간 이식 후 질병이 계속 악화된 환자의 트랜스티레틴(TTR) 매개 아밀로이드증 치료를 위한 조사 약물인 레부시란(ALN-TTRSC)에 대한 연구
2019년 3월 26일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
정형외과 간이식 후 질병 진행을 동반한 트랜스티레틴 매개 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 환자에서 레부시란의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 간 이식 후 질병이 계속 악화되는 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR) 성인 환자에서 레부시란(ALN-TTRSC)의 안전성과 유효성을 평가하는 것입니다.
투약이 중단되었습니다. 안전을 위해 환자를 추적하고 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 문서화된 TTR 돌연변이가 있는 FAP(가족성 아밀로이드성 다발신경병증) 진단
- 정보에 입각한 동의 날짜로부터 ≥12개월 전에 정위 간 이식을 받았습니다.
- 이식 후 다발신경병증 장애(PND) 점수 증가
- 다발신경병증 장애 점수 ≤3b
제외 기준:
- >2의 뉴욕심장협회(NYHA) 분류
- 감각운동 또는 자율 신경병증의 다른 알려진 원인(예: 자가면역 질환)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 모든 환자
최소 1회 용량의 레부시란(ALN-TTRSC)을 투여받은 모든 환자
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피하(sc) 주사에 의한 500mg 레부시란
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6개월째 혈청 TTR의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 6개월
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6개월에 기준선에서 음의 백분율 변화는 혈청 TTR 수준의 감소를 나타냅니다.
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6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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18개월 동안 혈청 TTR의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 3, 7, 12, 18, 24, 26주(6월), 39주(9월), 52주(12월), 57, 78주(18월)
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기준선에서 음의 백분율 변화는 혈청 TTR 수준의 감소를 나타냅니다.
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3, 7, 12, 18, 24, 26주(6월), 39주(9월), 52주(12월), 57, 78주(18월)
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18개월 동안 수정된 신경 손상 점수(mNIS +7) 종합 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6, 12, 18개월
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MNIS+7은 다음 구성 요소를 포함하는 신경학적 손상을 측정하는 복합 점수입니다: 운동 강도/약점을 평가하기 위한 하지, 상지 및 뇌신경의 신체 검사, 크고 작은 신경 섬유 기능의 전기생리학적 측정, 감각 테스트 및 자세 혈압.
최소값과 최대값은 각각 0과 304입니다.
더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
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기준선, 6, 12, 18개월
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Norfolk 삶의 질-당뇨병성 신경병증(QoL-DN) 설문지 점수
기간: 기준선, 6, 12, 18개월
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Norfolk QoL-DN 설문지는 당뇨병성 신경병증의 다양한 특징(작은 섬유질, 큰 섬유질 및 자율 신경 기능)에 민감한 표준화된 35개 항목 환자 보고 결과 측정입니다.
최소값과 최대값은 각각 -4와 136입니다.
더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
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기준선, 6, 12, 18개월
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최악의 기준선 이후 점수를 기반으로 한 각 다발신경병증 장애(PND) 단계의 참가자 수
기간: 기준선, 6, 12, 18개월
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PND 점수: 0단계: 증상 없음, 1단계: 감각 장애가 있지만 보행 능력은 보존됨, 2단계: 보행 능력이 손상되었지만 지팡이나 목발 없이 걸을 수 있음, 3A/B단계: 1~2개의 지팡이 도움으로 걷기 또는 목발, 4단계: 휠체어에만 국한됨.
베이스라인의 각 단계(0-4)에 대해 참가자 수는 베이스라인 후 각 단계(0-4)에 대한 베이스라인 후 최악의 점수로 표시됩니다.
최악의 기준선 이후는 연구 약물의 첫 번째 투여 후 기록된 참가자에 대한 가장 높은 PND 분류로 정의됩니다.
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기준선, 6, 12, 18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 2월 6일
연구 완료 (실제)
2017년 2월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 10월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 11월 2일
처음 게시됨 (추정)
2015년 11월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 26일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALN-TTRSC-005
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