérimétrie et d'autres résultats anatomiques et fonctionnels (tous dans l'œil de l'étude par rapport à l'œil témoin).
Les critères d'évaluation secondaires comprennent également des évaluations de l'innocuité à mener tout au long de l'étude.
Les autres yeux de ces patients seront utilisés comme témoins dans cette étude et ne recevront aucun traitement à l'étude.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
6
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
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Florida
-
Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- 18 ans et plus
- Homme
- Capable de donner un consentement éclairé
- Diagnostic génétiquement confirmé de choroïdérémie
- Maladie active visible cliniquement dans la région de la macula
- Meilleure acuité visuelle corrigée égale ou inférieure à 20/32 mais supérieure ou égale à 20/200 dans l'œil de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Femelle
- Moins de 18 ans
- Antécédents d'amblyopie dans l'œil étudié
- Hommes refusant d'utiliser des méthodes de contraception barrière
- Maladie grossièrement asymétrique pertinente ou autre morbidité oculaire qui pourrait confondre l'utilisation de l'autre œil comme témoin à long terme
- Toute autre maladie/trouble oculaire et non oculaire important ou chirurgie rétinienne
- Contre-indication à l'utilisation de médicaments ou d'agents de contraste
- Participation à une étude de recherche impliquant un produit expérimental au cours des 12 dernières semaines
- Avoir eu une thérapie génique ou cellulaire à tout moment avant cette étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Injection d'AAV2-REP1
Injection d'AAV-REP1, 1.00x10e11 vg, injection sous-rétinienne d'un volume total de 100 μL.
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Groupe unique : étude à un seul bras
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la meilleure acuité visuelle corrigée par rapport à la ligne de base
Délai: Base de référence, 24 mois
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Les patients auront une évaluation de l'acuité visuelle à l'aide des tableaux de vision ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) dans les deux yeux.
La BCVA à faible luminosité a été mesurée en plaçant un filtre de densité neutre de 2,0 unités logarithmiques sur la meilleure correction pour cet œil et en demandant au participant de lire le tableau ETDRS normalement éclairé et a été signalée comme le nombre de lettres lues correctement (allant de 0 à 100 lettres) dans l'œil d'étude.
Plus le nombre de lettres lues correctement sur le tableau de l'œil est faible, plus la vision (ou l'acuité visuelle) est mauvaise.
L'œil de l'étude a été défini comme l'œil qui répondait aux critères d'inclusion/exclusion avec la pire MAVC standard.
Si la MAVC des deux yeux était similaire, le patient détermine que l'œil le plus mauvais sera sélectionné comme œil d'étude.
Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration et un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une aggravation.
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Base de référence, 24 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification de l'autofluorescence maculaire rétinienne par rapport à la ligne de base
Délai: 12 et 24 mois
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Mesuré en mm ^ 2 par Fundus Autofluorescence et montre des changements dans l'intégrité et le métabolisme des cellules rétiniennes.
Un changement négatif par rapport au départ indique une diminution de la taille de la rétine retenue (aggravation ; progression de la maladie).
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12 et 24 mois
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Modifications de la micropérimétrie par rapport à la ligne de base
Délai: De base à 24 mois
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Évaluations micropérimétriques.
Un changement négatif par rapport au départ indique une aggravation de la maladie.
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De base à 24 mois
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Nombre de participants qui subissent un événement indésirable
Délai: 24mois
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Événements indésirables pendant le traitement et la période de suivi
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24mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: BYRON LAM, MD, University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 septembre 2015
Achèvement primaire (Réel)
1 février 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
1 février 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 juin 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 septembre 2015
Première publication (Estimation)
17 septembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 juillet 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 juillet 2019
Dernière vérification
1 juillet 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 20150371
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