Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelsen af ​​et undersøgelseslægemiddel, Revusiran (ALN-TTRSC), til behandling af transthyretin (TTR)-medieret amyloidose hos patienter, hvis sygdom er blevet ved med at forværres efter levertransplantation

26. marts 2019 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

En åben-label undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Revusiran hos patienter med transthyretin-medieret familiær amyloidotisk polyneuropati med sygdomsprogression Post-ortotopisk levertransplantation

Formålet med denne undersøgelse var at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​revusiran (ALN-TTRSC) hos voksne med transthyretin-medieret amyloidose (ATTR), hvis sygdom er fortsat med at forværres efter levertransplantation. Dosering er afbrudt; patienter følges op for en sikkerheds skyld.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Majorca, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Umea, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Münster, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af FAP (familiær amyloidotisk polyneuropati) med dokumenteret TTR-mutation
  • Modtog en ortotopisk levertransplantation ≥12 måneder før datoen for informeret samtykke
  • En stigning i polyneuropati invaliditet (PND) score efter transplantation
  • Polyneuropati Invaliditetsscore på ≤3b

Ekskluderingskriterier:

  • New York Heart Association (NYHA) klassificering på >2
  • Andre kendte årsager til sensorimotorisk eller autonom neuropati (f.eks. autoimmun sygdom)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alle patienter
Alle patienter, der fik mindst 1 dosis revusiran (ALN-TTRSC)
Medicin: Revusiran
500 mg Revusiran ved subkutan (sc) injektion
Andre navne:
  • ALN-TTRSC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i serum-TTR ved 6. måned
Tidsramme: Måned 6
En negativ procentvis ændring fra baseline ved 6. måned indikerer en reduktion i serum-TTR-niveauet.
Måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i serum-TTR over 18 måneder
Tidsramme: Uge 3, 7, 12, 18, 24, 26 (måned 6), 39 (måned 9), 52 (måned 12), 57, 78 (måned 18)
En negativ procentvis ændring fra baseline indikerer en reduktion i serum-TTR-niveauet.
Uge 3, 7, 12, 18, 24, 26 (måned 6), 39 (måned 9), 52 (måned 12), 57, 78 (måned 18)
Ændring fra baseline i ændret neurologisk svækkelsesscore (mNIS +7) sammensat score over 18 måneder
Tidsramme: Baseline, 6, 12, 18 måneder
MNIS+7 er en sammensat score, der måler neurologisk svækkelse, som omfatter følgende komponenter: fysisk undersøgelse af underekstremiteter, øvre lemmer og kranienerver for at vurdere motorisk styrke/svaghed, elektrofysiologisk måling af små og store nervefibres funktion, sensorisk test og postural. blodtryk. Minimum- og maksimumværdierne er henholdsvis 0 og 304. En højere score indikerer et dårligere resultat. En negativ ændring fra baseline indikerer en forbedring.
Baseline, 6, 12, 18 måneder
Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (QoL-DN) Spørgeskemascore
Tidsramme: Baseline, 6, 12, 18 måneder
Norfolk QoL-DN-spørgeskemaet er et standardiseret 35-element patientrapporteret resultatmål, der er følsomt over for de forskellige træk ved diabetisk neuropati - små fibre, store fibre og autonom nervefunktion. Minimum- og maksimumværdierne er henholdsvis -4 og 136. En højere score indikerer et dårligere resultat.
Baseline, 6, 12, 18 måneder
Antal deltagere i hvert polyneuropati handicap (PND) stadium baseret på værste post-baseline score
Tidsramme: Baseline, 6, 12, 18 måneder
PND-score: Trin 0: Ingen symptomer, Trin 1: Føleforstyrrelser, men bevarede gangevner, Trin 2: Nedsat gangkapacitet, men evnen til at gå uden stok eller krykker, Trin 3A/B: Gå med hjælp af 1 eller 2 pinde eller krykker, trin 4: begrænset til kørestol. For hvert stadie (0-4) ved baseline præsenteres antallet af deltagere ved deres dårligste post-baseline-score for hvert stadium (0-4) post-baseline. Værste post-baseline er defineret som den højeste PND-klassificering for en deltager registreret efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
Baseline, 6, 12, 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

6. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. november 2015

Først opslået (Skøn)

4. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-TTRSC-005

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ATTR Amyloidose

Kliniske forsøg med Revusiran

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner