Тидеглусиб против плацебо в лечении подростков с расстройствами аутистического спектра (TIDE)

Критерии включения:

1. Амбулаторные пациенты в возрасте 12–17 лет включительно с психическим возрастом, эквивалентным ≥ 18 месяцев при скрининге.
2. Весить не менее 30 кг (3-й процентиль для 12-летнего возраста)
3. Познакомьтесь с Диагностическим и статистическим руководством по психическим расстройствам. Критерии Диагностического и статистического руководства (DSM-5) устанавливаются врачом, имеющим опыт работы с людьми с РАС.
4. Иметь оценку общего клинического впечатления-тяжести (CGI-S) ≥ 4 (средней степени тяжести) при скрининге.
5. Если вы уже получаете стабильные сопутствующие препараты, влияющие на поведение, иметь стабильные режимы без изменений в течение предшествующего 1 месяца до скрининга (за исключением флуоксетина, для которого требуется период в 6 недель), и не будет выборочно начинать новые или изменять текущие препараты на время обучения
6. Если вы уже получаете стабильные немедикаментозные образовательные и поведенческие вмешательства, продолжайте участвовать в течение предшествующих 3 месяцев до скрининга и не инициируйте новые или модифицируйте текущие вмешательства на время исследования.
7. Иметь нормальные результаты физического осмотра и лабораторных анализов при скрининге. В случае отклонения от нормы исследователь должен расценивать результат(ы) как клинически незначимый.
8. Возможность получить письменное информированное согласие от участника, если это соответствует уровню развития. Если участник не имеет возможности давать согласие, возможности получить согласие (если это соответствует уровню развития), а также письменное информированное согласие от своего родителя (родителей) / законного опекуна.

Критерий исключения:

1. Пациенты с первичным психиатрическим диагнозом, отличным от РАС
2. Беременные пациентки; сексуально активные женщины-пациенты, получающие неадекватные противозачаточные средства.
3. Пациенты с известными мутациями фосфатазы и гомолога тензина (PTEN), поскольку они вряд ли реагируют на это лекарство.
4. Пациенты с серьезным заболеванием, которое, по мнению исследователя, может помешать проведению исследования, исказить интерпретацию результатов исследования или поставить под угрозу их собственное благополучие. Пациенты с признаками любых серьезных гематологических, эндокринных, сердечно-сосудистых (включая нескорректированные симптоматические врожденные пороки сердца), респираторных, почечных, печеночных или желудочно-кишечных заболеваний, за исключением легких распространенных педиатрических заболеваний в этих областях, которые являются стабильными (например, легкая астма, запоры и др.).
5. Пациенты с нестабильной эпилепсией (т. приступы, возникшие в течение последних 6 месяцев), или пациенты с эпилепсией, которые не получают стабильных доз противоэпилептических препаратов (т. изменения дозы в течение последних 3 месяцев).
6. Пациенты с повышенной чувствительностью к тидеглусибу или любым компонентам его состава.
7. Пациенты, которые не могут переносить процедуры венепункции для забора крови.
8. Пациенты активно участвовали в другом интервенционном исследовании.
9. Пациенты с повышенным уровнем ферментов печени в ≥ 3 раз выше нормы до начала исследования.
10. Пациенты, у которых уровень креатинина в сыворотке >150 мкмоль/л и клиренс креатинина ≤60 мл/м (согласно формуле Кокрофта-Голта) при скрининге.
11. Пациенты, принимающие сильные ингибиторы CYP3A4 (например, кларитромицин, телитромицин, кетоконазол, итраконазол, позаконазол, нефазодон, индинавир, ритонавир)
12. Неспособность говорить и понимать по-английски в достаточной степени, чтобы выполнить все тесты (родитель; пациент, если устно).