Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan algoritmipohjaista strategiaa ekulitsumabin lopettamiseksi lapsilla ja aikuisilla aHUS-potilailla (STOPECU)

torstai 5. joulukuuta 2019 päivittänyt: Nantes University Hospital

Monikeskinen, tulevaisuuden avoin tutkimus, jossa arvioidaan ekulitsumabin käytön lopettamisen algoritmipohjaista strategiaa lapsilla ja aikuisilla, joilla on epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (aHUS)

Epätyypillinen hemolyyttinen oireyhtymä (aHUS) on vakava munuaissairaus, joka vaikuttaa lapsiin ja aikuisiin. Sille on ominaista munuaistensisäisten verisuonten tukkeutuminen verihiutaleiden/fibriinitrombien esiintymisen vuoksi, ja se johtaa loppuvaiheen munuaissairauteen jopa 2/3 potilaista. Komplementin vaihtoehtoisen reitin löytäminen suureksi riskitekijäksi aHUS:lle on johtanut sairausspesifisen hoidon, monoklonaalisen anti-C5-vasta-aineen, ekulitsumabin, suunnitteluun. Komplementin esto ekulitsumabilla on selvästi parantanut aHUS-potilaiden munuaistulosta ja vähentänyt dramaattisesti loppuvaiheen munuaissairauden riskiä. Ekulitsumabihoidon optimaalisesta kestosta keskustellaan kuitenkin edelleen. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida ekulitsumabihoidon lopettamisen toteutettavuutta ja turvallisuutta lapsilla ja aikuisilla, joilla on aHUS.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Käynti (fyysinen tutkimus; verenpainemittaus) tehdään kuukausittain 3 kuukauden ajan ja 3 kuukauden välein 21 kuukauden ajan.

Verikokeet (seerumin kreatiniini, verihiutaleiden määrä, hemoglobiini, LDH, haptoglobiini) ja virtsa (proteinuria/kreatininuria-suhde ja mikroskooppinen hematuria) tehdään 2 viikon välein sisällyttämisestä M6:een ja sen jälkeen joka kuukausi alkaen M7 Virtsan mittatikku (albuminuria ja mikroskooppinen hematuria) ) potilaat suorittavat kotona vähintään kahdesti viikossa.

Komplementin aktivaation markkerit ja endoteelisolujen aktivoitumisen ja immuunisolujen aktivoitumisen biomarkkerit arvioidaan lähtötilanteessa M1, M3, M6, M9, M12, M18 ja M24.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

58

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Amiens, Ranska
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Ranska
        • Chu Bordeaux
      • Caen, Ranska
        • CHU Caen
      • Chambéry, Ranska
        • CH Métropole Savoie
      • Dijon, Ranska
        • CH Dijon
      • Le Mans, Ranska
        • CH Le mans
      • Lille, Ranska
        • CHRU Lille
      • Lyon, Ranska
        • CHU Lyon
      • Marseille, Ranska
        • AP-HM
      • Metz, Ranska
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, Ranska
        • CHU Montpellier
      • NIce, Ranska
        • CHU Nice
      • Nantes, Ranska
        • CHU Nantes
      • Paris, Ranska
        • Hopital Europeen Georges Pompidou
      • Paris, Ranska
        • Hopital Necker
      • Paris, Ranska
        • Hôpital Tenon
      • Paris, Ranska
        • BICHAT
      • Rouen, Ranska
        • CHU Rouen
      • Sallanches, Ranska
        • CH Alpes Leman
      • Strasbourg, Ranska
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, Ranska
        • Hopital Foch
      • Toulouse, Ranska
        • CHU Toulouse

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Lapset ja aikuiset, jotka saavat ekulitsumabihoitoa aHUS:n (alkujakson tai uusiutumisen) vuoksi, jotka määritellään vähintään kahdella seuraavista: trombosytopenia (verihiutaleiden määrä < 150 G/L), mekaaninen hemolyyttinen anemia (Hb < 10 g:dl, LDH > yläraja normaali, havaitsematon haptoglobiini, skitsosyyttien esiintyminen verinäytteessä, akuutti munuaisvaurio (seerumin kreatiniini ja/tai proteinuria/kreatininuria > iän normaalin yläraja tai nousu > 15 % lähtötasoon verrattuna)
  2. Potilaat, jotka eivät tarvitse dialyysihoitoa.
  3. Aikuiset: HUS-remissio ja normaali tai vakaa munuaisten toiminta ekulitsumabihoidon aikana vähintään 6 kuukauden ajan (3 kuukautta potilailla, joilla on MCP-mutaatioita)
  4. Lapset: ikä > 3 vuotta ekulitsumabihoidon lopettamisen yhteydessä; HUS-remissio ja normaali munuaisten toiminta ekulitsumabihoidon aikana vähintään 3 kuukautta lapsilla, joilla on eristetty MCP-mutaatio, vähintään 6 kuukautta lapsilla, joilla on muu komplementtimutaatio kuin MCP.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Dialyysipotilaat.
  2. Ekulitsumabilla hoidetut naiset alkavat tai suunnittelevat raskautta. Raskaus, mukaan lukien synnytyksen jälkeinen aika, on aHUS:n esiintymisen riskiaikoja.
  3. Potilaat, jotka eivät antaneet tietoista suostumusta.
  4. Oikeusviranomaisen suojeluksessa olevat potilaat

Potilaat voidaan ottaa mukaan tutkimukseen kymmenen viikon kuluessa ekulitsumabin lopettamisesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: ilman ekulitsumabia
Lääke: ekulitsumabi
ekulitsumabihoidon lopettaminen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AHUS:n uusiutumisen ilmaantuvuus 2 vuoden seurannan aikana ekulitsumabihoidon lopettamisen jälkeen
Aikaikkuna: 24 kuukautta

aHUS-relapsi määritellään vähintään kahden seuraavista esiintymisestä:

  • trombosytopenia (verihiutaleiden määrä < 150 G/l),
  • mekaaninen hemolyyttinen anemia (Hb < 10 g/dl, LDH > normaalin yläraja, haptoglobiinia ei voida havaita, skitsosyyttien esiintyminen verinäytteessä),
  • akuutti munuaisvaurio (seerumin kreatiniini ja/tai proteinuria/kreatininuria > normaalin iän yläraja tai nousu > 15 % lähtötasoon verrattuna),
  • tromboottisen mikroangiopatian piirteet (glomerulaariset ja/tai valtimotukokset, kaksinkertaiset muodot, endoteelisolujen irtoaminen) munuaisbiopsiassa, jos se suoritetaan.
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nantes University Hospital

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 3. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 3. joulukuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 5. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 12. lokakuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 6. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. joulukuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RC15_0061

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ekulitsumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Thailand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa