Tideglusib vs placebo dans le traitement des adolescents atteints de troubles du spectre autistique (TIDE)

Critère d'intégration:

1. Patients ambulatoires âgés de 12 à 17 ans inclus avec un âge mental équivalent ≥ 18 mois au moment du dépistage.
2. Peser au moins 30 kg (le 3e centile pour 12 ans)
3. Rencontrez Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux. Les critères du Manuel diagnostique et statistique (DSM-5) seront établis par un clinicien ayant une expertise auprès des personnes atteintes de TSA.
4. Avoir un score de gravité d'impression globale du clinicien (CGI-S) ≥ 4 (modérément malade) lors du dépistage.
5. Si vous recevez déjà des médicaments concomitants stables affectant le comportement, avez des régimes stables sans changement au cours du mois précédent le dépistage (à l'exception de la fluoxétine, où une période de 6 semaines est nécessaire), et n'initierez pas électivement de nouveaux médicaments ou ne modifierez pas les médicaments en cours pour la durée de l'étude
6. Si vous recevez déjà des interventions éducatives et comportementales non pharmacologiques stables, avoir une participation continue au cours des 3 mois précédant le dépistage, et ne pas initier de manière élective de nouvelles interventions ou modifier des interventions en cours pendant la durée de l'étude
7. Avoir des résultats d'examen physique et de laboratoire normaux lors du dépistage. S'ils sont anormaux, les résultats doivent être jugés cliniquement insignifiants par l'investigateur.
8. Capacité d'obtenir un consentement éclairé écrit du participant, si cela est approprié au stade de développement. Si un participant n'a pas la capacité de consentir, la capacité d'obtenir l'assentiment (si approprié au stade de développement), ainsi que le consentement éclairé écrit de son ou ses parents/tuteur légal.

Critère d'exclusion:

1. Patients avec un diagnostic psychiatrique primaire autre que TSA
2. Patientes enceintes ; les patientes sexuellement actives sur le contrôle des naissances inadéquat.
3. Patients présentant des mutations connues de l'homologue de la phosphatase et de la tensine (PTEN), car il est peu probable qu'ils répondent à ce médicament
4. Patients présentant une condition médicale grave qui, selon le jugement de l'investigateur, pourrait interférer avec la conduite de l'étude, confondre l'interprétation des résultats de l'étude ou mettre en danger leur propre bien-être. Patients présentant des signes de toute maladie hématologique, endocrinienne, cardiovasculaire (y compris les cardiopathies congénitales symptomatiques non corrigées), respiratoire, rénale, hépatique ou gastro-intestinale, à l'exclusion des maladies pédiatriques courantes bénignes dans ces domaines qui sont stables (par ex. asthme léger, constipation, etc.).
5. Les patients atteints d'épilepsie instable (c'est-à-dire épileptiques survenant au cours des 6 derniers mois), ou les patients épileptiques qui ne reçoivent pas de doses stables de médicaments antiépileptiques (c.-à-d. changement de dose au cours des 3 derniers mois).
6. Patients présentant une hypersensibilité au tideglusib ou à l'un des composants de sa formulation.
7. Patients incapables de tolérer les procédures de ponction veineuse pour le prélèvement sanguin.
8. Patients activement inscrits à une autre étude d'intervention.
9. Les patients qui ont des enzymes hépatiques élevées ≥ 3 fois la quantité normale avant le début de l'étude.
10. Patients qui ont une créatinine sérique > 150 μmol/L et une clairance de la créatinine ≤ 60 ml/m (selon la formule de Cockcroft-Gault) lors du dépistage.
11. Les patients prenant des inhibiteurs puissants du CYP3A4 (par ex. clarithromycine, télithromycine, kétoconazole, itraconazole, posaconazole, néfazodone, indinavir, ritonavir)
12. Incapacité de parler et de comprendre suffisamment l'anglais pour permettre l'achèvement de toutes les évaluations de l'étude (parent ; patient, si verbal).