Tideglusibi vs. lumelääke autismikirjon häiriöistä kärsivien nuorten hoidossa (TIDE)
maanantai 14. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
Satunnaistettu lumelääkekontrolloitu tutkimus tideglusibista vs. lumelääkettä autismispektrihäiriöiden (ASD) nuorten hoidossa
Tässä tutkimuksessa tarkastellaan tideglusibin turvallisuutta ja tehoa plaseboon verrattuna autismispektrihäiriöistä kärsivien nuorten ydinoireiden hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Autismispektrihäiriöistä (ASD) kärsivien henkilöiden sosiaalisten toimintojen vajavuuksiin ei ole saatavilla farmakologisia hoitoja.
Tämän häiriön toistuvan käyttäytymisen farmakologisesta hoidosta saatuja tietoja on myös vaikea tulkita, kun otetaan huomioon, että kahden viimeisimmän suuren monipistetutkimuksen selektiivisillä serotoniinin takaisinoton estäjillä (SSRI) autismissa on raportoitu olevan negatiivinen toistuvan käyttäytymisen hoidossa.
Ainoastaan siihen liittyvällä ärtyneisyyden oireella on kaksi lääkettä, joilla on elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) käyttöaiheet, kun taas ASD:n ahdistuneisuuden farmakologisesta hoidosta ei ole olemassa systemaattista tietoa, ja vasteet yliaktiivisuuden stimulantteihin ovat alhaisemmat kuin mitä nähdään kohdassa Tarkkailuvaje-hyperaktiivisuus. Häiriö (ADHD).
Lisäksi tässä populaatiossa ei ole tässä vaiheessa tunnistettu hoitovasteen biologisia markkereita.
Tässä tutkimuksessa tarkastellaan tideglusibin mahdollista tehoa ja turvallisuutta autismin ydin- ja siihen liittyvissä oirealueissa ja tutkitaan turvallisuuden ja hoitovasteen biologisia markkereita.
Koska eläinmallissa ei ole julkaistu nuorten myrkyllisyyttä, rajoitamme ikärajan 12-vuotiaisiin ja sitä vanhempiin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
83
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
- McMaster University, Offord Centre for Child Studies
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- University of Western Ontario, Lawson Health Research Institute
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Avopotilaat 12-17-vuotiaat mukaan lukien henkinen ikää ≥ 18 kuukautta seulonnassa.
- Paina vähintään 30 kg (3. prosenttipiste 12-vuotiaille)
- Tutustu mielenterveyshäiriöiden diagnostiseen ja tilastolliseen käsikirjaan. Diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan (DSM-5) kriteerit määrittää kliinikko, jolla on asiantuntemusta ASD-potilaista.
- Lääkärin Global Impression-Severity (CGI-S) -pistemäärä on ≥ 4 (kohtalaisen sairas) seulonnassa.
- Jos saat jo stabiileja samanaikaisia lääkkeitä, jotka vaikuttavat käyttäytymiseen, sinulla on oltava vakaat hoito-ohjelmat ilman muutoksia edellisen 1 kuukauden aikana ennen seulontaa (lukuun ottamatta fluoksetiinia, jossa tarvitaan 6 viikon jakso), eikä hän aloita uusia tai muuta meneillään olevia lääkkeitä. tutkimuksen ajaksi
- Jos hän jo saa vakaita ei-farmakologisia koulutus- ja käyttäytymistoimenpiteitä, osallistu jatkuvasti seulonta edeltävien 3 kuukauden aikana, äläkä aloita valinnaisesti uusia tai muuta käynnissä olevia interventioita tutkimuksen ajan
- Pyydä normaali fyysinen tarkastus ja laboratoriotestien tulokset seulonnassa. Jos löydös on epänormaali, tutkijan on katsottava kliinisesti merkityksettömäksi.
- Kyky saada kirjallinen tietoinen suostumus osallistujalta, jos se on kehityksen kannalta tarkoituksenmukaista. Jos osallistujalla ei ole kykyä antaa suostumusta, kyky saada suostumus (jos se on kehityksen kannalta tarkoituksenmukaista) sekä kirjallinen tietoinen suostumus vanhemmiltaan / lailliselta huoltajaltaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on jokin muu ensisijainen psykiatrinen diagnoosi kuin ASD
- Raskaana olevat naispotilaat; seksuaalisesti aktiivisia naispotilaita, joilla on riittämätön ehkäisy.
