Tideglusib 对比安慰剂治疗患有自闭症谱系障碍的青少年 (TIDE)
2025年7月14日 更新者：Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
Tideglusib 与安慰剂治疗自闭症谱系障碍 (ASD) 青少年的随机安慰剂对照试验
本研究将检验 tideglusib 与安慰剂在治疗患有自闭症谱系障碍的青少年的核心症状域方面的安全性和有效性
研究概览
详细说明
对于自闭症谱系障碍 (ASD) 患者的社交功能缺陷，目前尚无可用的药物治疗方法。
鉴于自闭症中选择性 5-羟色胺再摄取抑制剂 (SSRIs) 的最后两项大型多中心试验据报道对重复行为的治疗呈阴性，因此药物治疗这种疾病重复行为的数据也变得难以解释。
只有易激惹的相关症状有 2 种药物具有食品和药物管理局 (FDA) 的适应症，而没有关于 ASD 焦虑的药物治疗的系统数据，并且对兴奋剂对多动症的反应率低于注意力缺陷多动症障碍（多动症）。
此外，目前还没有在该人群中发现治疗反应的生物标志物。
本研究将检查 tideglusib 对自闭症核心和相关症状领域的潜在疗效和安全性，并将探索安全性和治疗反应的生物标志物。
由于动物模型中没有公布幼年毒性，我们将年龄范围限制在 12 岁及以上。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
83
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大、L8S 4K1
- McMaster University, Offord Centre for Child Studies
-
London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
- University of Western Ontario, Lawson Health Research Institute
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Toronto、Ontario、加拿大、M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄在 12-17 岁之间且筛选时心智年龄≥ 18 个月的门诊患者。
- 体重至少为 30 公斤（12 岁的第 3 个百分位数）
- 满足精神障碍诊断和统计手册。 诊断和统计手册 (DSM-5) 标准将由具有 ASD 患者专业知识的临床医生制定。
- 筛选时临床医生的总体印象-严重程度 (CGI-S) 评分≥ 4（中度病）。
- 如果已经接受影响行为的稳定伴随药物，在筛选前的前 1 个月内有稳定的治疗方案且没有变化（氟西汀除外，需要 6 周的时间），并且不会选择性地启动新的或修改正在进行的药物在研究期间
- 如果已经接受稳定的非药物教育和行为干预，在筛选前的前 3 个月内持续参与，并且在研究期间不选择性地启动新的或修改正在进行的干预
- 筛选时身体检查和实验室检查结果正常。 如果异常，调查结果必须被研究者视为无临床意义。
- 如果发育适当，能够获得参与者的书面知情同意。 如果参与者没有能力同意，则无法获得同意（如果发育适当），以及来自其父母/法定监护人的书面知情同意。
排除标准：
- 患有 ASD 以外的主要精神病学诊断的患者
- 孕妇患者；避孕措施不充分的性活跃女性患者。
- 患有已知磷酸酶和张力蛋白同系物 (PTEN) 突变的患者，因为他们不太可能对这种药物产生反应
- 根据研究者的判断，患有严重疾病的患者可能会干扰研究的进行，混淆对研究结果的解释，或危及他们自己的健康。 有任何明显血液学、内分泌、心血管（包括未纠正的症状性先天性心脏病）、呼吸系统、肾脏、肝脏或胃肠道疾病证据的患者，不包括这些领域稳定的轻度常见儿科疾病（例如 轻度哮喘、便秘等）。
- 不稳定型癫痫患者（即 最近 6 个月内发生的癫痫发作），或未服用稳定剂量抗癫痫药物的癫痫患者（即 最近 3 个月内的剂量变化）。
- 对 tideglusib 或其制剂的任何成分过敏的患者。
- 无法耐受采血的静脉穿刺程序的患者。
- 患者积极参加了另一项干预研究。
- 研究开始前肝酶升高≥正常值3倍的患者。
- 筛选时血清肌酐 >150 μmol/L 且肌酐清除率≤60ml/m（根据 Cockcroft-Gault 公式）的患者。
- 服用强效 CYP3A4 抑制剂（例如 克拉霉素、泰利霉素、酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、奈法唑酮、茚地那韦、利托那韦）
- 无法说和理解足以完成所有学习评估的英语（父母；患者，如果口头）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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分散于约 100 毫升水中后口服给药
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有源比较器：Tideglusib
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在约 100 毫升水中分散后口服给药，剂量水平为 400 至 1000 毫克
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Tideglusib 与安慰剂对社会参与/退缩措施的影响
大体时间：12周
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这将通过异常行为检查表 (ABC) - 嗜睡/社交退缩子量表来衡量
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Tideglusib 与安慰剂对重复行为测量的疗效
大体时间：12周
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这将通过儿童耶鲁布朗强迫量表 (CY-BOCS) 来衡量
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12周
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Tideglusib 与安慰剂对重复行为测量的疗效
大体时间：12周
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这将通过重复行为量表 (RBS-R) 来衡量
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12周
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Tideglusib 对比安慰剂对社会功能测量的疗效
大体时间：12周
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这将通过 Vineland 适应性行为量表第二版 (VABS-II) - 社会化领域来衡量
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12周
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Tideglusib 在自闭症青少年中的安全性和耐受性
大体时间：12周
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这将通过临床整体印象 - 改善量表 - 全球 (CGI-I-Global) 来衡量
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12周
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Tideglusib 在自闭症青少年中的安全性和耐受性
大体时间：12周
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这将通过安全监测统一报告表 (SMURF) 来衡量
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12周
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该年龄组的药代动力学 (PK) 参数
大体时间：12周
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这将通过测量/计算 Cmax（血浆峰值浓度）来完成
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12周
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该年龄组的药代动力学 (PK) 参数
大体时间：12周
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这将通过测量/计算 C0-6（稳态血浆浓度）来完成
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12周
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该年龄组的药代动力学 (PK) 参数
大体时间：12周
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这将通过测量/计算曲线下面积 (AUC) 来完成
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12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Evdokia Anagnostou, M.D.、Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- 首席研究员：Robert Nicolson, M.D.、University of Western Ontario, Lawson Health Research Institute
- 首席研究员：Terry Bennett, M.D.、MacMaster University, Offord Centre for Child Studies
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年2月10日
初级完成 (实际的)
2018年2月25日
研究完成 (实际的)
2018年2月25日
研究注册日期
首次提交
2015年10月16日
首先提交符合 QC 标准的
2015年10月23日
首次发布 (估计的)
2015年10月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月14日
最后验证
2018年5月1日
更多信息
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