Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící algoritmicky založenou strategii vysazení ekulizumabu u dětí a dospělých s aHUS (STOPECU)

5. prosince 2019 aktualizováno: Nantes University Hospital

Multicentrická, prospektivní otevřená studie hodnotící strategii vysazení ekulizumabu založenou na algoritmu u dětí a dospělých s atypickým hemolytickým uremickým syndromem (aHUS)

Atypický hemolytický syndrom (aHUS) je závažné onemocnění ledvin postihující děti i dospělé. Je charakterizována uzávěrem intrarenálních cév v důsledku přítomnosti trombů trombocytů/fibrinu a až u 2/3 pacientů vede k terminálnímu onemocnění ledvin. Objev alternativní dráhy komplementu jako hlavního rizikového faktoru pro aHUS vedlo k navržení léčby specifické pro onemocnění, anti-C5 monoklonální protilátky, eculizumabu. Inhibice komplementu pomocí eculizumabu jasně zlepšila renální výsledek u pacientů s aHUS s dramatickým snížením rizika konečného stádia onemocnění ledvin. O optimální délce léčby ekulizumabem se však stále diskutuje. Cílem této studie je posoudit proveditelnost a bezpečnost přerušení léčby ekulizumabem u dětí a dospělých s aHUS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Návštěva (fyzické vyšetření; měření krevního tlaku) bude prováděna každý měsíc po dobu 3 měsíců a každé 3 měsíce po dobu 21 měsíců.

Testy krve (sérový kreatinin, počet krevních destiček, hemoglobin, LDH, haptoglobin) a moči (poměr proteinurie/kreatininurie a mikroskopická hematurie) budou prováděny každé 2 týdny od zařazení do M6 a následně každý měsíc počínaje M7 měrkou na moč (pro albuminurii a mikroskopickou hematurii ) budou pacienti provádět doma minimálně dvakrát týdně.

Markery aktivace komplementu a biomarkery aktivace endoteliálních buněk a aktivace imunitních buněk budou hodnoceny na začátku, M1, M3, M6, M9, M12, M18 a M24.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

58

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Amiens, Francie
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Francie
        • CHU Bordeaux
      • Caen, Francie
        • CHU Caen
      • Chambéry, Francie
        • CH Métropole Savoie
      • Dijon, Francie
        • CH Dijon
      • Le Mans, Francie
        • CH Le mans
      • Lille, Francie
        • CHRU Lille
      • Lyon, Francie
        • CHU Lyon
      • Marseille, Francie
        • AP-HM
      • Metz, Francie
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, Francie
        • CHU Montpellier
      • NIce, Francie
        • CHU Nice
      • Nantes, Francie
        • CHU Nantes
      • Paris, Francie
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker
      • Paris, Francie
        • Hôpital Tenon
      • Paris, Francie
        • BICHAT
      • Rouen, Francie
        • CHU Rouen
      • Sallanches, Francie
        • CH Alpes Leman
      • Strasbourg, Francie
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, Francie
        • Hopital Foch
      • Toulouse, Francie
        • CHU Toulouse

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Děti a dospělí léčeni eculizumabem pro aHUS (počáteční epizoda nebo relaps) definovaná alespoň dvěma z následujících stavů: trombocytopenie (počet krevních destiček < 150 G/l), mechanická hemolytická anémie (Hb < 10 g:dl, LDH > horní hranice normální, nedetekovatelný haptoglobin, přítomnost schizocytů na krevním nátěru), akutní poškození ledvin (sérový kreatinin a/nebo proteinurie/kreatininurie > horní hranice normálu pro věk nebo zvýšení > 15 % ve srovnání s výchozími hladinami)
  2. Pacienti nevyžadující dialýzu.
  3. Dospělí: remise HUS a normální nebo stabilizovaná funkce ledvin při léčbě ekulizumabem po dobu nejméně 6 měsíců (3 měsíce u pacientů s mutací MCP)
  4. Děti: věk > 3 roky při vysazení ekulizumabu; Remise HUS a normální renální funkce při léčbě ekulizumabem po dobu nejméně 3 měsíců u dětí s izolovanou mutací MCP, nejméně 6 měsíců u dětí s mutací komplementu jinou než MCP.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti na dialýze.
  2. Ženy léčené eculizumabem, které začínají nebo plánují těhotenství. Těhotenství včetně poporodního období je vysoce rizikovým obdobím pro výskyt aHUS.
  3. Pacienti, kteří nedali informovaný souhlas.
  4. Pacienti pod ochranou soudního orgánu

Pacienti mohou být do studie zařazeni do deseti týdnů po ukončení podávání ekulizumabu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: bez eculizumabu
Lék: eculizumab
vysazení ekulizumabu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence relapsu aHUS během 2 let sledování po vysazení ekulizumabu
Časové okno: 24 měsíců

Recidiva aHUS bude definována koexistencí alespoň dvou z následujících:

  • trombocytopenie (počet krevních destiček < 150 G/l),
  • mechanická hemolytická anémie (Hb < 10 g/dl, LDH > horní hranice normy, nedetekovatelný haptoglobin, přítomnost schizocytů na krevním nátěru),
  • akutní poškození ledvin (sérový kreatinin a/nebo proteinurie/kreatininurie > horní hranice normy pro věk nebo zvýšení > 15 % ve srovnání s výchozími hladinami),
  • rysy trombotické mikroangiopatie (glomerulární a/nebo arteriolární tromby, zdvojené kontury, odchlípení endoteliálních buněk) v biopsii ledviny, pokud byla provedena.
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nantes University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2015

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

3. prosince 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

3. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. října 2015

První zveřejněno (ODHAD)

12. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

6. prosince 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2019

Naposledy ověřeno

1. prosince 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RC15_0061

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit