Tideglusib vs. Placebo i behandling av ungdom med autismespekterforstyrrelser (TIDE)

Inklusjonskriterier:

1. Polikliniske pasienter 12-17 år inklusive med mental alder tilsvarende ≥ 18 måneder ved Screening.
2. Vei minimum 30 kg (den tredje persentilen for 12 år)
3. Møt diagnostisk og statistisk håndbok for psykiske lidelser. Diagnostic and Statistical Manual (DSM-5) kriterier vil bli etablert av en kliniker med ekspertise på personer med ASD.
4. Ha en klinikers Global Impression-Severity (CGI-S) score ≥ 4 (moderat syk) ved screening.
5. Hvis du allerede mottar stabile samtidige medikamenter som påvirker atferden, ha stabile regimer uten endringer i løpet av den foregående 1 måneden før screening (med unntak av fluoksetin, hvor en periode på 6 uker er nødvendig), og vil ikke starte elektivt med nye eller modifisere pågående medisiner for varigheten av studiet
6. Hvis du allerede mottar stabile ikke-farmakologiske pedagogiske og atferdsmessige intervensjoner, ha kontinuerlig deltakelse i løpet av de foregående 3 månedene før screening, og ikke igangsette nye eller endre pågående intervensjoner i løpet av studien.
7. Ha normal fysisk undersøkelse og laboratorietestresultater ved Screening. Hvis unormalt, må funnene anses som klinisk ubetydelige av etterforskeren.
8. Evne til å innhente skriftlig informert samtykke fra deltakeren, dersom utviklingsmessig hensiktsmessig. Hvis en deltaker ikke har kapasitet til å samtykke, evne til å innhente samtykke (hvis utviklingsmessig hensiktsmessig), samt skriftlig informert samtykke fra sine foreldre/foresatte.

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter med en annen psykiatrisk primærdiagnose enn ASD
2. Gravide kvinnelige pasienter; seksuelt aktive kvinnelige pasienter på utilstrekkelig prevensjon.
3. Pasienter med kjente fosfatase- og tensinhomolog (PTEN)-mutasjoner da det er usannsynlig at de vil reagere på denne medisinen
4. Pasienter med en alvorlig medisinsk tilstand som, basert på etterforskerens vurdering, kan forstyrre gjennomføringen av studien, forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette deres eget velvære i fare. Pasienter med tegn på signifikant hematologisk, endokrin, kardiovaskulær (inkludert ukorrigert symptomatisk medfødt hjertesykdom), respiratorisk, nyre-, lever- eller gastrointestinal sykdom, ikke inkludert milde vanlige pediatriske sykdommer i disse områdene som er stabile (f.eks. mild astma, forstoppelse, etc.).
5. Pasienter med ustabil epilepsi (dvs. anfall som har oppstått i løpet av de siste 6 månedene), eller pasienter med epilepsi som ikke er på stabile doser av antiepileptiske medisiner (dvs. doseendringer i løpet av de siste 3 månedene).
6. Pasienter med overfølsomhet overfor tideglusib eller noen komponenter i formuleringen.
7. Pasienter som ikke kan tolerere venepunkturprosedyrer for blodprøvetaking.
8. Pasienter ble aktivt registrert i en annen intervensjonsstudie.
9. Pasienter som har forhøyede leverenzymer ≥ 3 ganger den normale mengden før studien starter.
10. Pasienter som har serumkreatinin på >150 μmol/L og kreatininclearance ≤60ml/m (i henhold til Cockcroft-Gault formel) ved screening.
11. Pasienter som tar sterke CYP3A4-hemmere (f. klaritromycin, telitromycin, ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, nefazodon, indinavir, ritonavir)
12. Manglende evne til å snakke og forstå engelsk tilstrekkelig nok til å tillate fullføring av alle studievurderinger (forelder; pasient, hvis verbal).