Tideglusib vs. Placebo vid behandling av ungdomar med autismspektrumstörningar (TIDE)

Inklusionskriterier:

1. Öppenvårdspatienter 12-17 år inklusive med mental ålder motsvarande ≥ 18 månader vid Screening.
2. Väg minst 30 kg (den 3:e percentilen för 12 års ålder)
3. Möt diagnostisk och statistisk manual för psykiska störningar. Diagnostic and Statistical Manual (DSM-5) kriterier kommer att fastställas av en kliniker med expertis för individer med ASD.
4. Ha en läkares Global Impression-Severity (CGI-S)-poäng ≥ 4 (måttligt sjuk) vid screening.
5. Om du redan får stabila samtidiga läkemedel som påverkar beteendet, ha stabila regimer utan förändringar under den föregående 1 månaden före screening (med undantag för fluoxetin, där en period på 6 veckor behövs), och kommer inte att elektivt inleda nya eller modifiera pågående mediciner under hela studietiden
6. Om du redan får stabila icke-farmakologiska utbildnings- och beteendeinsatser, ha kontinuerligt deltagande under de föregående 3 månaderna före screening, och inte elektivt initiera nya eller modifiera pågående interventioner under studiens varaktighet
7. Ha normal fysisk undersökning och laboratorietestresultat vid Screening. Om det är onormalt måste fyndet eller fynden anses vara kliniskt obetydliga av utredaren.
8. Förmåga att inhämta skriftligt informerat samtycke från deltagaren, om det är utvecklingsmässigt lämpligt. Om en deltagare inte har kapacitet att samtycka, förmåga att få samtycke (om utvecklingsmässigt lämpligt), samt skriftligt informerat samtycke från sina föräldrar/vårdnadshavare.

Exklusions kriterier:

1. Patienter med annan primärpsykiatrisk diagnos än ASD
2. Gravida kvinnliga patienter; sexuellt aktiva kvinnliga patienter på otillräcklig preventivmedel.
3. Patienter med kända fosfatas- och tensinhomolog (PTEN) mutationer eftersom de sannolikt inte kommer att svara på denna medicin
4. Patienter med ett allvarligt medicinskt tillstånd som, baserat på utredarens bedömning, kan störa genomförandet av studien, förvirra tolkningen av studieresultaten eller äventyra deras eget välbefinnande. Patienter med tecken på någon signifikant hematologisk, endokrina, kardiovaskulära (inklusive okorrigerad symtomatisk medfödd hjärtsjukdom), andnings-, njur-, lever- eller gastrointestinala sjukdomar, inte inklusive milda vanliga barnsjukdomar i dessa områden som är stabila (t.ex. mild astma, förstoppning, etc.).
5. Patienter med instabil epilepsi (dvs. anfall som inträffat under de senaste 6 månaderna), eller patienter med epilepsi som inte tar stabila doser av antiepileptika (d.v.s. dosförändringar under de senaste 3 månaderna).
6. Patienter med överkänslighet mot tideglusib eller någon del av dess formulering.
7. Patienter som inte kan tolerera venpunktionsprocedurer för blodprovstagning.
8. Patienter som aktivt registrerades i en annan interventionsstudie.
9. Patienter som har förhöjda leverenzymer ≥ 3 gånger den normala mängden innan studien påbörjas.
10. Patienter som har serumkreatinin på >150 μmol/L och kreatininclearance ≤60ml/m (enligt Cockcroft-Gaults formel) vid screening.
11. Patienter som tar starka CYP3A4-hämmare (t. klaritromycin, telitromycin, ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, nefazodon, indinavir, ritonavir)
12. Oförmåga att tala och förstå engelska tillräckligt för att möjliggöra slutförandet av alla studiebedömningar (förälder; patient, om verbalt).