Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Die Studie eines Prüfpräparats, Revusiran (ALN-TTRSC), zur Behandlung von Transthyretin (TTR)-vermittelter Amyloidose bei Patienten, deren Krankheit sich nach einer Lebertransplantation weiter verschlechtert hat

26. März 2019 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Revusiran bei Patienten mit Transthyretin-vermittelter familiärer amyloidotischer Polyneuropathie mit Krankheitsprogression nach orthotoper Lebertransplantation

Der Zweck dieser Studie war die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Revusiran (ALN-TTRSC) bei Erwachsenen mit Transthyretin-vermittelter Amyloidose (ATTR), deren Krankheit sich nach einer Lebertransplantation weiter verschlimmert hat. Die Dosierung wurde abgebrochen; Patienten werden aus Sicherheitsgründen nachuntersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer FAP (familiäre amyloidotische Polyneuropathie) mit dokumentierter TTR-Mutation
  • Erhalten einer orthotopen Lebertransplantation ≥ 12 Monate vor dem Datum der Einverständniserklärung
  • Ein Anstieg des Polyneuropathie-Behinderungs-Scores (PND) nach der Transplantation
  • Polyneuropathie-Behinderungswert von ≤3b

Ausschlusskriterien:

  • Klassifikation der New York Heart Association (NYHA) von >2
  • Andere bekannte Ursachen einer sensomotorischen oder autonomen Neuropathie (z. B. Autoimmunerkrankung)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alle Patienten
Alle Patienten, die mindestens 1 Dosis Revusiran (ALN-TTRSC) erhalten haben
Arzneimittel: Revusiran
500 mg Revusiran durch subkutane (sc) Injektion
Andere Namen:
  • ALN-TTRSC

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Serum-TTR gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6
Zeitfenster: Monat 6
Eine negative prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6 weist auf eine Verringerung des Serum-TTR-Spiegels hin.
Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Serum-TTR gegenüber dem Ausgangswert über 18 Monate
Zeitfenster: Wochen 3, 7, 12, 18, 24, 26 (Monat 6), 39 (Monat 9), 52 (Monat 12), 57, 78 (Monat 18)
Eine negative prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verringerung des Serum-TTR-Spiegels hin.
Wochen 3, 7, 12, 18, 24, 26 (Monat 6), 39 (Monat 9), 52 (Monat 12), 57, 78 (Monat 18)
Änderung des zusammengesetzten Scores für modifizierte neurologische Beeinträchtigung (mNIS +7) gegenüber dem Ausgangswert über 18 Monate
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12, 18
Der mNIS+7 ist ein zusammengesetzter Score, der die neurologische Beeinträchtigung misst und die folgenden Komponenten umfasst: körperliche Untersuchung der unteren Gliedmaßen, oberen Gliedmaßen und Hirnnerven zur Beurteilung der motorischen Stärke/Schwäche, elektrophysiologische Messung der Funktion kleiner und großer Nervenfasern, sensorische Tests und Körperhaltung Blutdruck. Die Minimal- und Maximalwerte sind 0 bzw. 304. Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Baseline, Monate 6, 12, 18
Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (QoL-DN) Questionnaire Score
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12, 18
Der Norfolk QoL-DN-Fragebogen ist ein standardisierter 35-Punkte-Maß für die von Patienten berichteten Ergebnisse, der auf die verschiedenen Merkmale der diabetischen Neuropathie eingeht - kleine Fasern, große Fasern und autonome Nervenfunktion. Die minimalen und maximalen Werte sind -4 bzw. 136. Eine höhere Punktzahl zeigt ein schlechteres Ergebnis an.
Baseline, Monate 6, 12, 18
Anzahl der Teilnehmer in jeder Phase der Polyneuropathie-Behinderung (PND) basierend auf dem schlechtesten Post-Baseline-Score
Zeitfenster: Baseline, Monate 6, 12, 18
PND-Scores: Stadium 0: keine Symptome, Stadium 1: Sensibilitätsstörungen, aber erhaltene Gehfähigkeit, Stadium 2: eingeschränkte Gehfähigkeit, aber Gehfähigkeit ohne Stock oder Krücken, Stadium 3A/B: Gehen mit Hilfe von 1 oder 2 Stöcken oder Krücken, Stufe 4: an den Rollstuhl gebunden. Für jede Stufe (0–4) zu Studienbeginn wird die Anzahl der Teilnehmer mit ihrem schlechtesten Post-Baseline-Score für jede Stufe (0–4) nach Studienbeginn angegeben. „Worst Post Baseline“ ist definiert als die höchste PND-Klassifizierung für einen Teilnehmer, die nach der ersten Dosis des Studienmedikaments aufgezeichnet wurde.
Baseline, Monate 6, 12, 18

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Februar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. Februar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. November 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. November 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-TTRSC-005

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur ATTR-Amyloidose

Klinische Studien zur Revusiran

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Bahamas

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren