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Studie zur Bewertung einer algorithmusbasierten Strategie zum Absetzen von Eculizumab bei Kindern und Erwachsenen mit aHUS (STOPECU)

5. Dezember 2019 aktualisiert von: Nantes University Hospital

Multizentrische, prospektive Open-Label-Studie zur Bewertung einer Algorithmus-basierten Strategie zum Absetzen von Eculizumab bei Kindern und Erwachsenen mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS)

Das atypische hämolytische Syndrom (aHUS) ist eine schwere Nierenerkrankung, die Kinder und Erwachsene betrifft. Sie ist durch den Verschluss intrarenaler Gefäße aufgrund des Vorhandenseins von Thrombozyten-/Fibrinthromben gekennzeichnet und führt bei bis zu 2/3 der Patienten zu einer Nierenerkrankung im Endstadium. Die Entdeckung des alternativen Komplementwegs als Hauptrisikofaktor für aHUS hat zur Entwicklung einer krankheitsspezifischen Behandlung, des monoklonalen Anti-C5-Antikörpers Eculizumab, geführt. Die Komplementinhibition mit Eculizumab hat das Nierenergebnis von aHUS-Patienten deutlich verbessert, mit einem dramatischen Rückgang des Risikos einer Nierenerkrankung im Endstadium. Die optimale Dauer der Eculizumab-Therapie wird jedoch noch diskutiert. Die vorliegende Studie zielt darauf ab, die Durchführbarkeit und Sicherheit des Absetzens der Behandlung mit Eculizumab bei Kindern und Erwachsenen mit aHUS zu beurteilen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine Visite (körperliche Untersuchung; Blutdruckmessung) wird 3 Monate lang jeden Monat und 21 Monate lang alle 3 Monate durchgeführt.

Blut- (Serumkreatinin, Thrombozytenzahl, Hämoglobin, LDH, Haptoglobin) und Urintests (Proteinurie/Kreatininurie-Verhältnis und mikroskopische Hämaturie) werden alle 2 Wochen ab Einschluss bis M6 und anschließend jeden Monat ab M7 durchgeführt Urinteststreifen (für Albuminurie und mikroskopische Hämaturie ) wird von den Patienten zu Hause mindestens zweimal pro Woche durchgeführt.

Marker der Komplementaktivierung und Biomarker der Aktivierung von Endothelzellen und Immunzellen werden zu Studienbeginn, M1, M3, M6, M9, M12, M18 und M24, bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

58

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Frankreich
        • Chu Bordeaux
      • Caen, Frankreich
        • CHU Caen
      • Chambéry, Frankreich
        • CH Métropole Savoie
      • Dijon, Frankreich
        • CH Dijon
      • Le Mans, Frankreich
        • CH Le mans
      • Lille, Frankreich
        • CHRU Lille
      • Lyon, Frankreich
        • CHU Lyon
      • Marseille, Frankreich
        • AP-HM
      • Metz, Frankreich
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, Frankreich
        • CHU Montpellier
      • NIce, Frankreich
        • CHU Nice
      • Nantes, Frankreich
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Europeen Georges Pompidou
      • Paris, Frankreich
        • Hopital Necker
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Tenon
      • Paris, Frankreich
        • BICHAT
      • Rouen, Frankreich
        • CHU Rouen
      • Sallanches, Frankreich
        • CH Alpes Leman
      • Strasbourg, Frankreich
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, Frankreich
        • Hopital Foch
      • Toulouse, Frankreich
        • CHU Toulouse

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Kinder und Erwachsene unter Eculizumab-Behandlung wegen aHUS (erste Episode oder Rückfall), definiert durch mindestens zwei der folgenden Merkmale: Thrombozytopenie (Blutplättchenzahl < 150 G/l), mechanische hämolytische Anämie (Hb < 10 g:dl, LDH > Obergrenze von normales, nicht nachweisbares Haptoglobin, Vorhandensein von Schizozyten im Blutausstrich), akute Nierenschädigung (Serumkreatinin und/oder Proteinurie/Kreatininurie > altersbedingte Obergrenze oder Anstieg > 15 % im Vergleich zu den Ausgangswerten)
  2. Patienten, die keine Dialyse benötigen.
  3. Erwachsene: HUS-Remission und normale oder stabilisierte Nierenfunktion unter Behandlung mit Eculizumab seit mindestens 6 Monaten (3 Monate bei Patienten mit MCP-Mutationen)
  4. Kinder: Alter > 3 Jahre beim Absetzen von Eculizumab; HUS-Remission und normale Nierenfunktion unter Eculizumab-Behandlung seit mindestens 3 Monaten bei Kindern mit isolierter MCP-Mutation, mindestens 6 Monate bei Kindern mit einer anderen Komplement-Mutation als MCP.

Ausschlusskriterien:

  1. Dialysepatienten.
  2. Frauen, die mit Eculizumab behandelt werden und eine Schwangerschaft beginnen oder planen. Die Schwangerschaft einschließlich der Zeit nach der Geburt ist eine Hochrisikozeit für das Auftreten von aHUS.
  3. Patienten, die keine Einverständniserklärung abgegeben haben.
  4. Patienten unter dem Schutz einer Justizbehörde

Patienten können innerhalb von zehn Wochen nach Absetzen von Eculizumab in die Studie aufgenommen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: ohne Eculizumab
Arzneimittel: Eculizumab
Absetzen von Eculizumab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Inzidenz eines aHUS-Rezidivs während einer 2-jährigen Nachbeobachtung nach Absetzen von Eculizumab
Zeitfenster: 24 Monate

Ein aHUS-Schub wird durch die Koexistenz von mindestens zwei der folgenden Faktoren definiert:

  • Thrombozytopenie (Blutplättchenzahl < 150 G/L),
  • mechanische hämolytische Anämie (Hb < 10 g/dl, LDH > Obergrenze des Normalwertes, nicht nachweisbares Haptoglobin, Vorhandensein von Schizozyten im Blutausstrich),
  • akute Nierenschädigung (Serum-Kreatinin und/oder Proteinurie/Kreatininurie > obere Altersgrenze oder ein Anstieg von > 15 % im Vergleich zu den Ausgangswerten),
  • Merkmale einer thrombotischen Mikroangiopathie (glomeruläre und/oder arterioläre Thromben, doppelte Konturen, Endothelzellenablösung) in einer Nierenbiopsie, falls durchgeführt.
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nantes University Hospital

Ermittler

  • Studienleiter: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. November 2015

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

3. Dezember 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

3. Dezember 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Oktober 2015

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

12. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

6. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2019

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RC15_0061

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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