- Potilaat, joilla on tunnettuja fosfataasi- ja tensiinihomologimutaatioita (PTEN), koska he eivät todennäköisesti reagoi tähän lääkkeeseen
- Potilaat, joilla on vakava sairaus, joka voi tutkijan harkinnan perusteella häiritä tutkimuksen suorittamista, hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tai vaarantaa heidän oman hyvinvointinsa. Potilaat, joilla on merkkejä merkittävistä hematologisista, endokriinisista, kardiovaskulaarisista (mukaan lukien korjaamaton oireinen synnynnäinen sydänsairaus), hengityselinten, munuaisten, maksan tai maha-suolikanavan sairaus, ei kuitenkaan lieviä yleisiä lasten sairauksia näillä vakailla alueilla (esim. lievä astma, ummetus jne.).
- Potilaat, joilla on epästabiili epilepsia (esim. viimeisten 6 kuukauden aikana esiintyneet kohtaukset) tai epilepsiapotilaat, jotka eivät käytä vakaita annoksia epilepsialääkkeitä (esim. annosmuutokset viimeisen 3 kuukauden aikana).
- Potilaat, jotka ovat yliherkkiä tideglusibille tai jollekin sen valmisteen aineosalle.
- Potilaat, jotka eivät siedä laskimopunktiotoimenpiteitä verinäytteen ottoa varten.
- Potilaat ilmoittautuivat aktiivisesti toiseen interventiotutkimukseen.
- Potilaat, joilla on kohonnut maksaentsyymiarvo ≥ 3 kertaa normaaliin verrattuna ennen tutkimuksen aloittamista.
- Potilaat, joiden seerumin kreatiniini on >150 μmol/L ja kreatiniinipuhdistuma ≤60 ml/m (Cockcroft-Gault-kaavan mukaan) seulonnassa.
- Potilaat, jotka käyttävät vahvoja CYP3A4-estäjiä (esim. klaritromysiini, telitromysiini, ketokonatsoli, itrakonatsoli, posakonatsoli, nefatsodoni, indinaviiri, ritonaviiri)
- Kyvyttömyys puhua ja ymmärtää englantia riittävästi, jotta kaikki tutkimusarvioinnit (vanhempi; potilas, jos suullinen) voidaan suorittaa loppuun.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Annostetaan suun kautta noin 100 ml:aan vettä dispergoinnin jälkeen
|
|
Active Comparator: Tideglusib
|
Annostetaan suun kautta noin 100 ml:aan vettä dispergoinnin jälkeen annostasoilla 400-1000 mg
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tideglusibin ja lumelääkkeen vaikutus sosiaalisen sitoutumisen/vetäytymisen mittauksiin
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Tämä mitataan poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistalla (ABC) - letargia / sosiaalinen vetäytyminen alaasteikko
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tideglusibin teho vs. lumelääke toistuvan käyttäytymisen mittareissa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Tämä mitataan Child Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS) -asteikolla.
|
12 viikkoa
|
|
Tideglusibin teho vs. lumelääke toistuvan käyttäytymisen mittareissa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Tämä mitataan toistuvan käyttäytymisen asteikolla (RBS-R)
|
12 viikkoa
|
|
Tidglusibin tehokkuus plaseboon verrattuna sosiaalisen toiminnan mittareissa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Tämä mitataan Vineland Adaptive Behavior Scales -asteikolla, toinen painos (VABS-II) - Socialization Domain
|
12 viikkoa
|
|
Tideglusibin turvallisuus ja siedettävyys nuorilla, joilla on ASD
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Tämä mitataan Clinical Global Impressions - Improvement Scale - Global (CGI-I-Global) -menetelmällä.
|
12 viikkoa
|
|
Tideglusibin turvallisuus ja siedettävyys nuorilla, joilla on ASD
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Tämä mitataan turvallisuusvalvonnan yhtenäisellä raporttilomakkeella (SMURF).
|
12 viikkoa
|
|
Farmakokineettiset (PK) parametrit tässä ikäryhmässä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Tämä tehdään mittaamalla/laskemalla Cmax (Peak Plasma Concentration)
|
12 viikkoa
|
|
Farmakokineettiset (PK) parametrit tässä ikäryhmässä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Tämä täydennetään mittaamalla/laskemalla C0-6 (vakaan tilan plasmapitoisuus)
|
12 viikkoa
|
|
Farmakokineettiset (PK) parametrit tässä ikäryhmässä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Tämä tehdään mittaamalla / laskemalla käyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
|
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Evdokia Anagnostou, M.D., Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Päätutkija: Robert Nicolson, M.D., University of Western Ontario, Lawson Health Research Institute
- Päätutkija: Terry Bennett, M.D., MacMaster University, Offord Centre for Child Studies
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 10. helmikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 25. helmikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 25. helmikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 16. lokakuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 23. lokakuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 27. lokakuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 16. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TIDE-06-2015
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .