Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające opartą na algorytmie strategię odstawienia ekulizumabu u dzieci i dorosłych z aHUS (STOPECU)

5 grudnia 2019 zaktualizowane przez: Nantes University Hospital

Wieloośrodkowe, prospektywne, otwarte badanie oceniające opartą na algorytmie strategię przerwania leczenia ekulizumabem u dzieci i dorosłych z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS)

Atypowy zespół hemolityczny (aHUS) to ciężka choroba nerek, która dotyka dzieci i dorosłych. Charakteryzuje się niedrożnością naczyń wewnątrznerkowych z powodu obecności zakrzepów płytkowych/fibrynowych i prowadzi do schyłkowej niewydolności nerek nawet u 2/3 pacjentów. Odkrycie alternatywnego szlaku dopełniacza jako głównego czynnika ryzyka aHUS doprowadziło do zaprojektowania specyficznego dla choroby leczenia, przeciwciała monoklonalnego anty-C5, ekulizumabu. Hamowanie dopełniacza za pomocą ekulizumabu wyraźnie poprawiło stan nerek u pacjentów z aHUS, radykalnie zmniejszając ryzyko schyłkowej niewydolności nerek. Jednak optymalny czas trwania terapii ekulizumabem jest nadal przedmiotem dyskusji. Niniejsze badanie ma na celu ocenę wykonalności i bezpieczeństwa przerwania leczenia ekulizumabem u dzieci i dorosłych z aHUS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wizyta (badanie fizykalne, pomiar ciśnienia) odbywać się będzie co miesiąc przez 3 miesiące i co 3 miesiące przez 21 miesięcy.

Badania krwi (stężenie kreatyniny w surowicy, liczba płytek krwi, hemoglobina, LDH, haptoglobina) i moczu (wskaźnik białkomoczu/kreatyninurii i krwiomocz mikroskopowy) będą wykonywane co 2 tygodnie od włączenia do M6, a następnie co miesiąc począwszy od M7 Test paskowy moczu (w przypadku albuminurii i mikroskopowego krwiomoczu) ) będą wykonywane przez pacjentów w domu co najmniej dwa razy w tygodniu.

Markery aktywacji dopełniacza i biomarkery aktywacji komórek śródbłonka i komórek odpornościowych zostaną ocenione na początku badania, M1, M3, M6, M9, M12, M18 i M24.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

58

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Amiens, Francja
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Francja
        • Chu Bordeaux
      • Caen, Francja
        • CHU Caen
      • Chambéry, Francja
        • CH Métropole Savoie
      • Dijon, Francja
        • CH Dijon
      • Le Mans, Francja
        • CH Le mans
      • Lille, Francja
        • CHRU Lille
      • Lyon, Francja
        • CHU Lyon
      • Marseille, Francja
        • AP-HM
      • Metz, Francja
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, Francja
        • CHU Montpellier
      • NIce, Francja
        • CHU Nice
      • Nantes, Francja
        • CHU Nantes
      • Paris, Francja
        • Hopital Europeen Georges Pompidou
      • Paris, Francja
        • Hopital Necker
      • Paris, Francja
        • Hôpital Tenon
      • Paris, Francja
        • BICHAT
      • Rouen, Francja
        • CHU Rouen
      • Sallanches, Francja
        • CH Alpes Leman
      • Strasbourg, Francja
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, Francja
        • Hopital Foch
      • Toulouse, Francja
        • CHU Toulouse

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dzieci i dorośli leczeni ekulizumabem z powodu aHUS (początkowy epizod lub nawrót) zdefiniowanego przez co najmniej dwa z następujących objawów: małopłytkowość (liczba płytek krwi < 150 G/l), mechaniczna niedokrwistość hemolityczna (Hb < 10 g:dl, LDH > górna granica prawidłowa, niewykrywalna haptoglobina, obecność schizocytów w rozmazie krwi), ostra niewydolność nerek (stężenie kreatyniny w surowicy i (lub) białkomocz/kreatyninuria > górna granica normy dla wieku lub wzrost > 15% w porównaniu ze stężeniem wyjściowym)
  2. Pacjenci nie wymagający dializy.
  3. Dorośli: remisja HUS i prawidłowa lub ustabilizowana czynność nerek podczas leczenia ekulizumabem od co najmniej 6 miesięcy (3 miesiące u pacjentów z mutacjami MCP)
  4. Dzieci: wiek > 3 lat w momencie odstawienia ekulizumabu; Remisja HUS i prawidłowa czynność nerek podczas leczenia ekulizumabem od co najmniej 3 miesięcy u dzieci z izolowaną mutacją MCP, co najmniej 6 miesięcy u dzieci z mutacją dopełniacza inną niż MCP.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci dializowani.
  2. Kobiety leczone ekulizumabem rozpoczynające lub planujące ciążę. Ciąża, w tym okres poporodowy, to okresy wysokiego ryzyka wystąpienia aHUS.
  3. Pacjenci, którzy nie wyrazili świadomej zgody.
  4. Pacjenci pod ochroną organu sądowego

Pacjenci mogą zostać włączeni do badania w ciągu dziesięciu tygodni po zaprzestaniu podawania ekulizumabu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: bez ekulizumabu
Lek: ekulizumab
odstawienie ekulizumabu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość nawrotu aHUS w ciągu 2 lat obserwacji po odstawieniu ekulizumabu
Ramy czasowe: 24 miesiące

Nawrót aHUS będzie definiowany przez współistnienie co najmniej dwóch z poniższych:

  • małopłytkowość (liczba płytek krwi < 150 G/l),
  • niedokrwistość hemolityczna mechaniczna (Hb < 10 g/dl, LDH > górna granica normy, niewykrywalna haptoglobina, obecność schizocytów w rozmazie krwi),
  • ostra niewydolność nerek (stężenie kreatyniny w surowicy i (lub) białkomocz/kreatyninuria > górna granica normy dla wieku lub wzrost > 15% w porównaniu z wartościami wyjściowymi),
  • cechy mikroangiopatii zakrzepowej (skrzepliny kłębuszkowe i/lub tętniczkowe, kontury podwójne, odwarstwienie komórek śródbłonka) w biopsji nerki, jeśli została wykonana.
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nantes University Hospital

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

3 grudnia 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

3 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 października 2015

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

12 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

6 grudnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RC15_0061

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ekulizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cambodia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj