研究药物 Revusiran (ALN-TTRSC) 用于治疗肝移植后疾病持续恶化的转甲状腺素蛋白 (TTR) 介导的淀粉样变性患者的研究
2019年3月26日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
一项评估 Revusiran 在原位肝移植后疾病进展的转甲状腺素蛋白介导的家族性淀粉样多发性神经病患者中的疗效和安全性的开放标签研究
本研究的目的是评估瑞维西兰 (ALN-TTRSC) 对转甲状腺素介导的淀粉样变性 (ATTR) 成人患者的安全性和有效性，这些患者的疾病在肝移植后继续恶化。
已停止给药；正在对患者进行安全随访。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 具有记录的 TTR 突变的 FAP（家族性淀粉样变性多发性神经病）的诊断
- 在知情同意日期前 ≥ 12 个月接受原位肝移植
- 移植后多发性神经病残疾 (PND) 评分增加
- 多发性神经病残疾评分≤3b
排除标准：
- 纽约心脏协会 (NYHA) 分类 >2
- 感觉运动或自主神经病变的其他已知原因（例如，自身免疫性疾病）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：所有患者
接受至少 1 剂瑞维西兰 (ALN-TTRSC) 的所有患者
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皮下 (sc) 注射 500mg Revusiran
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 6 个月时血清 TTR 相对于基线的百分比变化
大体时间：第 6 个月
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第 6 个月与基线相比的负百分比变化表明血清 TTR 水平降低。
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第 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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18 个月内血清 TTR 相对于基线的百分比变化
大体时间：第 3、7、12、18、24、26 周（第 6 个月）、39（第 9 个月）、52（第 12 个月）、57、78（第 18 个月）
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从基线的负百分比变化表明血清 TTR 水平降低。
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第 3、7、12、18、24、26 周（第 6 个月）、39（第 9 个月）、52（第 12 个月）、57、78（第 18 个月）
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18 个月内改良神经损伤评分 (mNIS +7) 综合评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6、12、18 个月
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MNIS+7 是衡量神经损伤的综合评分，包括以下组成部分：下肢、上肢和颅神经的体格检查以评估运动强度/弱点、大小神经纤维功能的电生理测量、感觉测试和姿势血压。
最小值和最大值分别为 0 和 304。
较高的分数表示较差的结果。
相对于基线的负变化表示改进。
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基线，第 6、12、18 个月
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诺福克生活质量-糖尿病神经病变 (QoL-DN) 问卷评分
大体时间：基线，第 6、12、18 个月
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Norfolk QoL-DN 问卷是一种标准化的 35 项患者报告结果测量，它对糖尿病神经病变的不同特征（小纤维、大纤维和自主神经功能）敏感。
最小值和最大值分别为 -4 和 136。
较高的分数表示较差的结果。
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基线，第 6、12、18 个月
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基于最差后基线评分的每个多发性神经病残疾 (PND) 阶段的参与者人数
大体时间：基线，第 6、12、18 个月
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PND 评分：第 0 阶段：无症状，第 1 阶段：感觉障碍但保留行走能力，第 2 阶段：行走能力受损，但无需拐杖或拐杖即可行走，第 3A/B 阶段：借助 1 或 2 根拐杖或拐杖行走拐杖，第 4 阶段：仅限于轮椅。
对于基线的每个阶段 (0-4)，参与者的数量以基线后每个阶段 (0-4) 的最差基线后分数呈现。
最差基线后定义为参与者在首次服用研究药物后记录的最高 PND 分类。
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基线，第 6、12、18 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：John Vest, MD、Alnylam Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年10月1日
初级完成 (实际的)
2017年2月6日
研究完成 (实际的)
2017年2月6日
研究注册日期
首次提交
2015年10月30日
首先提交符合 QC 标准的
2015年11月2日
首次发布 (估计)
2015年11月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月26日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ALN-TTRSC-005
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