AHUS가 있는 소아 및 성인의 에쿨리주맙 중단의 알고리즘 기반 전략 평가 연구 (STOPECU)
2019년 12월 5일 업데이트: Nantes University Hospital
비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)이 있는 소아 및 성인에서 Eculizumab 중단의 알고리즘 기반 전략을 평가하는 다심, 전향적 공개 라벨 연구
비정형 용혈 증후군(aHUS)은 어린이와 성인에게 영향을 미치는 심각한 신장 질환입니다.
이는 혈소판/섬유소 혈전의 존재로 인한 신내혈관의 폐색을 특징으로 하며 환자의 최대 2/3에서 말기 신질환으로 이어집니다.
aHUS의 주요 위험 인자로서 보체 대체 경로의 발견은 질병 특이적 치료제인 항-C5 단클론 항체인 에쿨리주맙의 설계로 이어졌습니다.
에쿨리주맙을 사용한 보체 억제는 aHUS 환자의 신장 결과를 명확하게 개선하여 말기 신장 질환의 위험을 극적으로 감소시켰습니다.
그러나 eculizumab 요법의 최적 기간은 여전히 논의 중입니다.
본 연구는 aHUS가 있는 소아 및 성인에서 eculizumab 치료 중단의 타당성과 안전성을 평가하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상세 설명
방문(신체검사, 혈압측정)은 3개월 동안 매월, 21개월 동안 3개월마다 실시한다.
혈액(혈청 크레아티닌, 혈소판 수, 헤모글로빈, LDH, 합토글로빈) 및 소변(단백뇨/크레아티닌뇨 비율 및 현미경적 혈뇨) 검사는 M6에 포함된 시점부터 매 2주마다 수행되며 이후 M7부터는 매달 소변 딥스틱(단백뇨 및 현미경적 혈뇨에 대한) ) 적어도 일주일에 두 번 집에서 환자에 의해 수행됩니다.
보체 활성화의 마커 및 내피 세포 활성화 및 면역 세포 활성화의 바이오마커는 기준선, M1, M3, M6, M9, M12, M18 및 M24에서 평가될 것이다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
58
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amiens, 프랑스
- CHU Amiens
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Bordeaux, 프랑스
- Chu Bordeaux
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Caen, 프랑스
- CHU Caen
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Chambéry, 프랑스
- CH Metropole Savoie
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Dijon, 프랑스
- CH DIJON
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Le Mans, 프랑스
- CH Le Mans
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Lille, 프랑스
- CHRU Lille
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Lyon, 프랑스
- CHU LYON
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Marseille, 프랑스
- AP-HM
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Metz, 프랑스
- CH Metz Thionville
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Montpellier, 프랑스
- CHU Montpellier
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NIce, 프랑스
- CHU Nice
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Nantes, 프랑스
- CHU Nantes
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Paris, 프랑스
- Hôpital Européen Georges Pompidou
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Paris, 프랑스
- Hopital Necker
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Paris, 프랑스
- Hopital Tenon
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Paris, 프랑스
- Bichat
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Rouen, 프랑스
- CHU Rouen
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Sallanches, 프랑스
- CH Alpes Léman
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Strasbourg, 프랑스
- CHU Strasbourg
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Suresnes, 프랑스
- Hôpital Foch
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Toulouse, 프랑스
- CHU Toulouse
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 다음 중 적어도 두 가지로 정의되는 aHUS(초기 에피소드 또는 재발)에 대한 에쿨리주맙 치료를 받는 어린이 및 성인: 혈소판 감소증(혈소판 수 < 150 G/L), 기계적 용혈성 빈혈(Hb < 10 g:dl, LDH > 상한 정상, 검출할 수 없는 합토글로빈, 혈액 도말상 분열세포의 존재), 급성 신장 손상(혈청 크레아티닌 및/또는 단백뇨/크레아티닌뇨 > 연령에 대한 정상 상한 또는 기준선 수준과 비교하여 > 15% 증가)
- 투석이 필요하지 않은 환자.
- 성인: 최소 6개월(MCP 돌연변이 환자의 경우 3개월) 이후 에쿨리주맙 치료 하에서 HUS 관해 및 정상 또는 안정화된 신기능
- 어린이: 에쿨리주맙 중단 시 연령 > 3세; 고립된 MCP 돌연변이가 있는 소아에서 최소 3개월, MCP 이외의 보체 돌연변이가 있는 소아에서 최소 6개월 이후 에쿨리주맙 치료 하에서 HUS 관해 및 정상 신장 기능.
제외 기준:
- 투석 환자.
- 에쿨리주맙으로 치료받은 여성이 임신을 시작했거나 임신을 계획하고 있습니다. 산후 기간을 포함한 임신은 aHUS 발생의 고위험 기간입니다.
- 정보에 입각한 동의를 하지 않은 환자.
- 사법당국의 보호를 받는 환자
환자는 Eculizumab 중단 후 10주 이내에 연구에 등록할 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에쿨리주맙 없이
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에쿨리주맙 중단
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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에쿨리주맙 중단 후 2년 추적관찰 동안 aHUS 재발률
기간: 24개월
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aHUS 재발은 다음 중 적어도 두 가지가 공존하는 것으로 정의됩니다.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 3일
연구 완료 (실제)
2019년 12월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 10월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 10월 9일
처음 게시됨 (추정)
2015년 10월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 12월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 12월 5일
마지막으로 확인됨
2019년 12월 1일
추가 정보
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에쿨리주맙에 대한 임상 시험
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University Hospital, ToursHospices Civils de Lyon; University Hospital, Strasbourg, France; University Hospital, Angers 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로
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AO GENERIUM완전한
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Samsung Bioepis Co., Ltd.완전한발작성 야간혈색소뇨증대한민국, 대만, 말레이시아, 태국, 루마니아, 인도, 멕시코, 우크라이나