Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne terapii genowej Choroideremia

25 lipca 2019 zaktualizowane przez: Byron Lam

Otwarta próba kliniczna fazy 2 nad terapią genową siatkówki w leczeniu choroideremii przy użyciu wektora wirusowego związanego z adenowirusem (AAV2) kodującego białko Rab-escort 1 (REP1)

Badanie terapii genowej fazy II, obejmujące łącznie 6 pacjentów płci męskiej z choroideremią. Badanie zostanie przeprowadzone w Bascom Palmer Eye Institute na Uniwersytecie w Miami. Pacjenci będą musieli wziąć udział łącznie w 11 wizytach badawczych w okresie 24 miesięcy z dodatkową 3-letnią obserwacją.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie fazy II z udziałem pacjentów z fenotypem klinicznym choroideremii i potwierdzonym genotypem CHM. Po wyrażeniu zgody pacjenci będą zobowiązani do udziału w wstępnej wizycie przesiewowej (Wizyta 1). W ciągu 2 tygodni od wizyty przesiewowej pacjenci zostaną poddani zabiegowi chirurgicznemu (Wizyta 2) w znieczuleniu ogólnym, który obejmie standardową witrektomię, odwarstwienie siatkówki i podanie podsiatkówkowej iniekcji AAV2-REP1 (1x1011 cząstek genomu). Pacjenci będą musieli wziąć udział w kolejnych 9 wizytach badawczych (wizyty 3-11) w ciągu 24 miesięcy w celu dokonania oceny funkcjonalnej i anatomicznej oraz monitorowania zdarzeń niepożądanych. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest zmiana ostrości wzroku badanego oka w stosunku do wartości wyjściowej w porównaniu z okiem kontrolnym. Drugorzędowymi punktami końcowymi badania są zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie autofluorescencji, odczyty mikroperymetryczne oraz inne wyniki anatomiczne i czynnościowe (wszystko w oku badanym w porównaniu z okiem kontrolnym). Drugorzędowe punkty końcowe obejmują również oceny bezpieczeństwa przeprowadzane podczas całego badania. Inne oczy tych pacjentów zostaną wykorzystane jako kontrole w tym badaniu i nie otrzymają żadnego badanego leku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 18 lat i więcej
  • Mężczyzna
  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę
  • Genetycznie potwierdzona diagnoza choroideremii
  • Aktywna choroba widoczna klinicznie w obrębie plamki żółtej
  • Najlepiej skorygowana ostrość wzroku równa lub gorsza niż 20/32, ale lepsza lub równa 20/200 w badanym oku.

Kryteria wyłączenia:

  • Płeć żeńska
  • Poniżej 18 roku życia
  • Historia niedowidzenia w badanym oku
  • Mężczyźni niechętni do stosowania mechanicznych metod antykoncepcji
  • Istotna choroba rażąco asymetryczna lub inna choroba oka, która może utrudniać korzystanie z drugiego oka jako długoterminowej kontroli
  • Wszelkie inne istotne choroby/zaburzenia oka i inne niż oka lub operacja siatkówki
  • Przeciwwskazania do stosowania leków lub środków kontrastowych
  • Uczestniczył w badaniu naukowym dotyczącym produktu eksperymentalnego w ciągu ostatnich 12 tygodni
  • Osoby, które miały terapię genową lub komórkową w jakimkolwiek momencie przed tym badaniem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wstrzyknięcie AAV2-REP1
Wstrzyknięcie AAV-REP1, 1,00x10e11 vg, wstrzyknięcie podsiatkówkowe o całkowitej objętości 100 μl.
Biologiczny: Wstrzyknięcie AAV2-REP1 (10e11 vg)
Pojedyncza grupa: badanie z jedną grupą

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku od linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 24 miesiące
Pacjenci zostaną poddani ocenie ostrości wzroku za pomocą wykresów widzenia w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) w obu oczach. Niska luminancja BCVA została zmierzona poprzez umieszczenie filtra o neutralnej gęstości 2,0 jednostek logarytmicznych na najlepszej korekcji dla tego oka i poproszenie uczestnika o przeczytanie normalnie oświetlonej karty ETDRS i została podana jako liczba poprawnie odczytanych liter (w zakresie od 0 do 100 liter) w oko studyjne. Im mniejsza liczba liter poprawnie odczytanych na karcie oka, tym gorsze widzenie (lub ostrość wzroku). Badane oko zdefiniowano jako oko spełniające kryteria włączenia/wyłączenia z najgorszym standardem BCVA. Jeżeli BCVA w obu oczach była podobna, Pacjent określa, że ​​jako oko do badania należy wybrać oko gorsze. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości początkowej oznacza poprawę, a ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie.
Wartość bazowa, 24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana autofluorescencji plamki żółtej od linii podstawowej
Ramy czasowe: 12 i 24 miesiące
Mierzona w mm^2 za pomocą autofluorescencji dna oka i pokazuje zmiany w integralności i metabolizmie komórek siatkówki. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na zmniejszenie rozmiaru zatrzymanej siatkówki (pogorszenie; progresja choroby).
12 i 24 miesiące
Zmiany w mikroperymetrii od linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 24 miesięcy
Oceny mikroperymetryczne. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie choroby.
Wartość bazowa do 24 miesięcy
Liczba uczestników, u których wystąpiło zdarzenie niepożądane
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zdarzenia niepożądane w trakcie leczenia iw okresie obserwacji
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Byron Lam

Śledczy

  • Główny śledczy: BYRON LAM, MD, University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 września 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 września 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20150371

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroideremia

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj