Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie som vurderer en algoritmebasert strategi for seponering av Eculizumab hos barn og voksne med aHUS (STOPECU)

5. desember 2019 oppdatert av: Nantes University Hospital

Multisentrisk, prospektiv åpen studie som vurderer en algoritmebasert strategi for seponering av Eculizumab hos barn og voksne med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS)

Atypisk hemolytisk syndrom (aHUS) er en alvorlig nyresykdom som rammer barn og voksne. Det er karakterisert ved okklusjon av intrarenale kar på grunn av tilstedeværelsen av blodplater/fibrintrombi, og fører til nyresykdom i sluttstadiet hos opptil 2/3 av pasientene. Oppdagelsen av alternativ komplementvei som en viktig risikofaktor for aHUS har ført til utformingen av en sykdomsspesifikk behandling, det anti-C5 monoklonale antistoffet eculizumab. Komplementhemming ved bruk av eculizumab har klart forbedret nyreresultatet til aHUS-pasienter med en dramatisk reduksjon i risikoen for nyresykdom i sluttstadiet. Den optimale varigheten av eculizumab-behandling er imidlertid fortsatt diskutert. Denne studien tar sikte på å vurdere gjennomførbarheten og sikkerheten ved seponering av eculizumabbehandling hos barn og voksne med aHUS.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Et besøk (fysisk undersøkelse; blodtrykksmåling) vil bli utført hver måned i 3 måneder, og hver 3. måned i 21 måneder.

Blod (serumkreatinin, antall blodplater, hemoglobin, LDH, haptoglobin) og urin (proteinuri/kreatininuri-forhold og mikroskopisk hematuri) vil bli utført annenhver uke fra inkludering til M6 og deretter hver måned med start M7 Urinpeilestav (for albuminuri og mikroskopisk hematuri) ) vil bli utført av pasientene hjemme minst to ganger i uken.

Markører for komplementaktivering og biomarkører for endotelcelleaktivering og immuncelleaktivering vil bli vurdert ved baseline, M1, M3, M6, M9, M12, M18 og M24.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU Bordeaux
      • Caen, Frankrike
        • CHU CAEN
      • Chambéry, Frankrike
        • CH Metropole Savoie
      • Dijon, Frankrike
        • CH Dijon
      • Le Mans, Frankrike
        • CH Le Mans
      • Lille, Frankrike
        • CHRU Lille
      • Lyon, Frankrike
        • CHU Lyon
      • Marseille, Frankrike
        • AP-HM
      • Metz, Frankrike
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, Frankrike
        • CHU Montpellier
      • NIce, Frankrike
        • CHU Nice
      • Nantes, Frankrike
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Européen Georges Pompidou
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Tenon
      • Paris, Frankrike
        • BICHAT
      • Rouen, Frankrike
        • CHU Rouen
      • Sallanches, Frankrike
        • CH Alpes Léman
      • Strasbourg, Frankrike
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, Frankrike
        • Hôpital Foch
      • Toulouse, Frankrike
        • CHU Toulouse

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Barn og voksne under eculizumab-behandling for aHUS (initial episode eller tilbakefall) definert av minst to av følgende: trombocytopeni (blodplateantall < 150 G/L), mekanisk hemolytisk anemi (Hb < 10 g:dl, LDH > øvre grense på normalt, ikke-detekterbart haptoglobin, tilstedeværelse av schizocytter på blodutstryk), akutt nyreskade (serumkreatinin og/eller proteinuri/kreatininuri > øvre normalgrense for alder eller en økning på > 15 % sammenlignet med baseline-nivåer)
  2. Pasienter som ikke trenger dialyse.
  3. Voksne: HUS-remisjon og normal eller stabilisert nyrefunksjon under eculizumab-behandling siden minst 6 måneder (3 måneder hos pasienter med MCP-mutasjoner)
  4. Barn: alder > 3 år ved seponering av eculizumab; HUS-remisjon og normal nyrefunksjon under eculizumab-behandling siden minst 3 måneder hos barn med isolert MCP-mutasjon, minst 6 måneder hos barn med annen komplementmutasjon enn MCP.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter i dialyse.
  2. Kvinner behandlet med eculizumab som starter eller planlegger en graviditet. Graviditet inkludert post-partum perioden er høyrisikoperioder for forekomsten av aHUS.
  3. Pasienter som ikke ga informert samtykke.
  4. Pasienter under beskyttelse av en rettslig myndighet

Pasienter kan registreres i studien innen ti uker etter at Eculizumab stoppet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: uten eculizumab
Legemiddel: eculizumab
seponering av eculizumab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten av aHUS-tilbakefall i løpet av 2 års oppfølging etter seponering av eculizumab
Tidsramme: 24 måneder

aHUS-tilbakefall vil bli definert av sameksistensen av minst to av følgende:

  • trombocytopeni (tall blodplater < 150 G/L),
  • mekanisk hemolytisk anemi (Hb < 10 g/dl, LDH > øvre normalgrense, upåviselig haptoglobin, tilstedeværelse av schizocytter på blodutstryk),
  • akutt nyreskade (serumkreatinin og/eller proteinuri/kreatininuri > øvre normalgrense for alder eller en økning på >15 % sammenlignet med baselinenivåer),
  • trekk ved trombotisk mikroangiopati (glomerulære og/eller arteriolære tromber, doble konturer, løsgjøring av endotelceller) i en nyrebiopsi, hvis utført.
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nantes University Hospital

Etterforskere

  • Studieleder: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. november 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

3. desember 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

3. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. oktober 2015

Først lagt ut (ANSLAG)

12. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

6. desember 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2019

Sist bekreftet

1. desember 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RC15_0061

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på eculizumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Angola

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere