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El estudio de un fármaco en investigación, Revusiran (ALN-TTRSC), para el tratamiento de la amiloidosis mediada por transtiretina (TTR) en pacientes cuya enfermedad ha seguido empeorando después de un trasplante de hígado

26 de marzo de 2019 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

Un estudio abierto para evaluar la eficacia y la seguridad de revusirán en pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar mediada por transtiretina con progresión de la enfermedad después de un trasplante hepático ortotópico

El propósito de este estudio fue evaluar la seguridad y eficacia de revusiran (ALN-TTRSC) en adultos con amiloidosis mediada por transtiretina (ATTR), cuya enfermedad ha seguido empeorando después del trasplante de hígado. Se ha interrumpido la dosificación; los pacientes están siendo seguidos por seguridad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Münster, Alemania
        • Clinical Trial Site
  • España
      • Majorca, España
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site
  • Suecia
      • Umea, Suecia
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de FAP (polineuropatía amiloidótica familiar) con mutación TTR documentada
  • Recibió un trasplante hepático ortotópico ≥12 meses antes de la fecha del consentimiento informado
  • Un aumento en la puntuación de discapacidad por polineuropatía (PND) después del trasplante
  • Polineuropatía Puntuación de discapacidad de ≤3b

Criterio de exclusión:

  • Clasificación de la New York Heart Association (NYHA) de >2
  • Otras causas conocidas de neuropatía sensitivomotora o autonómica (p. ej., enfermedad autoinmunitaria)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Todos los pacientes
Todos los pacientes que recibieron al menos 1 dosis de revusiran (ALN-TTRSC)
Droga: Revusiran
Revusiran 500 mg por inyección subcutánea (sc)
Otros nombres:
  • ALN-TTRSC

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en el TTR sérico en el mes 6
Periodo de tiempo: Mes 6
Un cambio porcentual negativo desde el valor inicial en el Mes 6 indica una reducción en el nivel de TTR en suero.
Mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en el TTR sérico durante 18 meses
Periodo de tiempo: Semanas 3, 7, 12, 18, 24, 26 (Mes 6), 39 (Mes 9), 52 (Mes 12), 57, 78 (Mes 18)
Un cambio de porcentaje negativo desde el valor inicial indica una reducción en el nivel de TTR en suero.
Semanas 3, 7, 12, 18, 24, 26 (Mes 6), 39 (Mes 9), 52 (Mes 12), 57, 78 (Mes 18)
Cambio desde el inicio en la puntuación compuesta de la puntuación de deterioro neurológico modificada (mNIS +7) durante 18 meses
Periodo de tiempo: Línea de base, Meses 6, 12, 18
El mNIS+7 es una puntuación compuesta que mide el deterioro neurológico e incluye los siguientes componentes: examen físico de las extremidades inferiores, las extremidades superiores y los nervios craneales para evaluar la fuerza/debilidad motora, la medición electrofisiológica de la función de las fibras nerviosas pequeñas y grandes, las pruebas sensoriales y la postura. presión arterial. Los valores mínimo y máximo son 0 y 304, respectivamente. Una puntuación más alta indica un peor resultado. Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora.
Línea de base, Meses 6, 12, 18
Puntuación del Cuestionario de Calidad de Vida-Neuropatía Diabética (QoL-DN) de Norfolk
Periodo de tiempo: Línea de base, Meses 6, 12, 18
El cuestionario Norfolk QoL-DN es una medida de resultados estandarizada de 35 elementos informada por el paciente que es sensible a las diferentes características de la neuropatía diabética: fibra pequeña, fibra grande y función nerviosa autónoma. Los valores mínimo y máximo son -4 y 136, respectivamente. Una puntuación más alta indica un peor resultado.
Línea de base, Meses 6, 12, 18
Número de participantes en cada etapa de discapacidad de polineuropatía (PND) según la peor puntuación posterior al inicio
Periodo de tiempo: Línea de base, Meses 6, 12, 18
Puntuaciones de PND: Etapa 0: Sin síntomas, Etapa 1: Alteraciones sensoriales pero capacidad para caminar conservada, Etapa 2: Capacidad para caminar deteriorada, pero capacidad para caminar sin bastón o muletas, Etapa 3A/B: Caminar con ayuda de 1 o 2 bastones o muletas, Etapa 4: confinado a silla de ruedas. Para cada etapa (0-4) al inicio, el número de participantes se presenta en su peor puntaje posterior a la línea de base para cada etapa (0-4) posterior a la línea de base. El peor post-basal se define como la clasificación PND más alta para un participante registrada después de la primera dosis del fármaco del estudio.
Línea de base, Meses 6, 12, 18

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2015

Finalización primaria (Actual)

6 de febrero de 2017

Finalización del estudio (Actual)

6 de febrero de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de noviembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

4 de noviembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de marzo de 2019

Última verificación

1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-TTRSC-005

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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