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Étude évaluant une stratégie basée sur un algorithme d'arrêt de l'éculizumab chez les enfants et les adultes atteints du SHUa (STOPECU)

5 décembre 2019 mis à jour par: Nantes University Hospital

Étude ouverte multicentrique prospective évaluant une stratégie basée sur un algorithme d'arrêt de l'éculizumab chez les enfants et les adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

Le syndrome hémolytique atypique (SHUa) est une maladie rénale sévère affectant les enfants et les adultes. Elle se caractérise par l'occlusion des vaisseaux intrarénaux en raison de la présence de thrombus plaquettaires/fibrineux et entraîne une insuffisance rénale terminale chez jusqu'à 2/3 des patients. La découverte de la voie alternative du complément comme facteur de risque majeur du SHUa a conduit à la conception d'un traitement spécifique de la maladie, l'anticorps monoclonal anti-C5, l'eculizumab. L'inhibition du complément à l'aide d'eculizumab a clairement amélioré les résultats rénaux des patients atteints de SHUa avec une diminution spectaculaire du risque d'insuffisance rénale terminale. Cependant, la durée optimale du traitement par eculizumab est encore débattue. La présente étude vise à évaluer la faisabilité et la sécurité de l'arrêt du traitement par eculizumab chez les enfants et les adultes atteints du SHUa.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une visite (examen physique ; mesure de la pression artérielle) sera effectuée tous les mois pendant 3 mois, et tous les 3 mois pendant 21 mois.

Des analyses sanguines (créatinine sérique, numération plaquettaire, hémoglobine, LDH, haptoglobine) et urinaires (rapport protéinurie/créatininurie et hématurie microscopique) seront réalisées toutes les 2 semaines de l'inclusion à M6 puis tous les mois à partir de M7 Bandelette urinaire (pour albuminurie et hématurie microscopique) ) sera effectuée par les patients à domicile au moins deux fois par semaine.

Les marqueurs d'activation du complément et les biomarqueurs d'activation des cellules endothéliales et des cellules immunitaires seront évalués au départ, M1, M3, M6, M9, M12, M18 et M24.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

58

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Amiens, France
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, France
        • CHU Bordeaux
      • Caen, France
        • CHU Caen
      • Chambéry, France
        • CH Métropole Savoie
      • Dijon, France
        • CH Dijon
      • Le Mans, France
        • CH Le Mans
      • Lille, France
        • CHRU Lille
      • Lyon, France
        • CHU Lyon
      • Marseille, France
        • AP-HM
      • Metz, France
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, France
        • Chu Montpellier
      • NIce, France
        • CHU Nice
      • Nantes, France
        • Chu Nantes
      • Paris, France
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
      • Paris, France
        • Hopital Necker
      • Paris, France
        • Hopital Tenon
      • Paris, France
        • BICHAT
      • Rouen, France
        • CHU Rouen
      • Sallanches, France
        • CH Alpes Léman
      • Strasbourg, France
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, France
        • Hôpital Foch
      • Toulouse, France
        • CHU Toulouse

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Enfants et adultes sous traitement par eculizumab pour un SHUa (épisode initial ou rechute) défini par au moins deux des éléments suivants : thrombocytopénie (numération plaquettaire < 150 G/L), anémie hémolytique mécanique (Hb < 10 g:dl, LDH > limite supérieure de haptoglobine normale, indétectable, présence de schizocytes sur le frottis sanguin), atteinte rénale aiguë (créatinine sérique et/ou protéinurie/créatininurie > limite supérieure de la normale pour l'âge ou augmentation > 15 % par rapport aux niveaux de base)
  2. Patients ne nécessitant pas de dialyse.
  3. Adulte : rémission du SHU et fonction rénale normale ou stabilisée sous traitement par éculizumab depuis au moins 6 mois (3 mois chez les patients porteurs de mutations MCP)
  4. Enfants : âge > 3 ans au retrait de l'eculizumab ; Rémission du SHU et fonction rénale normale sous traitement par eculizumab depuis au moins 3 mois chez les enfants porteurs d'une mutation MCP isolée, au moins 6 mois chez les enfants porteurs d'une mutation du complément autre que MCP.

Critère d'exclusion:

  1. Patients dialysés.
  2. Femmes traitées par eculizumab commençant ou planifiant une grossesse. La grossesse, y compris la période post-partum, est une période à haut risque de survenue du SHUa.
  3. Patients n'ayant pas donné leur consentement éclairé.
  4. Patients sous protection d'une autorité judiciaire

Les patients peuvent être recrutés dans l'étude dans les dix semaines suivant l'arrêt de l'éculizumab.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: sans éculizumab
Médicament: éculizumab
arrêt de l'éculizumab

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'incidence des rechutes du SHUa pendant 2 ans de suivi après l'arrêt de l'eculizumab
Délai: 24mois

La rechute du SHUa sera définie par la coexistence d'au moins deux des éléments suivants :

  • thrombocytopénie (numération plaquettaire < 150 G/L),
  • anémie hémolytique mécanique (Hb < 10 g/dl, LDH > limite supérieure de la normale, haptoglobine indétectable, présence de schizocytes sur frottis sanguin),
  • atteinte rénale aiguë (créatinine sérique et/ou protéinurie/créatininurie > limite supérieure de la normale pour l'âge ou augmentation > 15 % par rapport aux valeurs initiales),
  • caractéristiques de la microangiopathie thrombotique (thrombi glomérulaire et/ou artériolaire, doubles contours, décollement des cellules endothéliales) dans une biopsie rénale, si réalisée.
24mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Nantes University Hospital

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 novembre 2015

Achèvement primaire (RÉEL)

3 décembre 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

3 décembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 octobre 2015

Première publication (ESTIMATION)

12 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

6 décembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 décembre 2019

Dernière vérification

1 décembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RC15_0061

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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