O estudo de uma droga experimental, Revusiran (ALN-TTRSC), para o tratamento de amiloidose mediada por transtirretina (TTR) em pacientes cuja doença continuou a piorar após o transplante de fígado
26 de março de 2019 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Um estudo aberto para avaliar a eficácia e a segurança de Revusiran em pacientes com polineuropatia amiloidótica familiar mediada por transtirretina com progressão da doença pós-transplante hepático ortotópico
O objetivo deste estudo foi avaliar a segurança e a eficácia do revusiran (ALN-TTRSC) em adultos com amiloidose mediada por transtirretina (ATTR), cuja doença continuou a piorar após o transplante de fígado.
A dosagem foi descontinuada; os pacientes estão sendo acompanhados por segurança.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de PAF (polineuropatia amiloidótica familiar) com mutação TTR documentada
- Recebeu um transplante ortotópico de fígado ≥12 meses antes da data do consentimento informado
- Um aumento na pontuação de incapacidade de polineuropatia (PND) pós-transplante
- Pontuação de incapacidade de polineuropatia de ≤3b
Critério de exclusão:
- Classificação da New York Heart Association (NYHA) >2
- Outras causas conhecidas de neuropatia sensório-motora ou autonômica (por exemplo, doença autoimune)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Todos os pacientes
Todos os pacientes que receberam pelo menos 1 dose de revusiran (ALN-TTRSC)
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500 mg de Revusiran por injeção subcutânea (sc)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual da linha de base no soro TTR no mês 6
Prazo: Mês 6
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Uma alteração percentual negativa da linha de base no Mês 6 indica uma redução no nível sérico de TTR.
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Mês 6
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual desde a linha de base no TTR sérico ao longo de 18 meses
Prazo: Semanas 3, 7, 12, 18, 24, 26 (Mês 6), 39 (Mês 9), 52 (Mês 12), 57, 78 (Mês 18)
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Uma alteração percentual negativa desde a linha de base indica uma redução no nível sérico de TTR.
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Semanas 3, 7, 12, 18, 24, 26 (Mês 6), 39 (Mês 9), 52 (Mês 12), 57, 78 (Mês 18)
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Mudança da linha de base na pontuação de comprometimento neurológico modificado (mNIS +7) pontuação composta ao longo de 18 meses
Prazo: Linha de base, meses 6, 12, 18
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O mNIS+7 é uma pontuação composta que mede o comprometimento neurológico que inclui os seguintes componentes: exame físico dos membros inferiores, membros superiores e nervos cranianos para avaliar a força/fraqueza motora, medição eletrofisiológica da função das fibras nervosas pequenas e grandes, testes sensoriais e postural pressão arterial.
Os valores mínimo e máximo são 0 e 304, respectivamente.
Uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
Uma mudança negativa da linha de base indica uma melhora.
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Linha de base, meses 6, 12, 18
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Pontuação do questionário de qualidade de vida e neuropatia diabética de Norfolk (QoL-DN)
Prazo: Linha de base, meses 6, 12, 18
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O questionário Norfolk QoL-DN é uma medida padronizada de 35 itens de resultados relatados pelo paciente que é sensível às diferentes características da neuropatia diabética - fibras pequenas, fibras grandes e função nervosa autônoma.
Os valores mínimo e máximo são -4 e 136, respectivamente.
Uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
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Linha de base, meses 6, 12, 18
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Número de participantes em cada estágio de incapacidade de polineuropatia (PND) com base na pior pontuação pós-linha de base
Prazo: Linha de base, meses 6, 12, 18
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Pontuações PND: Estágio 0: Sem sintomas, Estágio 1: Distúrbios sensoriais, mas capacidade de andar preservada, Estágio 2: Capacidade de andar prejudicada, mas capacidade de andar sem bengala ou muletas, Estágio 3A/B: Andar com a ajuda de 1 ou 2 bengalas ou muletas, Estágio 4: confinado à cadeira de rodas.
Para cada estágio (0-4) na linha de base, o número de participantes é apresentado em sua pior pontuação pós-linha de base para cada estágio (0-4) pós-linha de base.
A pior pós-linha de base é definida como a classificação PND mais alta para um participante registrada após a primeira dose do medicamento do estudo.
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Linha de base, meses 6, 12, 18
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2015
Conclusão Primária (Real)
6 de fevereiro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
6 de fevereiro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de outubro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de novembro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
4 de novembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de março de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de março de 2019
Última verificação
1 de março de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Deficiências de Proteostase
- Metabolismo, Erros Inatos
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Amiloidose Familiar
- Amiloidose
- Polineuropatias
- Neuropatias Amilóides
- Neuropatias Amilóides Familiares
Outros números de identificação do estudo
- ALN-TTRSC-005
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