Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse, der vurderer en algoritmebaseret strategi for seponering af Eculizumab hos børn og voksne med aHUS (STOPECU)

5. december 2019 opdateret af: Nantes University Hospital

Multicentrisk, prospektiv åben-label undersøgelse, der vurderer en algoritmebaseret strategi for Eculizumab-seponering hos børn og voksne med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS)

Atypisk hæmolytisk syndrom (aHUS) er en alvorlig nyresygdom, der rammer børn og voksne. Det er karakteriseret ved okklusion af intrarenale kar på grund af tilstedeværelsen af ​​blodplade-/fibrintrombi og fører til nyresygdom i slutstadiet hos op til 2/3 af patienterne. Opdagelsen af ​​alternative komplement-veje som en væsentlig risikofaktor for aHUS har ført til designet af en sygdomsspecifik behandling, det anti-C5 monoklonale antistof, eculizumab. Komplementhæmning ved brug af eculizumab har klart forbedret det renale resultat hos aHUS-patienter med et dramatisk fald i risikoen for nyresygdom i slutstadiet. Den optimale varighed af eculizumab-behandling diskuteres dog stadig. Nærværende undersøgelse har til formål at vurdere gennemførligheden og sikkerheden af ​​seponering af eculizumab-behandling hos børn og voksne med aHUS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et besøg (fysisk undersøgelse; blodtryksmåling) vil blive udført hver måned i 3 måneder, og hver 3. måned i 21 måneder.

Blod- (serumkreatinin, blodpladetal, hæmoglobin, LDH, haptoglobin) og urin (proteinuri/kreatininuri-forhold og mikroskopisk hæmaturi) vil blive udført hver 2. uge fra inklusion til M6 og efterfølgende hver måned med start M7 Urin-dipstick (for albuminuri og mikroskopisk hæmaturi) ) vil blive udført af patienterne derhjemme mindst to gange om ugen.

Markører for komplementaktivering og biomarkører for endotelcelleaktivering og immuncelleaktivering vil blive vurderet ved baseline, M1, M3, M6, M9, M12, M18 og M24.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Frankrig
        • Chu Bordeaux
      • Caen, Frankrig
        • CHU Caen
      • Chambéry, Frankrig
        • CH Metropole Savoie
      • Dijon, Frankrig
        • CH DIJON
      • Le Mans, Frankrig
        • CH Le Mans
      • Lille, Frankrig
        • CHRU Lille
      • Lyon, Frankrig
        • CHU LYON
      • Marseille, Frankrig
        • AP-HM
      • Metz, Frankrig
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, Frankrig
        • CHU Montpellier
      • NIce, Frankrig
        • CHU Nice
      • Nantes, Frankrig
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Tenon
      • Paris, Frankrig
        • Bichat
      • Rouen, Frankrig
        • CHU Rouen
      • Sallanches, Frankrig
        • CH Alpes Léman
      • Strasbourg, Frankrig
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, Frankrig
        • Hôpital Foch
      • Toulouse, Frankrig
        • CHU Toulouse

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Børn og voksne under eculizumab-behandling for aHUS (initial episode eller tilbagefald) defineret ved mindst to af følgende: trombocytopeni (trombocyttal < 150 G/L), mekanisk hæmolytisk anæmi (Hb < 10 g:dl, LDH > øvre grænse på normalt, ikke-detekterbart haptoglobin, tilstedeværelse af skizocytter på blodudstrygningen), akut nyreskade (serumkreatinin og/eller proteinuri/kreatininuri > øvre grænse for normal for alder eller en stigning > 15 % sammenlignet med baseline-niveauer)
  2. Patienter, der ikke har behov for dialyse.
  3. Voksne: HUS-remission og normal eller stabiliseret nyrefunktion under eculizumab-behandling i mindst 6 måneder (3 måneder hos patienter med MCP-mutationer)
  4. Børn: alder > 3 år ved ophør med eculizumab; HUS-remission og normal nyrefunktion under eculizumab-behandling siden mindst 3 måneder hos børn med isoleret MCP-mutation, mindst 6 måneder hos børn med komplementmutation ud over MCP.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter i dialyse.
  2. Kvinder behandlet med eculizumab, der starter eller planlægger en graviditet. Graviditet inklusive post-partum perioden er højrisikoperioder for forekomsten af ​​aHUS.
  3. Patienter, der ikke gav informeret samtykke.
  4. Patienter under beskyttelse af en retsmyndighed

Patienter kan optages i undersøgelsen inden for ti uger efter Eculizumab-stop.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: uden eculizumab
Medicin: eculizumab
seponering af eculizumab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af ​​aHUS-tilbagefald i løbet af 2 års opfølgning efter seponering af eculizumab
Tidsramme: 24 måneder

aHUS-tilbagefald vil blive defineret af sameksistensen af ​​mindst to af følgende:

  • trombocytopeni (trombocyttal < 150 G/L),
  • mekanisk hæmolytisk anæmi (Hb < 10 g/dl, LDH > øvre grænse for normal, upåviselig haptoglobin, tilstedeværelse af skizocytter på blodudstrygning),
  • akut nyreskade (serumkreatinin og/eller proteinuri/kreatininuri > øvre grænse for normal alder eller en stigning på > 15 % sammenlignet med baseline-niveauer),
  • træk ved trombotisk mikroangiopati (glomerulære og/eller arteriolære tromber, dobbeltkonturer, løsrivelse af endotelceller) i en nyrebiopsi, hvis den udføres.
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nantes University Hospital

Efterforskere

  • Studieleder: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. november 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

3. december 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

3. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. oktober 2015

Først opslået (SKØN)

12. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

6. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. december 2019

Sidst verificeret

1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RC15_0061

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med eculizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner