Tideglusib vs. Placebo i behandling af unge med autismespektrumforstyrrelser (TIDE)

Inklusionskriterier:

1. Ambulante patienter i alderen 12-17 år inklusive med en mental alder svarende til ≥ 18 måneder ved Screening.
2. Vej minimum 30 kg (den 3. percentil for 12 år)
3. Mød diagnostisk og statistisk manual for psykiske lidelser. Diagnostic and Statistical Manual (DSM-5) kriterier vil blive fastsat af en kliniker med ekspertise med personer med ASD.
4. Har en klinikers Global Impression-Severity (CGI-S) score ≥ 4 (moderat syg) ved screening.
5. Hvis du allerede modtager stabil samtidig medicin, der påvirker adfærden, skal du have stabile regimer uden ændringer i løbet af den foregående 1 måned før screening (med undtagelse af fluoxetin, hvor en periode på 6 uger er nødvendig), og du vil ikke elektivt påbegynde ny eller ændre igangværende medicin for studiets varighed
6. Hvis du allerede modtager stabile ikke-farmakologiske pædagogiske og adfærdsmæssige interventioner, skal du have kontinuerlig deltagelse i løbet af de foregående 3 måneder forud for screening, og ikke elektivt igangsætte nye eller ændre igangværende interventioner i løbet af undersøgelsen
7. Få normal fysisk undersøgelse og laboratorietestresultater ved screening. Hvis det er unormalt, skal opdagelsen/fundene anses for at være klinisk ubetydelige af investigator.
8. Evne til at indhente skriftligt informeret samtykke fra deltageren, hvis det er udviklingsmæssigt hensigtsmæssigt. Hvis en deltager ikke har kapacitet til at give samtykke, mulighed for at indhente samtykke (hvis udviklingsmæssigt hensigtsmæssigt), samt skriftligt informeret samtykke fra deres forældre/værge.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter med en anden primær psykiatrisk diagnose end ASD
2. Gravide kvindelige patienter; seksuelt aktive kvindelige patienter på utilstrækkelig prævention.
3. Patienter med kendte fosfatase- og tensinhomologe (PTEN) mutationer, da det er usandsynligt, at de reagerer på denne medicin
4. Patienter med en alvorlig medicinsk tilstand, der, baseret på efterforskerens vurdering, kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller bringe deres eget velbefindende i fare. Patienter med tegn på nogen signifikant hæmatologisk, endokrin, kardiovaskulær (herunder ukorrigeret symptomatisk medfødt hjertesygdom), respiratorisk, nyre-, lever- eller gastrointestinal sygdom, ikke inklusive milde almindelige pædiatriske sygdomme i disse områder, som er stabile (f.eks. let astma, forstoppelse osv.).
5. Patienter med ustabil epilepsi (dvs. anfald, der er opstået inden for de sidste 6 måneder), eller patienter med epilepsi, som ikke er på stabile doser af antiepileptisk medicin (dvs. dosisændringer inden for de sidste 3 måneder).
6. Patienter med overfølsomhed over for tideglusib eller andre komponenter i dets formulering.
7. Patienter, der ikke er i stand til at tolerere venepunkturprocedurer til blodprøvetagning.
8. Patienter aktivt tilmeldt en anden interventionsundersøgelse.
9. Patienter, som har forhøjede leverenzymer ≥ 3 gange den normale mængde, før undersøgelsen påbegyndes.
10. Patienter, der har serumkreatinin på >150 μmol/L og kreatininclearance ≤60ml/m (ifølge Cockcroft-Gaults formel) ved screening.
11. Patienter, der tager stærke CYP3A4-hæmmere (f. clarithromycin, telithromycin, ketoconazol, itraconazol, posaconazol, nefazodon, indinavir, ritonavir)
12. Manglende evne til at tale og forstå engelsk tilstrækkeligt nok til at gøre det muligt at gennemføre alle undersøgelsesvurderinger (forælder; patient, hvis mundtlig).