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Estudo avaliando uma estratégia baseada em algoritmo de descontinuação de eculizumabe em crianças e adultos com SHUa (STOPECU)

5 de dezembro de 2019 atualizado por: Nantes University Hospital

Estudo multicêntrico, prospectivo e aberto avaliando uma estratégia baseada em algoritmo de descontinuação do eculizumabe em crianças e adultos com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa)

A síndrome hemolítica atípica (SHUa) é uma doença renal grave que afeta crianças e adultos. Caracteriza-se pela oclusão dos vasos intrarrenais devido à presença de trombos de plaquetas/fibrina e leva à doença renal terminal em até 2/3 dos pacientes. A descoberta da via alternativa do complemento como um importante fator de risco para SHUa levou ao desenho de um tratamento específico para a doença, o anticorpo monoclonal anti-C5, eculizumabe. A inibição do complemento usando eculizumabe melhorou claramente o resultado renal de pacientes com SHUa, com uma redução dramática no risco de doença renal terminal. No entanto, a duração ideal da terapia com eculizumabe ainda é debatida. O presente estudo tem como objetivo avaliar a viabilidade e segurança da descontinuação do tratamento com eculizumabe em crianças e adultos com SHUa.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Uma visita (exame físico; medição da pressão arterial) será realizada mensalmente durante 3 meses e a cada 3 meses durante 21 meses.

Testes de sangue (creatinina sérica, contagem de plaquetas, hemoglobina, LDH, haptoglobina) e urina (razão proteinúria/creatininúria e hematúria microscópica) serão realizados a cada 2 semanas desde a inclusão até M6 e posteriormente a cada mês iniciando M7 Tira reagente de urina (para albuminúria e hematúria microscópica ) será realizada pelos pacientes em casa, pelo menos, duas vezes por semana.

Marcadores de ativação do complemento e biomarcadores de ativação de células endoteliais e ativação de células imunes serão avaliados no basal, M1, M3, M6, M9, M12, M18 e M24.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

58

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Amiens, França
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, França
        • CHU Bordeaux
      • Caen, França
        • CHU caen
      • Chambéry, França
        • CH Métropole Savoie
      • Dijon, França
        • CH Dijon
      • Le Mans, França
        • CH Le mans
      • Lille, França
        • CHRU Lille
      • Lyon, França
        • CHU Lyon
      • Marseille, França
        • AP-HM
      • Metz, França
        • CH Metz Thionville
      • Montpellier, França
        • CHU Montpellier
      • NIce, França
        • CHU Nice
      • Nantes, França
        • CHU Nantes
      • Paris, França
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
      • Paris, França
        • Hôpital Necker
      • Paris, França
        • Hopital Tenon
      • Paris, França
        • BICHAT
      • Rouen, França
        • CHU Rouen
      • Sallanches, França
        • CH Alpes Leman
      • Strasbourg, França
        • CHU Strasbourg
      • Suresnes, França
        • Hopital Foch
      • Toulouse, França
        • CHU Toulouse

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Crianças e adultos em tratamento com eculizumabe para SHUa (episódio inicial ou recaída) definida por pelo menos dois dos seguintes: trombocitopenia (contagem de plaquetas < 150 G/L), anemia hemolítica mecânica (Hb < 10 g:dl, LDH > limite superior de normal, haptoglobina indetectável, presença de esquizócitos no esfregaço de sangue), lesão renal aguda (creatinina sérica e/ou proteinúria/creatinúria > limite superior do normal para a idade ou aumento > 15% em relação aos níveis basais)
  2. Pacientes que não necessitam de diálise.
  3. Adultos: remissão da SHU e função renal normal ou estabilizada sob tratamento com eculizumabe há pelo menos 6 meses (3 meses em pacientes com mutações MCP)
  4. Crianças: idade > 3 anos na retirada do eculizumabe; Remissão da SHU e função renal normal sob tratamento com eculizumabe há pelo menos 3 meses em crianças com mutação MCP isolada, pelo menos 6 meses em crianças com mutação do complemento diferente de MCP.

Critério de exclusão:

  1. Pacientes em diálise.
  2. Mulheres tratadas com eculizumabe iniciando ou planejando uma gravidez. A gravidez, incluindo o período pós-parto, são períodos de alto risco para a ocorrência de SHUa.
  3. Pacientes que não deram consentimento informado.
  4. Pacientes sob proteção de autoridade judicial

Os pacientes podem ser incluídos no estudo dentro de dez semanas após a interrupção do Eculizumabe.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: sem eculizumabe
Medicamento: eculizumabe
descontinuação de eculizumabe

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A incidência de recidiva da SHUa durante 2 anos de acompanhamento após a descontinuação do eculizumabe
Prazo: 24 meses

A recidiva da SHUa será definida pela coexistência de pelo menos dois dos seguintes:

  • trombocitopenia (contagem de plaquetas < 150 G/L),
  • anemia hemolítica mecânica (Hb < 10 g/dl, LDH > limite superior do normal, haptoglobina indetectável, presença de esquizócitos no esfregaço de sangue),
  • lesão renal aguda (creatinina sérica e/ou proteinúria/creatinúria > limite superior do normal para a idade ou aumento > 15% em comparação com os níveis basais),
  • características de microangiopatia trombótica (trombos glomerulares e/ou arteriolares, contornos duplos, descolamento de células endoteliais) em uma biópsia renal, se realizada.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Nantes University Hospital

Investigadores

  • Diretor de estudo: Fadi FAKHOURI, Pr, Nantes CHU

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de novembro de 2015

Conclusão Primária (REAL)

3 de dezembro de 2019

Conclusão do estudo (REAL)

3 de dezembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de outubro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de outubro de 2015

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

12 de outubro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

6 de dezembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de dezembro de 2019

Última verificação

1 de dezembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RC15_0061

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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