Az aHUS-ban szenvedő gyermekek és felnőttek ekulizumab abbahagyására vonatkozó algoritmus-alapú stratégiát értékelő tanulmány (STOPECU)
2019. december 5. frissítette: Nantes University Hospital
Multicentrikus, prospektív nyílt vizsgálat, amely az ekulizumab abbahagyásának algoritmus alapú stratégiáját értékeli atípusos hemolitikus urémiás szindrómában (aHUS) szenvedő gyermekek és felnőttek esetében
Az atípusos hemolitikus szindróma (aHUS) egy súlyos vesebetegség, amely gyermekeket és felnőtteket érint.
Jellemzője az intrarenális erek elzáródása a vérlemezke/fibrin trombusok jelenléte miatt, és a betegek legfeljebb 2/3-ában végstádiumú vesebetegséghez vezet.
A komplement alternatív útvonalának mint az aHUS fő kockázati tényezőjének felfedezése egy betegség-specifikus kezelés, az anti-C5 monoklonális antitest, az eculizumab megtervezéséhez vezetett.
Az ekulizumabbal végzett komplement gátlás egyértelműen javította az aHUS-betegek vese kimenetelét, és drámai mértékben csökkentette a végstádiumú vesebetegség kockázatát.
Az ekulizumab-terápia optimális időtartama azonban még mindig vitatott.
Jelen tanulmány célja, hogy felmérje az ekulizumab-kezelés leállításának megvalósíthatóságát és biztonságosságát aHUS-ban szenvedő gyermekek és felnőttek esetében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizitre (fizikai vizsgálat; vérnyomásmérés) 3 hónapon keresztül havonta, 21 hónapon keresztül 3 havonta kerül sor.
Vér (szérum kreatinin, thrombocytaszám, hemoglobin, LDH, haptoglobin) és vizelet (proteinuria/kreatininuria arány és mikroszkópos haematuria) vizsgálatokat végeznek 2 hetente a felvételtől az M6-ig, majd havonta az M7 vizeletmérő pálcikától kezdve (albuminuria és mikroszkópos hematuria esetén) ) hetente legalább kétszer otthon végzik el a betegek.
A komplement aktiváció markereit, valamint az endothelsejtek aktiválásának és az immunsejtek aktiválásának biomarkereit az M1, M3, M6, M9, M12, M18 és M24 alapvonalon értékelik.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
58
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Amiens, Franciaország
- CHU Amiens
-
Bordeaux, Franciaország
- CHU Bordeaux
-
Caen, Franciaország
- CHU caen
-
Chambéry, Franciaország
- CH Metropole Savoie
-
Dijon, Franciaország
- CH DIJON
-
Le Mans, Franciaország
- CH Le Mans
-
Lille, Franciaország
- CHRU Lille
-
Lyon, Franciaország
- CHU Lyon
-
Marseille, Franciaország
- AP-HM
-
Metz, Franciaország
- CH Metz Thionville
-
Montpellier, Franciaország
- Chu Montpellier
-
NIce, Franciaország
- CHU Nice
-
Nantes, Franciaország
- CHU Nantes
-
Paris, Franciaország
- Hôpital Européen Georges Pompidou
-
Paris, Franciaország
- Hôpital Necker
-
Paris, Franciaország
- Hôpital Tenon
-
Paris, Franciaország
- Bichat
-
Rouen, Franciaország
- CHU Rouen
-
Sallanches, Franciaország
- CH Alpes Léman
-
Strasbourg, Franciaország
- CHU Strasbourg
-
Suresnes, Franciaország
- Hôpital Foch
-
Toulouse, Franciaország
- CHU Toulouse
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- AHUS (kezdeti epizód vagy relapszus) ekulizumab-kezelés alatt álló gyermekek és felnőttek, akiket az alábbiak közül legalább kettő határoz meg: thrombocytopenia (thrombocytaszám < 150 G/L), mechanikai hemolitikus anémia (Hb < 10 g:dl, LDH > felső határ normál, nem kimutatható haptoglobin, skizociták jelenléte a vérkeneten, akut vesekárosodás (szérum kreatinin és/vagy proteinuria/kreatininuria > a normál életkor felső határa vagy emelkedés > 15% az alapszinthez képest)
- Dialízisre nem szoruló betegek.
- Felnőttek: HUS remisszió és normális vagy stabil vesefunkció ekulizumab-kezelés alatt legalább 6 hónapja (MCP mutációban szenvedő betegeknél 3 hónapig)
- Gyermekek: 3 év feletti kor az ekulizumab megvonásakor; HUS remisszió és normális vesefunkció ekulizumab-kezelés alatt izolált MCP-mutációban szenvedő gyermekeknél legalább 3 hónapig, az MCP-től eltérő komplementmutációban szenvedő gyermekeknél legalább 6 hónapig.
Kizárási kritériumok:
- Dialízis alatt álló betegek.
- Ekulizumabbal kezelt nők, akik terhességet kezdenek vagy terveznek. A terhesség, beleértve a szülés utáni időszakot is, nagy kockázatú időszak az aHUS előfordulása szempontjából.
- Betegek, akik nem adtak beleegyező nyilatkozatot.
- Bírói hatóság védelme alatt álló betegek
A betegeket az ekulizumab abbahagyása után tíz héten belül be lehet vonni a vizsgálatba.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: ekulizumab nélkül
|
az ekulizumab abbahagyása
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az aHUS-relapszus előfordulási gyakorisága az ekulizumab-kezelés abbahagyását követő 2 éves követés során
Időkeret: 24 hónap
|
Az aHUS visszaesését az alábbiak közül legalább kettő együttélése határozza meg:
|
24 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2015. november 1.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2019. december 3.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2019. december 3.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. október 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. október 9.
Első közzététel (BECSLÉS)
2015. október 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2019. december 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. december 5.
Utolsó ellenőrzés
2019. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Vesebetegségek
- Urológiai betegségek
- Betegség
- Hematológiai betegségek
- Anémia
- Thrombocytopenia
- Vérlemezke-rendellenességek
- Vérszegénység, hemolitikus
- Trombózisos mikroangiopátiák
- Uremia
- Szindróma
- Azotemia
- Hemolízis
- Hemolitikus-urémiás szindróma
- Atípusos hemolitikus urémiás szindróma
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Inaktiváló szerek kiegészítése
- Ekulizumab
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RC15_0061
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .