Estudio que evalúa una estrategia basada en algoritmos para la suspensión de eculizumab en niños y adultos con SHUa (STOPECU)
5 de diciembre de 2019 actualizado por: Nantes University Hospital
Estudio multicéntrico prospectivo abierto que evalúa una estrategia basada en algoritmos para la suspensión de eculizumab en niños y adultos con síndrome urémico hemolítico atípico (aHUS)
El síndrome hemolítico atípico (aHUS) es una enfermedad renal grave que afecta a niños y adultos.
Se caracteriza por la oclusión de los vasos intrarrenales por la presencia de trombos de plaquetas/fibrina, y conduce a enfermedad renal terminal hasta en 2/3 de los pacientes.
El descubrimiento de la vía alternativa del complemento como un factor de riesgo importante para SHUa ha llevado al diseño de un tratamiento específico para la enfermedad, el anticuerpo monoclonal anti-C5, eculizumab.
La inhibición del complemento con eculizumab ha mejorado claramente el resultado renal de los pacientes con SHUa con una disminución drástica del riesgo de enfermedad renal terminal.
Sin embargo, aún se debate la duración óptima de la terapia con eculizumab.
El presente estudio tiene como objetivo evaluar la viabilidad y seguridad de la suspensión del tratamiento con eculizumab en niños y adultos con SHUa.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se realizará una visita (examen físico; medición de la presión arterial) cada mes durante 3 meses y cada 3 meses durante 21 meses.
Se realizarán análisis de sangre (creatinina sérica, recuento de plaquetas, hemoglobina, LDH, haptoglobina) y orina (cociente proteinuria/creatininuria y hematuria microscópica) cada 2 semanas desde la inclusión a M6 y posteriormente cada mes a partir de M7 Tira reactiva de orina (para albuminuria y hematuria microscópica ) será realizado por los pacientes en su domicilio al menos dos veces por semana.
Los marcadores de activación del complemento y los biomarcadores de activación de células endoteliales y activación de células inmunitarias se evaluarán al inicio, M1, M3, M6, M9, M12, M18 y M24.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
58
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Amiens, Francia
- CHU Amiens
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Bordeaux, Francia
- CHU Bordeaux
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Caen, Francia
- CHU caen
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Chambéry, Francia
- CH Metropole Savoie
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Dijon, Francia
- CH DIJON
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Le Mans, Francia
- CH Le Mans
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Lille, Francia
- CHRU Lille
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Lyon, Francia
- CHU LYON
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Marseille, Francia
- AP-HM
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Metz, Francia
- CH Metz Thionville
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Montpellier, Francia
- CHU Montpellier
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NIce, Francia
- CHU Nice
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Nantes, Francia
- CHU Nantes
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Paris, Francia
- Hopital Europeen Georges Pompidou
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Paris, Francia
- Hopital Necker
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Paris, Francia
- Hopital Tenon
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Paris, Francia
- Bichat
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Rouen, Francia
- CHU Rouen
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Sallanches, Francia
- CH Alpes Léman
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Strasbourg, Francia
- CHU Strasbourg
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Suresnes, Francia
- Hôpital FOCH
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Toulouse, Francia
- CHU Toulouse
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños y adultos bajo tratamiento con eculizumab para SHUa (episodio inicial o recaída) definido por al menos dos de los siguientes: trombocitopenia (recuento de plaquetas < 150 G/L), anemia hemolítica mecánica (Hb < 10 g:dl, LDH > límite superior de haptoglobina normal, indetectable, presencia de esquizocitos en el frotis de sangre), insuficiencia renal aguda (creatinina sérica y/o proteinuria/creatininuria > límite superior de lo normal para la edad o un aumento > 15 % en comparación con los niveles basales)
- Pacientes que no requieren diálisis.
- Adultos: remisión del SHU y función renal normal o estabilizada en tratamiento con eculizumab desde al menos 6 meses (3 meses en pacientes con mutaciones en MCP)
- Niños: edad > 3 años en el momento de la retirada de eculizumab; Remisión del SHU y función renal normal en tratamiento con eculizumab desde al menos 3 meses en niños con mutación MCP aislada, al menos 6 meses en niños con mutación del complemento distinta de MCP.
Criterio de exclusión:
- Pacientes en diálisis.
- Mujeres tratadas con eculizumab que inician o planean un embarazo. El embarazo, incluido el período posparto, es un período de alto riesgo para la aparición de SHUa.
- Pacientes que no dieron su consentimiento informado.
- Pacientes bajo la protección de una autoridad judicial
Los pacientes pueden inscribirse en el estudio dentro de las diez semanas posteriores a la finalización de Eculizumab.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: sin eculizumab
|
suspensión de eculizumab
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Incidencia de recaída de SHUa durante 2 años de seguimiento tras la suspensión de eculizumab
Periodo de tiempo: 24 meses
|
La recidiva del SHUa se definirá por la coexistencia de al menos dos de los siguientes:
|
24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
1 de noviembre de 2015
Finalización primaria (ACTUAL)
3 de diciembre de 2019
Finalización del estudio (ACTUAL)
3 de diciembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de octubre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de octubre de 2015
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
12 de octubre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
6 de diciembre de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de diciembre de 2019
Última verificación
1 de diciembre de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedad
- Enfermedades hematológicas
- Anemia
- Trombocitopenia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Anemia Hemolítica
- Microangiopatías trombóticas
- Uremia
- Síndrome
- Azotemia
- Hemólisis
- Síndrome urémico hemolítico
- Síndrome Urémico Hemolítico Atípico
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes inactivadores del complemento
- Eculizumab
Otros números de identificación del estudio
- RC15_0061
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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