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肝移植後に疾患が悪化し続けている患者におけるトランスサイレチン（TTR）媒介性アミロイドーシスの治療のための治験薬レブシラン（ALN-TTRSC）の研究

2019年3月26日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals

同所性肝移植後の疾患進行を伴うトランスサイレチン媒介性家族性アミロイド性多発神経障害患者におけるレブシランの有効性と安全性を評価する非盲検試験

この研究の目的は、肝移植後に疾患が悪化し続けているトランスサイレチン介在性アミロイドーシス (ATTR) の成人におけるレブシラン (ALN-TTRSC) の安全性と有効性を評価することでした。 投薬は中止されました。患者は安全のためにフォローアップされています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

12

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 文書化されたTTR変異を伴うFAP（家族性アミロイド性多発神経障害）の診断
  • -インフォームドコンセントの日付の12か月以上前に同所性肝移植を受けた
  • 移植後の多発性ニューロパシー障害 (PND) スコアの増加
  • 多発神経障害 3b以下の障害スコア

除外基準:

  • ニューヨーク心臓協会 (NYHA) 分類 > 2
  • 感覚運動神経障害または自律神経障害のその他の既知の原因（例、自己免疫疾患）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：すべての患者
レブシランを1回以上投与されたすべての患者 (ALN-TTRSC)
薬：レブシラン
皮下（sc）注射による500mgレブシラン
他の名前：
  • ALN-TTRSC

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
6か月目の血清TTRのベースラインからの変化率
時間枠：月 6
6 か月目のベースラインからの負の変化率は、血清 TTR レベルの低下を示します。
月 6

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
18 か月間の血清 TTR のベースラインからの変化率
時間枠：3、7、12、18、24、26（6月）、39（9月）、52（12月）、57、78（18月）
ベースラインからの負の変化率は、血清 TTR レベルの低下を示します。
3、7、12、18、24、26（6月）、39（9月）、52（12月）、57、78（18月）
修正神経障害スコア (mNIS +7) のベースラインからの変化 18 か月間の複合スコア
時間枠：ベースライン、6、12、18ヶ月
MNIS+7 は、次の要素を含む神経障害を測定する複合スコアです: 下肢、上肢、および脳神経の身体検査による運動の強さ/弱さの評価、大小の神経線維機能の電気生理学的測定、感覚検査および姿勢血圧。 最小値と最大値は、それぞれ 0 と 304 です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。 ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
ベースライン、6、12、18ヶ月
ノーフォークの生活の質 - 糖尿病性神経障害 (QoL-DN) アンケート スコア
時間枠：ベースライン、6、12、18ヶ月
Norfolk QoL-DN アンケートは、標準化された 35 項目の患者報告アウトカム指標であり、糖尿病性神経障害のさまざまな特徴 (小繊維、大繊維、および自律神経機能) に敏感です。 最小値と最大値は、それぞれ -4 と 136 です。 スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
ベースライン、6、12、18ヶ月
最悪のベースライン後のスコアに基づく各多発性ニューロパチー障害（PND）ステージの参加者数
時間枠：ベースライン、6、12、18ヶ月
PND スコア: ステージ 0: 症状なし、ステージ 1: 感覚障害はあるが歩行能力は保たれている、ステージ 2: 歩行能力は損なわれているが、杖や松葉杖なしで歩く能力はある、ステージ 3A/B: 1 本または 2 本の杖の助けを借りて歩く、または松葉杖、ステージ 4: 車椅子生活。 ベースラインでの各段階 (0-4) について、参加者の数は、ベースライン後の各段階 (0-4) の最悪のベースライン後のスコアで表示されます。 ベースライン後の最悪は、治験薬の初回投与後に記録された参加者の最高の PND 分類と定義されます。
ベースライン、6、12、18ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Alnylam Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：John Vest, MD、Alnylam Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年10月1日

一次修了 (実際)

2017年2月6日

研究の完了 (実際)

2017年2月6日

試験登録日

最初に提出

2015年10月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年11月2日

最初の投稿 (見積もり)

2015年11月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年3月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年3月26日

最終確認日

2019年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALN-TTRSC-005

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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