Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studien av et undersøkelsesmiddel, Revusiran (ALN-TTRSC), for behandling av transthyretin (TTR)-mediert amyloidose hos pasienter hvis sykdom har fortsatt å forverres etter levertransplantasjon

26. mars 2019 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

En åpen studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Revusiran hos pasienter med transthyretin-mediert familiær amyloidotisk polynevropati med sykdomsprogresjon Post-ortotopisk levertransplantasjon

Formålet med denne studien var å evaluere sikkerheten og effektiviteten av revusiran (ALN-TTRSC) hos voksne med transtyretinmediert amyloidose (ATTR), hvis sykdom har fortsatt å forverres etter levertransplantasjon. Dosering er avbrutt; pasientene følges opp for sikkerhets skyld.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Spania
      • Majorca, Spania
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Umea, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Münster, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av FAP (familiær amyloidotisk polynevropati) med dokumentert TTR-mutasjon
  • Mottok en ortotopisk levertransplantasjon ≥12 måneder før datoen for informert samtykke
  • En økning i polynevropati funksjonshemming (PND) score etter transplantasjon
  • Polynevropati funksjonshemming score på ≤3b

Ekskluderingskriterier:

  • New York Heart Association (NYHA) klassifisering på >2
  • Andre kjente årsaker til sensorimotorisk eller autonom nevropati (f.eks. autoimmun sykdom)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alle pasienter
Alle pasienter som fikk minst 1 dose revusiran (ALN-TTRSC)
Legemiddel: Revusiran
500 mg Revusiran ved subkutan (sc) injeksjon
Andre navn:
  • ALN-TTRSC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i serum-TTR ved 6. måned
Tidsramme: Måned 6
En negativ prosentvis endring fra baseline ved måned 6 indikerer en reduksjon i serum-TTR-nivå.
Måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i serum-TTR over 18 måneder
Tidsramme: Uke 3, 7, 12, 18, 24, 26 (måned 6), 39 (måned 9), 52 (måned 12), 57, 78 (måned 18)
En negativ prosentvis endring fra baseline indikerer en reduksjon i serum-TTR-nivå.
Uke 3, 7, 12, 18, 24, 26 (måned 6), 39 (måned 9), 52 (måned 12), 57, 78 (måned 18)
Endring fra baseline i modifisert nevrologisk svekkelsesscore (mNIS +7) sammensatt poengsum over 18 måneder
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 12, 18
MNIS+7 er en sammensatt poengsum som måler nevrologisk svekkelse som inkluderer følgende komponenter: fysisk undersøkelse av underekstremiteter, øvre lemmer og kranienerver for å vurdere motorisk styrke/svakhet, elektrofysiologisk måling av små og store nervefiberfunksjoner, sensorisk testing og postural. blodtrykk. Minimums- og maksimumsverdiene er henholdsvis 0 og 304. En høyere score indikerer et dårligere resultat. En negativ endring fra baseline indikerer en forbedring.
Grunnlinje, måned 6, 12, 18
Norfolk livskvalitet-diabetisk nevropati (QoL-DN) spørreskjemascore
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 12, 18
Norfolk QoL-DN-spørreskjemaet er et standardisert 35-elements pasientrapportert utfallsmål som er følsomt for de ulike egenskapene til diabetisk nevropati - små fibre, store fibre og autonom nervefunksjon. Minimums- og maksimumsverdiene er henholdsvis -4 og 136. En høyere score indikerer et dårligere resultat.
Grunnlinje, måned 6, 12, 18
Antall deltakere i hvert trinn med polynevropati funksjonshemming (PND) basert på dårligste poengsum etter baseline
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6, 12, 18
PND-score: Trinn 0: Ingen symptomer, Trinn 1: Sanseforstyrrelser, men bevarte gangevner, Trinn 2: Nedsatt gangkapasitet, men evnen til å gå uten stokk eller krykker, Trinn 3A/B: Gå med hjelp av 1 eller 2 staver eller krykker, trinn 4: begrenset til rullestol. For hvert trinn (0-4) ved baseline presenteres antall deltakere med deres dårligste post-baseline-score for hvert stadium (0-4) post-baseline. Verste post-baseline er definert den høyeste PND-klassifiseringen for en deltaker registrert etter den første dosen av studiemedikamentet.
Grunnlinje, måned 6, 12, 18

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2015

Primær fullføring (Faktiske)

6. februar 2017

Studiet fullført (Faktiske)

6. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. november 2015

Først lagt ut (Anslag)

4. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-TTRSC-005

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på ATTR Amyloidose

Kliniske studier på Revusiran

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in China

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere