Tideglusib vs. Placebo en el Tratamiento de Adolescentes con Trastornos del Espectro Autista (TIDE)

Criterios de inclusión:

1. Pacientes ambulatorios de 12 a 17 años inclusive con una edad mental equivalente a ≥ 18 meses en el momento de la selección.
2. Pesar un mínimo de 30 kg (el percentil 3 para 12 años de edad)
3. Conoce el Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales. Los criterios del Manual de diagnóstico y estadística (DSM-5) serán establecidos por un médico con experiencia en personas con TEA.
4. Tener una puntuación de Gravedad de impresión global del médico (CGI-S) ≥ 4 (moderadamente enfermo) en la selección.
5. Si ya recibe medicamentos concomitantes estables que afectan el comportamiento, tenga regímenes estables sin cambios durante el mes anterior a la selección (con la excepción de fluoxetina, donde se necesita un período de 6 semanas), y no iniciará de forma electiva nuevos medicamentos ni modificará los que ya están en curso. durante la duración del estudio
6. Si ya recibe intervenciones educativas y conductuales no farmacológicas estables, participar de forma continua durante los 3 meses anteriores a la selección y no iniciar de forma electiva nuevas intervenciones en curso ni modificarlas durante la duración del estudio.
7. Tener un examen físico y resultados de pruebas de laboratorio normales en la selección. Si es anormal, el investigador debe considerar que los hallazgos son clínicamente insignificantes.
8. Capacidad para obtener el consentimiento informado por escrito del participante, si es apropiado para el desarrollo. Si un participante no tiene la capacidad de dar su consentimiento, la capacidad de obtener el asentimiento (si es apropiado para el desarrollo), así como el consentimiento informado por escrito de sus padres/tutores legales.

Criterio de exclusión:

1. Pacientes con un diagnóstico psiquiátrico primario que no sea TEA
2. Pacientes mujeres embarazadas; Pacientes mujeres sexualmente activas con control de la natalidad inadecuado.
3. Pacientes con mutaciones conocidas de fosfatasa y homólogo de tensina (PTEN), ya que es poco probable que respondan a este medicamento.
4. Pacientes con una afección médica grave que, según el criterio del investigador, podría interferir con la realización del estudio, confundir la interpretación de los resultados del estudio o poner en peligro su propio bienestar. Pacientes con evidencia de cualquier enfermedad hematológica, endocrina, cardiovascular (incluida la cardiopatía congénita sintomática no corregida), respiratoria, renal, hepática o gastrointestinal importante, sin incluir las enfermedades pediátricas comunes leves en estas áreas que son estables (p. asma leve, estreñimiento, etc.).
5. Pacientes con epilepsia inestable (es decir, convulsiones ocurridas en los últimos 6 meses), o pacientes con epilepsia que no están tomando dosis estables de medicamentos antiepilépticos (es decir, cambios de dosis en los últimos 3 meses).
6. Pacientes con hipersensibilidad a tideglusib oa alguno de los componentes de su formulación.
7. Pacientes que no pueden tolerar los procedimientos de venopunción para la toma de muestras de sangre.
8. Pacientes inscritos activamente en otro estudio de intervención.
9. Pacientes que tienen enzimas hepáticas elevadas ≥ 3 veces la cantidad normal antes de que comience el estudio.
10. Pacientes que tienen una creatinina sérica >150 μmol/L y un aclaramiento de creatinina ≤60 ml/m (según la fórmula de Cockcroft-Gault) en la selección.
11. Pacientes que toman inhibidores potentes de CYP3A4 (p. claritromicina, telitromicina, ketoconazol, itraconazol, posaconazol, nefazodona, indinavir, ritonavir)
12. Incapacidad para hablar y comprender el inglés lo suficiente como para permitir la realización de todas las evaluaciones del estudio (padre; paciente, si es verbal).