Tideglusib vs. Placebo bij de behandeling van adolescenten met autismespectrumstoornissen (TIDE)

Inclusiecriteria:

1. Ambulante patiënten van 12 tot en met 17 jaar met een mentale leeftijdsequivalent van ≥ 18 maanden bij de screening.
2. Weeg minimaal 30 kg (het 3e percentiel voor 12 jaar)
3. Maak kennis met de diagnostische en statistische handleiding voor psychische stoornissen. Diagnostische en statistische handleiding (DSM-5) criteria zullen worden vastgesteld door een arts met expertise op het gebied van personen met ASS.
4. Een Clinician's Global Impression-Severity (CGI-S)-score ≥ 4 (matig ziek) hebben bij de screening.
5. Als u al stabiele gelijktijdige medicatie krijgt die het gedrag beïnvloedt, stabiele regimes heeft zonder wijzigingen gedurende de voorafgaande 1 maand voorafgaand aan de screening (met uitzondering van fluoxetine, waarvoor een periode van 6 weken nodig is), en niet vrijwillig nieuwe medicatie zal starten of lopende medicatie zal wijzigen voor de duur van de studie
6. Als u al stabiele niet-farmacologische educatieve en gedragsinterventies krijgt, moet u gedurende de voorafgaande 3 maanden voorafgaand aan de screening continu deelnemen en niet naar keuze nieuwe interventies starten of lopende interventies wijzigen voor de duur van het onderzoek
7. Heb normaal lichamelijk onderzoek en laboratoriumtestresultaten bij Screening. Indien abnormaal, moet(en) de bevinding(en) door de onderzoeker als klinisch onbeduidend worden beschouwd.
8. Mogelijkheid om schriftelijke geïnformeerde toestemming van de deelnemer te verkrijgen, indien passend bij de ontwikkeling. Als een deelnemer niet in staat is om toestemming te geven, het vermogen om instemming te verkrijgen (indien passend bij de ontwikkeling), evenals schriftelijke geïnformeerde toestemming van hun ouder(s)/wettelijke voogd.

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten met een andere primaire psychiatrische diagnose dan ASS
2. Zwangere vrouwelijke patiënten; seksueel actieve vrouwelijke patiënten met ontoereikende anticonceptie.
3. Patiënten met bekende mutaties in fosfatase en tensinehomoloog (PTEN), aangezien het onwaarschijnlijk is dat ze op dit medicijn zullen reageren
4. Patiënten met een ernstige medische aandoening die, op basis van het oordeel van de onderzoeker, de uitvoering van het onderzoek kan verstoren, de interpretatie van de onderzoeksresultaten kan verwarren of hun eigen welzijn in gevaar kan brengen. Patiënten met tekenen van een significante hematologische, endocriene, cardiovasculaire (inclusief niet-gecorrigeerde symptomatische congenitale hartaandoening), respiratoire, nier-, lever- of gastro-intestinale aandoening, met uitzondering van milde veel voorkomende pediatrische aandoeningen in deze gebieden die stabiel zijn (bijv. milde astma, obstipatie, enz.).
5. Patiënten met instabiele epilepsie (d.w.z. epileptische aanvallen die in de afgelopen 6 maanden zijn opgetreden), of patiënten met epilepsie die geen stabiele doses anti-epileptica gebruiken (d.w.z. dosisveranderingen in de afgelopen 3 maanden).
6. Patiënten met overgevoeligheid voor tideglusib of voor één van de bestanddelen van de formulering.
7. Patiënten die venapunctieprocedures voor bloedafname niet kunnen verdragen.
8. Patiënten namen actief deel aan een andere interventiestudie.
9. Patiënten met verhoogde leverenzymen ≥ 3 keer de normale hoeveelheid voordat het onderzoek begint.
10. Patiënten met een serumcreatinine van >150 μmol/l en een creatinineklaring van ≤60 ml/m2 (volgens de formule van Cockcroft-Gault) bij de screening.
11. Patiënten die sterke CYP3A4-remmers gebruiken (bijv. claritromycine, telitromycine, ketoconazol, itraconazol, posaconazol, nefazodon, indinavir, ritonavir)
12. Onvermogen om voldoende Engels te spreken en te begrijpen om alle onderzoeksbeoordelingen te kunnen voltooien (ouder; patiënt, indien verbaal).