Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek ter beoordeling van een op algoritmen gebaseerde strategie voor stopzetting van eculizumab bij kinderen en volwassenen met aHUS (STOPECU)

5 december 2019 bijgewerkt door: Nantes University Hospital

Multicentrisch, prospectief open-label onderzoek ter beoordeling van een op algoritmen gebaseerde strategie voor stopzetting van eculizumab bij kinderen en volwassenen met atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS)

Atypisch hemolytisch syndroom (aHUS) is een ernstige nierziekte die kinderen en volwassenen treft. Het wordt gekenmerkt door de occlusie van intrarenale vaten als gevolg van de aanwezigheid van trombi van bloedplaatjes/fibrine, en leidt tot terminale nierziekte bij tot 2/3 van de patiënten. De ontdekking van een alternatieve complementroute als een belangrijke risicofactor voor aHUS heeft geleid tot het ontwerp van een ziektespecifieke behandeling, het anti-C5 monoklonale antilichaam, eculizumab. Complementremming met behulp van eculizumab heeft de nierfunctie van aHUS-patiënten duidelijk verbeterd, met een dramatische afname van het risico op nierziekte in het eindstadium. Er wordt echter nog steeds gedebatteerd over de optimale duur van de behandeling met eculizumab. De huidige studie heeft tot doel de haalbaarheid en veiligheid te beoordelen van het stopzetten van de behandeling met eculizumab bij kinderen en volwassenen met aHUS.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een bezoek (lichamelijk onderzoek; bloeddrukmeting) zal gedurende 3 maanden elke maand worden uitgevoerd, en elke 3 maanden gedurende 21 maanden.

Bloed (serumcreatinine, aantal bloedplaatjes, hemoglobine, LDH, haptoglobine) en urine (proteïnurie/creatinurie-ratio en microscopische hematurie) testen zullen elke 2 weken worden uitgevoerd vanaf opname tot M6 en vervolgens elke maand vanaf M7 Urinepeilstok (voor albuminurie en microscopische hematurie ) wordt minstens tweemaal per week door de patiënten thuis uitgevoerd.

Markers van complementactivatie en biomarkers van endotheelcelactivering en immuuncelactivering zullen worden beoordeeld bij baseline, M1, M3, M6, M9, M12, M18 en M24.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

58

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Amiens, Frankrijk
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Frankrijk
        • CHU Bordeaux
      • Caen, Frankrijk
        • CHU Caen
      • Chambéry, Frankrijk
        • CH Metropole Savoie
      • Dijon, Frankrijk
        • CH DIJON
      • Le Mans, Frankrijk
        • CH Le Mans
      • Lille, Frankrijk
        • CHRU Lille
      • Lyon, Frankrijk
        • CHU Lyon
      • Marseille, Frankrijk
        • AP-HM
      • Metz, Frankrijk
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, Frankrijk
        • CHU Montpellier
      • NIce, Frankrijk
        • CHU Nice
      • Nantes, Frankrijk
        • Chu Nantes
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
      • Paris, Frankrijk
        • Hopital Necker
      • Paris, Frankrijk
        • Hôpital Tenon
      • Paris, Frankrijk
        • Bichat
      • Rouen, Frankrijk
        • CHU Rouen
      • Sallanches, Frankrijk
        • CH Alpes Léman
      • Strasbourg, Frankrijk
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, Frankrijk
        • Hôpital Foch
      • Toulouse, Frankrijk
        • CHU Toulouse

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Kinderen en volwassenen die met eculizumab worden behandeld voor aHUS (eerste episode of terugval), gedefinieerd door ten minste twee van de volgende: trombocytopenie (aantal bloedplaatjes < 150 G/L), mechanische hemolytische anemie (Hb < 10 g:dl, LDH > bovengrens van normaal, niet-detecteerbaar haptoglobine, aanwezigheid van schizocyten op bloeduitstrijkje), acuut nierletsel (serumcreatinine en/of proteïnurie/creatininurie > bovengrens van normaal voor leeftijd of een toename > 15% in vergelijking met uitgangswaarden)
  2. Patiënten die geen dialyse nodig hebben.
  3. Volwassenen: HUS-remissie en normale of gestabiliseerde nierfunctie onder behandeling met eculizumab sinds ten minste 6 maanden (3 maanden bij patiënten met MCP-mutaties)
  4. Kinderen: leeftijd > 3 jaar bij stopzetting van eculizumab; HUS-remissie en normale nierfunctie onder behandeling met eculizumab sinds ten minste 3 maanden bij kinderen met geïsoleerde MCP-mutatie, ten minste 6 maanden bij kinderen met andere complementmutatie dan MCP.

Uitsluitingscriteria:

  1. Dialysepatiënten.
  2. Vrouwen behandeld met eculizumab die een zwangerschap beginnen of plannen. Zwangerschap, inclusief de periode na de bevalling, is een periode met een hoog risico voor het optreden van aHUS.
  3. Patiënten die geen geïnformeerde toestemming hebben gegeven.
  4. Patiënten onder bescherming van een gerechtelijke autoriteit

Patiënten kunnen binnen tien weken na stopzetting van Eculizumab in het onderzoek worden opgenomen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: zonder eculizumab
Geneesmiddel: eculizumab
stoppen met eculizumab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie van aHUS-terugval gedurende 2 jaar follow-up na stopzetting van eculizumab
Tijdsspanne: 24 maanden

aHUS-terugval wordt gedefinieerd door het naast elkaar bestaan ​​van ten minste twee van de volgende:

  • trombocytopenie (aantal bloedplaatjes < 150 G/L),
  • mechanische hemolytische anemie (Hb < 10 g/dl, LDH > bovengrens van normaal, niet-detecteerbaar haptoglobine, aanwezigheid van schizocyten op bloeduitstrijkje),
  • acute nierbeschadiging (serumcreatinine en/of proteïnurie/creatininurie > bovengrens van normaal voor leeftijd of een toename > 15% in vergelijking met uitgangswaarden),
  • kenmerken van trombotische microangiopathie (glomerulaire en/of arteriolaire trombi, dubbele contouren, loslating van endotheelcellen) in een nierbiopsie, indien uitgevoerd.
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nantes University Hospital

Onderzoekers

  • Studie directeur: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 november 2015

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

3 december 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

3 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 oktober 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 oktober 2015

Eerst geplaatst (SCHATTING)

12 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

6 december 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 december 2019

Laatst geverifieerd

1 december 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RC15_0061

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op eculizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mongolia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren