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Studio che valuta una strategia basata su algoritmi di interruzione di Eculizumab in bambini e adulti con aHUS (STOPECU)

5 dicembre 2019 aggiornato da: Nantes University Hospital

Studio multicentrico, prospettico in aperto che valuta una strategia basata su algoritmi di interruzione di Eculizumab in bambini e adulti con sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS)

La sindrome emolitica atipica (aHUS) è ​​una grave malattia renale che colpisce bambini e adulti. È caratterizzata dall'occlusione dei vasi intrarenali dovuta alla presenza di trombi piastrinici/fibrinici e porta a malattia renale allo stadio terminale fino a 2/3 dei pazienti. La scoperta della via alternativa del complemento come principale fattore di rischio per la SEUa ha portato alla progettazione di un trattamento specifico per la malattia, l'anticorpo monoclonale anti-C5, eculizumab. L'inibizione del complemento con eculizumab ha chiaramente migliorato l'esito renale dei pazienti affetti da SEUa con una drastica riduzione del rischio di malattia renale allo stadio terminale. Tuttavia, la durata ottimale della terapia con eculizumab è ancora dibattuta. Il presente studio mira a valutare la fattibilità e la sicurezza dell'interruzione del trattamento con eculizumab nei bambini e negli adulti con aHUS.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Una visita (esame fisico; misurazione della pressione arteriosa) verrà eseguita ogni mese per 3 mesi e ogni 3 mesi per 21 mesi.

Gli esami del sangue (creatinina sierica, conta piastrinica, emoglobina, LDH, aptoglobina) e delle urine (rapporto proteinuria/creatininuria ed ematuria microscopica) verranno eseguiti ogni 2 settimane dall'inclusione a M6 e successivamente ogni mese a partire da M7 Dipstick delle urine (per albuminuria ed ematuria microscopica ) saranno eseguiti dai pazienti a casa almeno due volte a settimana.

I marcatori dell'attivazione del complemento ei biomarcatori dell'attivazione delle cellule endoteliali e dell'attivazione delle cellule immunitarie saranno valutati al basale, M1, M3, M6, M9, M12, M18 e M24.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

58

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Francia
        • CHU Bordeaux
      • Caen, Francia
        • CHU caen
      • Chambéry, Francia
        • CH Metropole Savoie
      • Dijon, Francia
        • CH DIJON
      • Le Mans, Francia
        • CH Le Mans
      • Lille, Francia
        • CHRU Lille
      • Lyon, Francia
        • CHU LYON
      • Marseille, Francia
        • AP-HM
      • Metz, Francia
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, Francia
        • CHU Montpellier
      • NIce, Francia
        • CHU Nice
      • Nantes, Francia
        • CHU Nantes
      • Paris, Francia
        • Hopital Europeen Georges Pompidou
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker
      • Paris, Francia
        • Hopital Tenon
      • Paris, Francia
        • Bichat
      • Rouen, Francia
        • CHU Rouen
      • Sallanches, Francia
        • CH Alpes Léman
      • Strasbourg, Francia
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, Francia
        • Hôpital FOCH
      • Toulouse, Francia
        • CHU Toulouse

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Bambini e adulti in trattamento con eculizumab per SEUa (episodio iniziale o recidiva) definita da almeno due dei seguenti: trombocitopenia (conta piastrinica < 150 G/L), anemia emolitica meccanica (Hb < 10 g:dl, LDH > limite superiore di normale, aptoglobina non rilevabile, presenza di schizociti sullo striscio di sangue), danno renale acuto (creatinina sierica e/o proteinuria/creatininuria > limite superiore della norma per età o aumento > 15% rispetto ai livelli basali)
  2. Pazienti che non necessitano di dialisi.
  3. Adulti: remissione della HUS e funzionalità renale normale o stabilizzata in trattamento con eculizumab da almeno 6 mesi (3 mesi nei pazienti con mutazioni MCP)
  4. Bambini: età > 3 anni alla sospensione di eculizumab; Remissione della HUS e funzionalità renale normale in trattamento con eculizumab da almeno 3 mesi in bambini con mutazione isolata di MCP, almeno 6 mesi in bambini con mutazione del complemento diversa da MCP.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti in dialisi.
  2. Donne trattate con eculizumab che iniziano o pianificano una gravidanza. La gravidanza, incluso il periodo post-partum, è un periodo ad alto rischio per l'insorgenza di SEUa.
  3. Pazienti che non hanno dato il consenso informato.
  4. Pazienti sotto tutela di un'autorità giudiziaria

I pazienti possono essere arruolati nello studio entro dieci settimane dall'interruzione di Eculizumab.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: senza eculizumab
Droga: eculizumab
sospensione di eculizumab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'incidenza di recidiva di SEUa durante i 2 anni di follow-up dopo l'interruzione di eculizumab
Lasso di tempo: 24 mesi

La recidiva di SEUa sarà definita dalla coesistenza di almeno due dei seguenti:

  • trombocitopenia (conta piastrinica < 150 G/L),
  • anemia emolitica meccanica (Hb < 10 g/dl, LDH > limite superiore della norma, aptoglobina non rilevabile, presenza di schizociti sullo striscio di sangue),
  • danno renale acuto (creatinina sierica e/o proteinuria/creatininuria > limite superiore della norma per età o aumento > 15% rispetto ai livelli basali),
  • caratteristiche della microangiopatia trombotica (trombi glomerulari e/o arteriolari, doppi contorni, distacco delle cellule endoteliali) in una biopsia renale, se eseguita.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nantes University Hospital

Investigatori

  • Direttore dello studio: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 novembre 2015

Completamento primario (EFFETTIVO)

3 dicembre 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

3 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 ottobre 2015

Primo Inserito (STIMA)

12 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

6 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 dicembre 2019

Ultimo verificato

1 dicembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RC15_0061

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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