Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie vyšetřovacího léku Revusiran (ALN-TTRSC) pro léčbu amyloidózy zprostředkované transthyretinem (TTR) u pacientů, jejichž onemocnění se po transplantaci jater nadále zhoršovalo

26. března 2019 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Otevřená studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti Revusiranu u pacientů s familiární amyloidotickou polyneuropatií zprostředkovanou transthyretinem s progresí onemocnění po ortotopické transplantaci jater

Účelem této studie bylo zhodnotit bezpečnost a účinnost revusiranu (ALN-TTRSC) u dospělých s amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (ATTR), jejichž onemocnění se po transplantaci jater nadále zhoršovalo. Dávkování bylo přerušeno; pacienti jsou sledováni kvůli bezpečnosti.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza FAP (familiární amyloidotická polyneuropatie) s dokumentovanou mutací TTR
  • Absolvoval ortotopický transplantát jater ≥ 12 měsíců před datem informovaného souhlasu
  • Zvýšení skóre postižení polyneuropatie (PND) po transplantaci
  • Polyneuropatie Skóre invalidity ≤3b

Kritéria vyloučení:

  • Klasifikace New York Heart Association (NYHA) >2
  • Jiné známé příčiny senzomotorické nebo autonomní neuropatie (např. autoimunitní onemocnění)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Všichni pacienti
Všichni pacienti, kteří dostali alespoň 1 dávku revusiranu (ALN-TTRSC)
Lék: Revusiran
500 mg Revusiran subkutánní (sc) injekcí
Ostatní jména:
  • ALN-TTRSC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v séru TTR v 6. měsíci
Časové okno: 6. měsíc
Záporná procentuální změna od výchozí hodnoty v 6. měsíci indikuje snížení hladiny TTR v séru.
6. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v séru TTR za 18 měsíců
Časové okno: Týdny 3, 7, 12, 18, 24, 26 (6. měsíc), 39 (9. měsíc), 52 (12. měsíc), 57., 78. (18. měsíc)
Negativní procentuální změna oproti výchozí hodnotě indikuje snížení hladiny TTR v séru.
Týdny 3, 7, 12, 18, 24, 26 (6. měsíc), 39 (9. měsíc), 52 (12. měsíc), 57., 78. (18. měsíc)
Změna od výchozí hodnoty v modifikovaném skóre neurologického poškození (mNIS +7) Složené skóre za 18 měsíců
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 6, 12, 18
MNIS+7 je složené skóre, které měří neurologické poškození, které zahrnuje následující složky: fyzické vyšetření dolních končetin, horních končetin a hlavových nervů k posouzení motorické síly/slabosti, elektrofyziologické měření funkce malých a velkých nervových vláken, senzorické testování a posturální krevní tlak. Minimální a maximální hodnoty jsou 0 a 304. Vyšší skóre znamená horší výsledek. Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav, měsíce 6, 12, 18
Norfolk Skóre dotazníku kvality života – diabetická neuropatie (QoL-DN).
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 6, 12, 18
Norfolk QoL-DN dotazník je standardizované 35-položkové měření výsledků hlášených pacienty, které je citlivé na různé rysy diabetické neuropatie – malé vlákno, velké vlákno a funkce autonomních nervů. Minimální a maximální hodnoty jsou -4 a 136. Vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav, měsíce 6, 12, 18
Počet účastníků v každém stadiu postižení polyneuropatie (PND) na základě nejhoršího skóre po základním stavu
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 6, 12, 18
Skóre PND: Fáze 0: Žádné příznaky, Fáze 1: Smyslové poruchy, ale zachovány schopnosti chůze, Fáze 2: Zhoršená schopnost chůze, ale schopnost chodit bez hole nebo berlí, Fáze 3A/B: Chůze s pomocí 1 nebo 2 hůlek nebo berle, 4. fáze: upoutání na invalidní vozík. Pro každou fázi (0-4) na začátku je uveden počet účastníků v jejich nejhorším skóre po výchozím stavu pro každou fázi (0-4) po výchozím stavu. Nejhorší po výchozím stavu je definována nejvyšší klasifikace PND pro účastníka zaznamenaná po první dávce studovaného léku.
Výchozí stav, měsíce 6, 12, 18

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2015

Primární dokončení (Aktuální)

6. února 2017

Dokončení studie (Aktuální)

6. února 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. listopadu 2015

První zveřejněno (Odhad)

4. listopadu 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-TTRSC-005

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ATTR amyloidóza

Klinické studie na Revusiran

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit