在患有 aHUS 的儿童和成人中评估基于算法的 Eculizumab 停药策略的研究 (STOPECU)
2019年12月5日 更新者：Nantes University Hospital
多中心、前瞻性开放标签研究，评估非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 儿童和成人基于算法的依库珠单抗停药策略
非典型溶血综合征 (aHUS) 是一种影响儿童和成人的严重肾脏疾病。
其特征是由于血小板/纤维蛋白血栓的存在导致肾内血管闭塞，并导致多达 2/3 的患者出现终末期肾病。
补体替代途径作为 aHUS 的主要危险因素的发现导致设计了一种疾病特异性治疗方法，即抗 C5 单克隆抗体 eculizumab。
使用 eculizumab 的补体抑制明显改善了 aHUS 患者的肾脏结局，显着降低了终末期肾病的风险。
然而，依库珠单抗治疗的最佳持续时间仍有争议。
本研究旨在评估在患有 aHUS 的儿童和成人中停止依库珠单抗治疗的可行性和安全性。
研究概览
详细说明
每月进行一次访问（身体检查；测量血压），持续 3 个月，每 3 个月进行一次，持续 21 个月。
血液（血清肌酐、血小板计数、血红蛋白、LDH、结合珠蛋白）和尿液（蛋白尿/肌酐尿比和镜下血尿）测试将从纳入到 M6 每 2 周进行一次，随后从 M7 开始每个月进行一次 尿液试纸（用于蛋白尿和镜下血尿） ) 将由患者每周至少在家中进行两次。
将在基线、M1、M3、M6、M9、M12、M18 和 M24 评估补体激活标志物以及内皮细胞激活和免疫细胞激活的生物标志物。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
58
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Amiens、法国
- Chu Amiens
-
Bordeaux、法国
- CHU Bordeaux
-
Caen、法国
- CHU Caen
-
Chambéry、法国
- CH Metropole Savoie
-
Dijon、法国
- CH Dijon
-
Le Mans、法国
- CH Le Mans
-
Lille、法国
- Chru Lille
-
Lyon、法国
- CHU Lyon
-
Marseille、法国
- AP-HM
-
Metz、法国
- CH Metz Thionville
-
Montpellier、法国
- CHU Montpellier
-
NIce、法国
- CHU Nice
-
Nantes、法国
- CHU Nantes
-
Paris、法国
- Hopital Europeen Georges Pompidou
-
Paris、法国
- Hôpital Necker
-
Paris、法国
- Hôpital Tenon
-
Paris、法国
- BICHAT
-
Rouen、法国
- CHU Rouen
-
Sallanches、法国
- CH Alpes Léman
-
Strasbourg、法国
- CHU Strasbourg
-
Suresnes、法国
- Hôpital Foch
-
Toulouse、法国
- CHU Toulouse
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 接受 eculizumab 治疗的 aHUS（初次发作或复发）的儿童和成人由以下至少两项定义：血小板减少症（血小板计数 < 150 G/L）、机械性溶血性贫血（Hb < 10 g:dl、LDH > 上限正常，无法检测到结合珠蛋白，血涂片上存在分裂细胞），急性肾损伤（血清肌酐和/或蛋白尿/肌酐尿 > 年龄正常上限或与基线水平相比增加 > 15%）
- 不需要透析的患者。
- 成人：依库丽单抗治疗至少 6 个月后 HUS 缓解且肾功能正常或稳定（MCP 突变患者为 3 个月）
- 儿童：依库珠单抗停药时年龄 > 3 岁；在依库珠单抗治疗下，HUS 缓解和肾功能正常，至少 3 个月后患有孤立性 MCP 突变的儿童，至少 6 个月后出现非 MCP 补体突变的儿童。
排除标准：
- 透析患者。
- 使用依库珠单抗治疗开始或计划怀孕的女性。 妊娠包括产后期是aHUS发生的高危期。
- 未给予知情同意的患者。
- 受司法机关保护的患者
患者可以在 Eculizumab 停止后十周内参加研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：不含依库珠单抗
|
依库珠单抗停药
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
依库珠单抗停药后 2 年随访期间 aHUS 复发的发生率
大体时间：24个月
|
aHUS 复发将由以下至少两项并存来定义：
|
24个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Fadi FAKHOURI, Pr、Nantes CHU
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年11月1日
初级完成 (实际的)
2019年12月3日
研究完成 (实际的)
2019年12月3日
研究注册日期
首次提交
2015年10月5日
首先提交符合 QC 标准的
2015年10月9日
首次发布 (估计)
2015年10月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年12月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年12月5日
最后验证
2019年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.