Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie som utvärderar en algoritmbaserad strategi för utsättande av Eculizumab hos barn och vuxna med aHUS (STOPECU)

5 december 2019 uppdaterad av: Nantes University Hospital

Multicentrisk, prospektiv öppen studie som utvärderar en algoritmbaserad strategi för utsättande av Eculizumab hos barn och vuxna med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS)

Atypiskt hemolytiskt syndrom (aHUS) är en allvarlig njursjukdom som drabbar barn och vuxna. Det kännetecknas av ocklusion av intrarenala kärl på grund av närvaron av trombocyt-/fibrintrombi och leder till njursjukdom i slutstadiet hos upp till 2/3 av patienterna. Upptäckten av alternativa komplementvägar som en viktig riskfaktor för aHUS har lett till utformningen av en sjukdomsspecifik behandling, den anti-C5 monoklonala antikroppen eculizumab. Komplementhämning med eculizumab har klart förbättrat njurresultatet hos aHUS-patienter med en dramatisk minskning av risken för njursjukdom i slutstadiet. Den optimala varaktigheten av eculizumab-behandling diskuteras dock fortfarande. Den föreliggande studien syftar till att utvärdera genomförbarheten och säkerheten av att avbryta behandlingen med eculizumab hos barn och vuxna med aHUS.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Ett besök (fysisk undersökning; blodtrycksmätning) kommer att utföras varje månad i 3 månader, och var 3:e månad i 21 månader.

Blod- (serumkreatinin, trombocytantal, hemoglobin, LDH, haptoglobin) och urin (proteinuri/kreatininuriförhållande och mikroskopisk hematuri) kommer att utföras varannan vecka från inkludering till M6 och därefter varje månad med M7 Urinsticka (för albuminuri och mikroskopisk hematuri) ) kommer att utföras av patienterna hemma minst två gånger i veckan.

Markörer för komplementaktivering och biomarkörer för aktivering av endotelceller och immuncellsaktivering kommer att bedömas vid baslinjen, M1, M3, M6, M9, M12, M18 och M24.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

58

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike
        • Chu Amiens
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU Bordeaux
      • Caen, Frankrike
        • CHU Caen
      • Chambéry, Frankrike
        • CH Metropole Savoie
      • Dijon, Frankrike
        • CH Dijon
      • Le Mans, Frankrike
        • CH Le Mans
      • Lille, Frankrike
        • Chru Lille
      • Lyon, Frankrike
        • CHU Lyon
      • Marseille, Frankrike
        • AP-HM
      • Metz, Frankrike
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, Frankrike
        • CHU Montpellier
      • NIce, Frankrike
        • CHU Nice
      • Nantes, Frankrike
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Europeen Georges Pompidou
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Tenon
      • Paris, Frankrike
        • BICHAT
      • Rouen, Frankrike
        • CHU Rouen
      • Sallanches, Frankrike
        • CH Alpes Léman
      • Strasbourg, Frankrike
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, Frankrike
        • Hôpital Foch
      • Toulouse, Frankrike
        • CHU Toulouse

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Barn och vuxna under eculizumab-behandling för aHUS (initial episod eller återfall) definierad av minst två av följande: trombocytopeni (trombocytantal < 150 G/L), mekanisk hemolytisk anemi (Hb < 10 g:dl, LDH > övre gräns för normalt, odetekterbart haptoglobin, förekomst av schizocyter på blodutstryk), akut njurskada (serumkreatinin och/eller proteinuri/kreatininuri > övre normalgräns för ålder eller en ökning med >15 % jämfört med utgångsnivåer)
  2. Patienter som inte behöver dialys.
  3. Vuxna: HUS-remission och normal eller stabiliserad njurfunktion under behandling med eculizumab sedan minst 6 månader (3 månader hos patienter med MCP-mutationer)
  4. Barn: ålder > 3 år vid utsättande av eculizumab; HUS-remission och normal njurfunktion under eculizumabbehandling sedan minst 3 månader hos barn med isolerad MCP-mutation, minst 6 månader hos barn med annan komplementmutation än MCP.

Exklusions kriterier:

  1. Patienter i dialys.
  2. Kvinnor som behandlas med eculizumab som börjar eller planerar en graviditet. Graviditet inklusive perioden efter förlossningen är högriskperioder för uppkomsten av aHUS.
  3. Patienter som inte gav informerat samtycke.
  4. Patienter under skydd av en rättslig myndighet

Patienter kan inkluderas i studien inom tio veckor efter att Eculizumab slutat.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: utan eculizumab
Läkemedel: eculizumab
utsättande av eculizumab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensen av aHUS-återfall under 2 års uppföljning efter utsättande av eculizumab
Tidsram: 24 månader

aHUS återfall kommer att definieras av samexistensen av minst två av följande:

  • trombocytopeni (trombocytantal < 150 G/L),
  • mekanisk hemolytisk anemi (Hb < 10 g/dl, LDH > övre normalgräns, odetekterbart haptoglobin, förekomst av schizocyter på blodutstryk),
  • akut njurskada (serumkreatinin och/eller proteinuri/kreatininuri > övre normalgräns för ålder eller en ökning > 15 % jämfört med utgångsnivåer),
  • drag av trombotisk mikroangiopati (glomerulära och/eller arteriolära tromber, dubbla konturer, avlossning av endotelceller) i en njurbiopsi, om den utförs.
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nantes University Hospital

Utredare

  • Studierektor: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

1 november 2015

Primärt slutförande (FAKTISK)

3 december 2019

Avslutad studie (FAKTISK)

3 december 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 oktober 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 oktober 2015

Första postat (UPPSKATTA)

12 oktober 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

6 december 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 december 2019

Senast verifierad

1 december 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RC15_0061

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera