Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie badanego leku, Revusiran (ALN-TTRSC), do leczenia amyloidozy, w której pośredniczy transtyretyna (TTR) u pacjentów, u których choroba nadal się pogarsza po przeszczepie wątroby

26 marca 2019 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania Revusiranu u pacjentów z rodzinną polineuropatią amyloidotyczną zależną od transtyretyny z progresją choroby po ortotopowym przeszczepie wątroby

Celem tego badania była ocena bezpieczeństwa i skuteczności revusiranu (ALN-TTRSC) u dorosłych z amyloidozą zależną od transtyretyny (ATTR), u których choroba nadal się pogarszała po przeszczepieniu wątroby. dawkowanie zostało przerwane; pacjenci są obserwowani ze względów bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie FAP (rodzinna polineuropatia amyloidotyczna) z udokumentowaną mutacją TTR
  • Otrzymał ortotopowy przeszczep wątroby ≥12 miesięcy przed datą wyrażenia świadomej zgody
  • Wzrost stopnia niepełnosprawności polineuropatii (PND) po przeszczepie
  • Polineuropatia Stopień niepełnosprawności ≤3b

Kryteria wyłączenia:

  • Klasyfikacja New York Heart Association (NYHA) > 2
  • Inne znane przyczyny neuropatii czuciowo-ruchowej lub autonomicznej (np. choroba autoimmunologiczna)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wszyscy Pacjenci
Wszyscy pacjenci, którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę revusiranu (ALN-TTRSC)
Lek: Revusiran
500 mg Revusiran we wstrzyknięciu podskórnym (sc).
Inne nazwy:
  • ALN-TTRSC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana TTR w surowicy w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 6
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Ujemna zmiana procentowa w stosunku do wartości początkowej w miesiącu 6 wskazuje na obniżenie poziomu TTR w surowicy.
Miesiąc 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana TTR w surowicy w stosunku do linii podstawowej w ciągu 18 miesięcy
Ramy czasowe: Tygodnie 3, 7, 12, 18, 24, 26 (6 miesiąc), 39 (9 miesiąc), 52 (12 miesiąc), 57, 78 (18 miesiąc)
Ujemna zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na obniżenie poziomu TTR w surowicy.
Tygodnie 3, 7, 12, 18, 24, 26 (6 miesiąc), 39 (9 miesiąc), 52 (12 miesiąc), 57, 78 (18 miesiąc)
Zmiana od wartości początkowej w zmodyfikowanej punktacji upośledzenia neurologicznego (mNIS +7) złożonej punktacji w ciągu 18 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6, 12, 18
MNIS+7 to złożona skala, która mierzy upośledzenie neurologiczne, która obejmuje następujące elementy: badanie fizykalne kończyn dolnych, kończyn górnych i nerwów czaszkowych w celu oceny siły/osłabienia motorycznego, elektrofizjologiczny pomiar funkcji małych i dużych włókien nerwowych, testy czucia i postawy ciśnienie krwi. Minimalne i maksymalne wartości to odpowiednio 0 i 304. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Wartość bazowa, miesiące 6, 12, 18
Norfolk Wynik kwestionariusza jakości życia w neuropatii cukrzycowej (QoL-DN).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6, 12, 18
Kwestionariusz Norfolk QoL-DN jest wystandaryzowaną, składającą się z 35 pozycji, oceną wyników zgłaszanych przez pacjentów, która jest wrażliwa na różne cechy neuropatii cukrzycowej – małe włókno, duże włókno i czynność nerwów autonomicznych. Minimalne i maksymalne wartości to odpowiednio -4 i 136. Wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Wartość bazowa, miesiące 6, 12, 18
Liczba uczestników w każdym stadium niepełnosprawności polineuropatii (PND) na podstawie najgorszego wyniku po okresie wyjściowym
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiące 6, 12, 18
Wyniki PND: Etap 0: Brak objawów, Etap 1: Zaburzenia czucia, ale zachowana zdolność chodzenia, Etap 2: Upośledzona zdolność chodzenia, ale możliwość chodzenia bez laski lub kul, Etap 3A/B: Chodzenie z pomocą 1 lub 2 lasek lub o kulach, Etap 4: przykuty do wózka inwalidzkiego. Dla każdego etapu (0-4) na początku, liczba uczestników jest przedstawiona w najgorszym wyniku po punkcie początkowym dla każdego etapu (0-4) po punkcie początkowym. Najgorszy punkt wyjściowy to najwyższa klasyfikacja PND dla uczestnika zarejestrowana po pierwszej dawce badanego leku.
Wartość bazowa, miesiące 6, 12, 18

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 lutego 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 lutego 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 listopada 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-TTRSC-005

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Amyloidoza ATTR

Badania kliniczne na Revusiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Peru

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj