Tutkimuslääke Revusiran (ALN-TTRSC) transtyretiini (TTR) -välitteisen amyloidoosin hoitoon potilailla, joiden sairaus on edelleen pahentunut maksansiirron jälkeen
tiistai 26. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
Avoin tutkimus Revusiranin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on transtyretiinivälitteinen familiaalinen amyloidoottinen polyneuropatia ja sairaus etenee ortotooppisen maksansiirron jälkeen
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida revusiraanin (ALN-TTRSC) turvallisuutta ja tehokkuutta aikuisilla, joilla on transtyretiinivälitteinen amyloidoosi (ATTR), joiden sairaus on edelleen pahentunut maksansiirron jälkeen.
Annostelu on lopetettu; potilaita seurataan turvallisuuden vuoksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Majorca, Espanja
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Porto, Portugali
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Umea, Ruotsi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Münster, Saksa
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- FAP-diagnoosi (familiaalinen amyloidoottinen polyneuropatia) dokumentoidulla TTR-mutaatiolla
- Sai ortotooppisen maksansiirron ≥12 kuukautta ennen tietoisen suostumuksen päivämäärää
- Polyneuropatiakyvyttömyyden (PND) pistemäärän nousu transplantaation jälkeen
- Polyneuropatia Vammaisuuspisteet ≤3b
Poissulkemiskriteerit:
- New York Heart Associationin (NYHA) luokitus >2
- Muut tunnetut sensorimotorisen tai autonomisen neuropatian syyt (esim. autoimmuunisairaus)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kaikki potilaat
Kaikki potilaat, jotka saivat vähintään yhden annoksen revusiraania (ALN-TTRSC)
|
500 mg Revusiran-injektiona ihonalaisesti (sc).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta seerumin TTR:ssä 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
Negatiivinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta kuukaudella 6 osoittaa seerumin TTR-tason laskun.
|
Kuukausi 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta seerumin TTR:ssä 18 kuukauden aikana
Aikaikkuna: Viikot 3, 7, 12, 18, 24, 26 (kuukausi 6), 39 (kuukausi 9), 52 (kuukausi 12), 57, 78 (kuukausi 18)
|
Negatiivinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta osoittaa seerumin TTR-tason laskun.
|
Viikot 3, 7, 12, 18, 24, 26 (kuukausi 6), 39 (kuukausi 9), 52 (kuukausi 12), 57, 78 (kuukausi 18)
|
|
Muutos lähtötasosta modifioidussa neurologisessa vammautumispisteessä (mNIS +7) yhdistelmäpistemäärässä 18 kuukauden aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12, 18
|
MNIS+7 on yhdistetty pistemäärä, joka mittaa neurologista vajaatoimintaa, joka sisältää seuraavat osat: alaraajojen, yläraajojen ja kallonhermojen fyysinen tutkimus motorisen voiman/heikkouden arvioimiseksi, pienten ja suurten hermosäikeiden toiminnan sähköfysiologinen mittaus, sensoriset testit ja asento verenpaine.
Minimi- ja maksimiarvot ovat 0 ja 304.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12, 18
|
|
Norfolkin elämänlaatu-diabeettinen neuropatia (QoL-DN) -kyselyn pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12, 18
|
Norfolkin QoL-DN-kyselylomake on standardoitu 35-kohdan potilaiden raportoima tulosmittaus, joka on herkkä diabeettisen neuropatian eri ominaisuuksille - pienille kuituille, suurille kuituille ja autonomiselle hermotoiminnalle.
Minimi- ja maksimiarvot ovat -4 ja 136.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12, 18
|
|
Osallistujien määrä kussakin polyneuropatian vammaisuuden (PND) vaiheessa huonoimman lähtötilanteen jälkeisen pistemäärän perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12, 18
|
PND-pisteet: Vaihe 0: Ei oireita, Vaihe 1: Aistihäiriöt, mutta kävelykyky säilynyt, Vaihe 2: Heikentynyt kävelykyky, mutta kyky kävellä ilman keppiä tai kainalosauvoja, Vaihe 3A/B: Kävely 1 tai 2 sauvan avulla tai kainalosauvat, vaihe 4: rajoittuu pyörätuoliin.
Jokaisen vaiheen (0-4) osalta lähtötilanteessa osallistujien lukumäärä esitetään heidän huonoimmalla lähtötilanteen jälkeisellä pistemäärällä jokaisessa vaiheessa (0-4) lähtötilanteen jälkeen.
Huonoin lähtötilanteen jälkeinen määritetään osallistujan korkeimmaksi PND-luokitukseksi ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
|
Lähtötilanne, kuukaudet 6, 12, 18
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. lokakuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 6. helmikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 6. helmikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 30. lokakuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. marraskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 4. marraskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 28. maaliskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. maaliskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Proteostaasin puutteet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Amyloidoosi, perhe
- Amyloidoosi
- Polyneuropatiat
- Amyloidin neuropatiat
- Amyloidinen neuropatia, perhe
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-TTRSC-005
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .