Studien av ett undersökningsläkemedel, Revusiran (ALN-TTRSC), för behandling av transtyretin (TTR)-medierad amyloidos hos patienter vars sjukdom har fortsatt att förvärras efter levertransplantation
26 mars 2019 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals
En öppen studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Revusiran hos patienter med transtyretinmedierad familjär amyloidotisk polyneuropati med sjukdomsprogression Post-ortotopisk levertransplantation
Syftet med denna studie var att utvärdera säkerheten och effektiviteten av revusiran (ALN-TTRSC) hos vuxna med transtyretinmedierad amyloidos (ATTR), vars sjukdom har fortsatt att förvärras efter levertransplantation.
Doseringen har avbrutits; patienterna följs upp för säkerhets skull.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
12
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av FAP (familiär amyloidotisk polyneuropati) med dokumenterad TTR-mutation
- Fick en ortotopisk levertransplantation ≥12 månader före datumet för informerat samtycke
- En ökning av polyneuropati funktionsnedsättning (PND) poäng efter transplantation
- Polyneuropati funktionshinder poäng på ≤3b
Exklusions kriterier:
- New York Heart Association (NYHA) klassificering av >2
- Andra kända orsaker till sensorimotorisk eller autonom neuropati (t.ex. autoimmun sjukdom)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Alla patienter
Alla patienter som fått minst 1 dos revusiran (ALN-TTRSC)
|
500 mg Revusiran genom subkutan (sc) injektion
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinjen i serum-TTR vid månad 6
Tidsram: Månad 6
|
En negativ procentuell förändring från baslinjen vid månad 6 indikerar en minskning av serum-TTR-nivån.
|
Månad 6
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinjen i serum-TTR över 18 månader
Tidsram: Vecka 3, 7, 12, 18, 24, 26 (månad 6), 39 (månad 9), 52 (månad 12), 57, 78 (månad 18)
|
En negativ procentuell förändring från baslinjen indikerar en minskning av serum-TTR-nivån.
|
Vecka 3, 7, 12, 18, 24, 26 (månad 6), 39 (månad 9), 52 (månad 12), 57, 78 (månad 18)
|
|
Förändring från baslinjen i modifierad neurologisk funktionsnedsättning (mNIS +7) sammansatt poäng över 18 månader
Tidsram: Baslinje, månader 6, 12, 18
|
MNIS+7 är en sammansatt poäng som mäter neurologisk funktionsnedsättning som inkluderar följande komponenter: fysisk undersökning av nedre extremiteter, övre extremiteter och kranialnerver för att bedöma motorisk styrka/svaghet, elektrofysiologisk mätning av små och stora nervfiberfunktioner, sensoriska tester och postural blodtryck.
Minsta och högsta värden är 0 respektive 304.
En högre poäng indikerar ett sämre resultat.
En negativ förändring från baslinjen indikerar en förbättring.
|
Baslinje, månader 6, 12, 18
|
|
Norfolk Life Quality of Life-Diabetic Neuropathy (QoL-DN) Questionnaire Poäng
Tidsram: Baslinje, månader 6, 12, 18
|
Norfolk QoL-DN-frågeformuläret är ett standardiserat 35-objekt patientrapporterat resultatmått som är känsligt för de olika egenskaperna hos diabetisk neuropati - små fibrer, stora fibrer och autonom nervfunktion.
Minsta och högsta värden är -4 respektive 136.
En högre poäng indikerar ett sämre resultat.
|
Baslinje, månader 6, 12, 18
|
|
Antal deltagare i varje stadium av polyneuropati funktionsnedsättning (PND) baserat på sämsta post-baseline-poäng
Tidsram: Baslinje, månader 6, 12, 18
|
PND-poäng: Steg 0: Inga symtom, Steg 1: Sensoriska störningar men bevarade gångförmåga, Steg 2: Nedsatt gångkapacitet, men förmåga att gå utan käpp eller kryckor, Steg 3A/B: Gå med hjälp av 1 eller 2 käppar eller kryckor, steg 4: begränsad till rullstol.
För varje steg (0-4) vid baslinjen presenteras antalet deltagare som deras sämsta poäng efter baslinjen för varje steg (0-4) efter baslinjen.
Sämsta post-baseline definieras som den högsta PND-klassificeringen för en deltagare som registrerats efter den första dosen av studieläkemedlet.
|
Baslinje, månader 6, 12, 18
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 oktober 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
6 februari 2017
Avslutad studie (Faktisk)
6 februari 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 oktober 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 november 2015
Första postat (Uppskatta)
4 november 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 mars 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 mars 2019
Senast verifierad
1 mars 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neuromuskulära sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Sjukdomar i det perifera nervsystemet
- Proteostasbrister
- Metabolism, medfödda fel
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Amyloidos, familjär
- Amyloidos
- Polyneuropatier
- Amyloida neuropatier
- Amyloida neuropatier, familjär
Andra studie-ID-nummer
- ALN-TTRSC-005
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .