Tideglusib vs. Placebo no Tratamento de Adolescentes com Transtornos do Espectro Autista (TIDE)

Critério de inclusão:

1. Pacientes ambulatoriais de 12 a 17 anos de idade, inclusive, com idade mental equivalente ≥ 18 meses na triagem.
2. Pesar no mínimo 30 kg (3º percentil para 12 anos de idade)
3. Conheça o Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais. Os critérios do Manual Diagnóstico e Estatístico (DSM-5) serão estabelecidos por um clínico com experiência em indivíduos com TEA.
4. Ter uma pontuação de Gravidade de Impressão Global do Clínico (CGI-S) ≥ 4 (moderadamente doente) na triagem.
5. Se já estiver recebendo medicações concomitantes estáveis ​​que afetam o comportamento, tenha regimes estáveis ​​sem alterações durante o 1 mês anterior à triagem (com exceção da fluoxetina, onde é necessário um período de 6 semanas) e não iniciará eletivamente novos medicamentos ou modificará medicamentos em uso durante o estudo
6. Se já estiver recebendo intervenções educacionais e comportamentais não farmacológicas estáveis, tenha participação contínua durante os 3 meses anteriores à triagem e não inicie eletivamente novas ou modifique intervenções em andamento durante o estudo
7. Ter exame físico normal e resultados de testes laboratoriais na Triagem. Se anormal, o(s) achado(s) deve(m) ser considerado(s) clinicamente insignificante(s) pelo Investigador.
8. Capacidade de obter o consentimento informado por escrito do participante, se apropriado para o desenvolvimento. Se um participante não tiver capacidade para consentir, capacidade para obter consentimento (se for apropriado para o desenvolvimento), bem como consentimento informado por escrito de seus pais/responsável legal.

Critério de exclusão:

1. Pacientes com diagnóstico psiquiátrico primário diferente de TEA
2. Pacientes grávidas; pacientes do sexo feminino sexualmente ativas em controle de natalidade inadequado.
3. Pacientes com mutações conhecidas de homólogos de fosfatase e tensina (PTEN), pois é improvável que respondam a este medicamento
4. Pacientes com uma condição médica séria que, com base no julgamento do Investigador, possa interferir na condução do estudo, confundir a interpretação dos resultados do estudo ou colocar em risco seu próprio bem-estar. Pacientes com evidência de qualquer doença significativa hematológica, endócrina, cardiovascular (incluindo doença cardíaca congênita sintomática não corrigida), respiratória, renal, hepática ou gastrointestinal, não incluindo doenças pediátricas comuns leves nessas áreas que são estáveis ​​(p. asma leve, constipação, etc.).
5. Doentes com epilepsia instável (i.e. convulsões ocorrendo nos últimos 6 meses), ou pacientes com epilepsia que não estão em doses estáveis ​​de medicamentos antiepilépticos (ou seja, alterações de dose nos últimos 3 meses).
6. Pacientes com hipersensibilidade ao Tiglusibe ou a qualquer componente de sua formulação.
7. Pacientes incapazes de tolerar procedimentos de punção venosa para coleta de sangue.
8. Pacientes inscritos ativamente em outro estudo de intervenção.
9. Pacientes com enzimas hepáticas elevadas ≥ 3 vezes a quantidade normal antes do início do estudo.
10. Pacientes com creatinina sérica >150 μmol/L e depuração de creatinina ≤60ml/m (de acordo com a fórmula de Cockcroft-Gault) na triagem.
11. Doentes a tomar inibidores potentes do CYP3A4 (p. claritromicina, telitromicina, cetoconazol, itraconazol, posaconazol, nefazodona, indinavir, ritonavir)
12. Incapacidade de falar e entender inglês o suficiente para permitir a conclusão de todas as avaliações do estudo (pais; paciente, se verbal).