Ensaio Clínico de Terapia Gênica para Coroideremia
25 de julho de 2019 atualizado por: Byron Lam
Um ensaio clínico aberto de fase 2 da terapia gênica da retina para coroideremia usando um vetor viral adeno-associado (AAV2) que codifica a proteína Rab-escort 1 (REP1)
Estudo de terapia gênica de fase II, envolvendo um total de 6 pacientes do sexo masculino com coroideremia.
O estudo será realizado no Bascom Palmer Eye Institute, da Universidade de Miami.
Os pacientes serão obrigados a comparecer a um total de 11 visitas de estudo durante um período de 24 meses com um acompanhamento adicional de 3 anos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto de Fase II envolvendo pacientes com um fenótipo clínico de coroideremia e um genótipo CHM confirmado.
Após o consentimento, os pacientes deverão comparecer a uma visita de triagem inicial (Visita 1).
Dentro de 2 semanas da visita de triagem, os pacientes serão submetidos a um procedimento cirúrgico (Visita 2) sob anestesia geral, que incluirá uma vitrectomia padrão, descolamento de retina e administração de uma injeção sub-retiniana de AAV2-REP1 (1x1011 partículas do genoma).
Os pacientes deverão comparecer a mais 9 visitas de estudo (visitas 3-11) durante um período de 24 meses para avaliações funcionais e anatômicas, bem como monitoramento de eventos adversos.
O endpoint primário é a alteração da linha de base na acuidade visual no olho do estudo, em comparação com o olho de controle.
Os endpoints secundários do estudo são a alteração da linha de base na avaliação de autofluorescência, leituras de microperimetria e outros resultados anatômicos e funcionais (todos no olho do estudo em comparação com o olho de controle).
Os endpoints secundários também incluem avaliações de segurança a serem realizadas ao longo do estudo.
Os olhos adjacentes desses pacientes serão utilizados como controles neste estudo e não receberão nenhum tratamento do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- 18 anos e mais velhos
- Macho
- Capaz de dar consentimento informado
- Diagnóstico geneticamente confirmado de coroideremia
- Doença ativa visível clinicamente na região da mácula
- Acuidade visual com melhor correção igual ou pior que 20/32, mas melhor ou igual a 20/200 no olho do estudo.
Critério de exclusão:
- Fêmea
- Menores de 18 anos
- Histórico de ambliopia no olho do estudo
- Homens que não desejam usar métodos contraceptivos de barreira
- Doença grosseiramente assimétrica relevante ou outra morbidade ocular que pode confundir o uso do outro olho como um controle de longo prazo
- Qualquer outra doença/distúrbio ocular e não ocular significativo ou cirurgia da retina
- Contra-indicação ao uso de medicamentos ou agentes de contraste
- Participou de um estudo de pesquisa envolvendo um produto experimental nas últimas 12 semanas
- Ter feito terapia genética ou celular em qualquer momento antes deste estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Injeção de AAV2-REP1
Injeção de AAV-REP1, 1,00x10e11 vg, injeção sub-retiniana de volume total de 100 μL.
|
Grupo único: estudo de braço único
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança na melhor acuidade visual corrigida da linha de base
Prazo: Linha de base, 24 meses
|
Os pacientes terão uma avaliação da acuidade visual usando os gráficos de visão do Estudo de Tratamento Precoce da Retinopatia Diabética (ETDRS) em ambos os olhos.
A BCVA de baixa luminância foi medida colocando um filtro de densidade neutra de unidade logarítmica 2,0 sobre a melhor correção para aquele olho e fazendo com que o participante lesse o gráfico ETDRS normalmente iluminado e foi relatado como o número de letras lidas corretamente (variando de 0 a 100 letras) em o olho do estudo.
Quanto menor o número de letras lidas corretamente no gráfico de olho, pior a visão (ou acuidade visual).
O olho do estudo foi definido como o olho que atendeu aos critérios de inclusão/exclusão com o pior padrão de BCVA.
Se o BCVA em ambos os olhos for semelhante, o paciente determina que o pior olho seja selecionado como o olho do estudo.
Uma alteração positiva em relação à linha de base indica uma melhora e uma alteração negativa em relação à linha de base indica uma piora.
|
Linha de base, 24 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração na autofluorescência macular da retina desde a linha de base
Prazo: 12 e 24 meses
|
Medido em mm^2 por Fundus Autofluorescence e mostra alterações na integridade e metabolismo das células da retina.
Uma alteração negativa da linha de base indica uma diminuição no tamanho da retina retida (agravamento; progressão da doença).
|
12 e 24 meses
|
|
Alterações na microperimetria a partir da linha de base
Prazo: Linha de base até 24 meses
|
Avaliação de microperimetria.
Uma mudança negativa da linha de base indica piora da doença.
|
Linha de base até 24 meses
|
|
Número de participantes que experimentaram um evento adverso
Prazo: 24 meses
|
Eventos adversos durante o tratamento e período de acompanhamento
|
24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: BYRON LAM, MD, University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de setembro de 2015
Conclusão Primária (Real)
1 de fevereiro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de junho de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de setembro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
17 de setembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de julho de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de julho de 2019
Última verificação
1 de julho de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 20150371
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .