Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De studie van een onderzoeksgeneesmiddel, Revusiran (ALN-TTRSC), voor de behandeling van transthyretine (TTR)-gemedieerde amyloïdose bij patiënten bij wie de ziekte na levertransplantatie is blijven verslechteren

26 maart 2019 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

Een open-label studie om de werkzaamheid en veiligheid van Revusiran te evalueren bij patiënten met transthyretine-gemedieerde familiale amyloïdose polyneuropathie met progressie van de ziekte Post-orthotopische levertransplantatie

Het doel van deze studie was het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van revusiran (ALN-TTRSC) bij volwassenen met transthyretine-gemedieerde amyloïdose (ATTR), bij wie de ziekte na levertransplantatie is blijven verslechteren. Dosering is stopgezet; patiënten worden opgevolgd voor de veiligheid.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Münster, Duitsland
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Spanje
      • Majorca, Spanje
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
  • Zweden
      • Umea, Zweden
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van FAP (familiale amyloïdose polyneuropathie) met gedocumenteerde TTR-mutatie
  • Kreeg een orthotope levertransplantatie ≥12 maanden voor de datum van geïnformeerde toestemming
  • Een toename van de polyneuropathie-invaliditeitsscore (PND) na transplantatie
  • Polyneuropathie Invaliditeitsscore van ≤3b

Uitsluitingscriteria:

  • New York Heart Association (NYHA) classificatie van >2
  • Andere bekende oorzaken van sensomotorische of autonome neuropathie (bijv. auto-immuunziekte)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alle patiënten
Alle patiënten die minstens 1 dosis revusiran (ALN-TTRSC) kregen
Geneesmiddel: Revusiran
500 mg Revusiran via subcutane (sc) injectie
Andere namen:
  • ALN-TTRSC

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in serum-TTR in maand 6
Tijdsspanne: Maand 6
Een negatieve procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op maand 6 duidt op een verlaging van de serum-TTR-spiegel.
Maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering vanaf baseline in serum-TTR gedurende 18 maanden
Tijdsspanne: Week 3, 7, 12, 18, 24, 26 (maand 6), 39 (maand 9), 52 (maand 12), 57, 78 (maand 18)
Een negatieve procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verlaging van de serum-TTR-spiegel.
Week 3, 7, 12, 18, 24, 26 (maand 6), 39 (maand 9), 52 (maand 12), 57, 78 (maand 18)
Verandering ten opzichte van baseline in gewijzigde neurologische stoornisscore (mNIS +7) samengestelde score gedurende 18 maanden
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12, 18
De mNIS+7 is een samengestelde score die neurologische stoornissen meet en die de volgende componenten omvat: lichamelijk onderzoek van de onderste ledematen, bovenste ledematen en hersenzenuwen om de motorische kracht/zwakte te beoordelen, elektrofysiologische meting van de functie van kleine en grote zenuwvezels, sensorische testen en posturale bloeddruk. De minimale en maximale waarden zijn respectievelijk 0 en 304. Een hogere score duidt op een slechter resultaat. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering.
Basislijn, maanden 6, 12, 18
Norfolk kwaliteit van leven-diabetische neuropathie (QoL-DN) vragenlijstscore
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12, 18
De Norfolk QoL-DN-vragenlijst is een gestandaardiseerde 35-item door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat die gevoelig is voor de verschillende kenmerken van diabetische neuropathie - dunne vezel, grote vezel en autonome zenuwfunctie. De minimale en maximale waarden zijn respectievelijk -4 en 136. Een hogere score duidt op een slechter resultaat.
Basislijn, maanden 6, 12, 18
Aantal deelnemers in elk polyneuropathie-handicap (PND)-stadium op basis van de slechtste post-baselinescore
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 6, 12, 18
PND-scores: Stadium 0: Geen symptomen, Stadium 1: Sensorische stoornissen maar behouden loopvermogen, Stadium 2: Verminderd loopvermogen, maar kunnen lopen zonder stok of krukken, Stadium 3A/B: Lopen met behulp van 1 of 2 stokken of krukken, fase 4: rolstoelgebonden. Voor elke fase (0-4) bij baseline wordt het aantal deelnemers weergegeven met hun slechtste post-baselinescore voor elke fase (0-4) na baseline. Slechtste post-baseline wordt gedefinieerd als de hoogste PND-classificatie voor een deelnemer geregistreerd na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn, maanden 6, 12, 18

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 februari 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 februari 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 oktober 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 november 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

4 november 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-TTRSC-005

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op ATTR-amyloïdose

Klinische onderzoeken op Revusiran

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Oman

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren