Tideglusib vs. placebo v léčbě dospívajících s poruchami autistického spektra (TIDE)

Kritéria pro zařazení:

1. Ambulantní pacienti ve věku 12–17 let včetně s ekvivalentem mentálního věku ≥ 18 měsíců při screeningu.
2. Vážit minimálně 30 kg (3. percentil pro 12 let věku)
3. Seznamte se s Diagnostickým a statistickým manuálem duševních poruch. Kritéria diagnostického a statistického manuálu (DSM-5) stanoví lékař se zkušenostmi s jednotlivci s PAS.
4. Mít při screeningu klinické skóre globálního dojmu-závažnosti (CGI-S) ≥ 4 (středně nemocný).
5. Pokud již užíváte stabilní souběžnou medikaci ovlivňující chování, mějte stabilní režim beze změn během předchozího 1 měsíce před screeningem (s výjimkou fluoxetinu, kde je zapotřebí období 6 týdnů) a nezačínejte elektivně nové nebo modifikované probíhající léky. po dobu studia
6. Pokud již dostáváte stabilní nefarmakologické edukační a behaviorální intervence, zúčastněte se nepřetržitě během předchozích 3 měsíců před screeningem a po dobu trvání studie dobrovolně nezahajujte nové nebo neupravujte probíhající intervence.
7. Při screeningu absolvujte normální fyzikální vyšetření a výsledky laboratorních testů. Pokud jsou abnormální, musí být nález(y) zkoušejícím považován za klinicky nevýznamný.
8. Schopnost získat písemný informovaný souhlas od účastníka, je-li to vývojově vhodné. Pokud účastník nemá schopnost souhlasit, schopnost získat souhlas (pokud je to vývojově vhodné), stejně jako písemný informovaný souhlas od svého rodiče (rodičů)/zákonného zástupce.

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti s primární psychiatrickou diagnózou jinou než ASD
2. Těhotné pacientky; sexuálně aktivní pacientky s nedostatečnou antikoncepcí.
3. Pacienti se známými mutacemi fosfatázy a homologu tenzinu (PTEN), protože je nepravděpodobné, že by na tento lék reagovali
4. Pacienti se závažným zdravotním stavem, který by na základě úsudku zkoušejícího mohl narušit provádění studie, zmást interpretaci výsledků studie nebo ohrozit jejich vlastní pohodu. Pacienti s průkazem jakéhokoli významného hematologického, endokrinního, kardiovaskulárního (včetně nekorigovaného symptomatického vrozeného srdečního onemocnění), respiračního, renálního, jaterního nebo gastrointestinálního onemocnění, s výjimkou mírných běžných dětských onemocnění v těchto oblastech, které jsou stabilní (např. mírné astma, zácpa atd.).
5. Pacienti s nestabilní epilepsií (tj. záchvaty vyskytující se během posledních 6 měsíců) nebo pacienti s epilepsií, kteří nedostávají stabilní dávky antiepileptických léků (tj. změny dávky během posledních 3 měsíců).
6. Pacienti s přecitlivělostí na tideglusib nebo na kteroukoli složku jeho lékové formy.
7. Pacienti neschopní tolerovat postupy venepunkce pro odběr krve.
8. Pacienti aktivně zařazeni do jiné intervenční studie.
9. Pacienti, kteří mají zvýšené jaterní enzymy ≥ 3krát oproti normálnímu množství před zahájením studie.
10. Pacienti, kteří mají při screeningu sérový kreatinin > 150 μmol/l a clearance kreatininu ≤ 60 ml/m (podle Cockcroft-Gaultova vzorce).
11. Pacienti užívající silné inhibitory CYP3A4 (např. klarithromycin, telithromycin, ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, nefazodon, indinavir, ritonavir)
12. Neschopnost mluvit a rozumět dostatečně anglicky, aby bylo možné dokončit všechna hodnocení studie (rodič; pacient, je-li verbální).