Исследование по оценке основанной на алгоритме стратегии отмены экулизумаба у детей и взрослых с аГУС (STOPECU)
5 декабря 2019 г. обновлено: Nantes University Hospital
Многоцентровое проспективное открытое исследование по оценке основанной на алгоритме стратегии отмены экулизумаба у детей и взрослых с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС)
Атипичный гемолитический синдром (аГУС) — тяжелое заболевание почек, поражающее детей и взрослых.
Он характеризуется окклюзией внутрипочечных сосудов из-за наличия тромбоцитарно-фибриновых тромбов и приводит к терминальной стадии почечной недостаточности у 2/3 пациентов.
Открытие альтернативного пути комплемента как основного фактора риска развития аГУС привело к разработке специфического для заболевания лечения — моноклонального антитела против C5, экулизумаба.
Ингибирование комплемента с помощью экулизумаба явно улучшило почечный исход у пациентов с аГУС с резким снижением риска терминальной стадии почечной недостаточности.
Тем не менее, оптимальная продолжительность терапии экулизумабом все еще обсуждается.
Настоящее исследование направлено на оценку возможности и безопасности прекращения лечения экулизумабом у детей и взрослых с аГУС.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Посещение (физический осмотр, измерение артериального давления) будет проводиться каждый месяц в течение 3 месяцев и каждые 3 месяца в течение 21 месяца.
Анализы крови (сывороточный креатинин, число тромбоцитов, гемоглобин, ЛДГ, гаптоглобин) и мочи (соотношение протеинурия/креатинурия и микроскопическая гематурия) будут проводиться каждые 2 недели с момента включения в исследование до M6, а затем каждый месяц, начиная с M7. ) будет выполняться пациентами дома не реже двух раз в неделю.
Маркеры активации комплемента и биомаркеры активации эндотелиальных клеток и активации иммунных клеток будут оцениваться на исходном уровне, М1, М3, М6, М9, М12, М18 и М24.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
58
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Amiens, Франция
- CHU Amiens
-
Bordeaux, Франция
- CHU Bordeaux
-
Caen, Франция
- CHU Caen
-
Chambéry, Франция
- CH Métropole Savoie
-
Dijon, Франция
- CH Dijon
-
Le Mans, Франция
- CH Le Mans
-
Lille, Франция
- CHRU LILLE
-
Lyon, Франция
- CHU Lyon
-
Marseille, Франция
- AP-HM
-
Metz, Франция
- CH Metz Thionville
-
Montpellier, Франция
- CHU Montpellier
-
NIce, Франция
- CHU Nice
-
Nantes, Франция
- CHU Nantes
-
Paris, Франция
- Hôpital Européen Georges Pompidou
-
Paris, Франция
- Hôpital Necker
-
Paris, Франция
- Hopital Tenon
-
Paris, Франция
- BICHAT
-
Rouen, Франция
- CHU Rouen
-
Sallanches, Франция
- CH Alpes Léman
-
Strasbourg, Франция
- CHU Strasbourg
-
Suresnes, Франция
- Hopital Foch
-
Toulouse, Франция
- CHU Toulouse
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
3 года и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Дети и взрослые, получающие лечение экулизумабом по поводу аГУС (начальный эпизод или рецидив), определяемой по крайней мере двумя из следующих признаков: тромбоцитопения (количество тромбоцитов < 150 г/л), механическая гемолитическая анемия (Hb < 10 г:дл, ЛДГ > верхней границы нормальный, неопределяемый гаптоглобин, наличие шизоцитов в мазке крови), острая почечная недостаточность (креатинин сыворотки и/или протеинурия/креатинурия > верхней границы нормы для данного возраста или повышение > 15% по сравнению с исходным уровнем)
- Пациенты, не нуждающиеся в диализе.
- Взрослые: ремиссия ГУС и нормальная или стабилизированная функция почек на фоне лечения экулизумабом в течение как минимум 6 месяцев (3 месяца у пациентов с мутациями MCP)
- Дети: возраст > 3 лет на момент отмены экулизумаба; Ремиссия ГУС и нормальная функция почек при лечении экулизумабом в течение не менее 3 месяцев у детей с изолированной мутацией MCP и не менее 6 месяцев у детей с мутацией комплемента, отличной от MCP.
Критерий исключения:
- Пациенты на диализе.
- Женщины, получающие экулизумаб, начинающие или планирующие беременность. Беременность, включая послеродовой период, относится к периодам высокого риска возникновения аГУС.
- Пациенты, не давшие информированного согласия.
- Пациенты под защитой судебной власти
Пациенты могут быть включены в исследование в течение десяти недель после прекращения приема экулизумаба.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: без экулизумаба
|
прекращение приема экулизумаба
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота рецидивов аГУС в течение 2 лет наблюдения после отмены экулизумаба
Временное ограничение: 24 месяца
|
Рецидив аГУС будет определяться наличием как минимум двух из следующих признаков:
|
24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 ноября 2015 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
3 декабря 2019 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
3 декабря 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 октября 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 октября 2015 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
12 октября 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
6 декабря 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 декабря 2019 г.
Последняя проверка
1 декабря 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания почек
- Урологические заболевания
- Болезнь
- Гематологические заболевания
- Анемия
- Тромбоцитопения
- Заболевания тромбоцитов крови
- Анемия, гемолитическая
- Тромботические микроангиопатии
- Уремия
- Синдром
- Азотемия
- Гемолиз
- Гемолитико-уремический синдром
- Атипичный гемолитико-уремический синдром
- Физиологические эффекты лекарств
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Дополнительные инактивирующие агенты
- Экулизумаб
Другие идентификационные номера исследования
- RC15_0061
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .