Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование исследуемого препарата ревусиран (ALN-TTRSC) для лечения транстиретинового (TTR)-опосредованного амилоидоза у пациентов, чье заболевание продолжало ухудшаться после трансплантации печени

26 марта 2019 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals

Открытое исследование по оценке эффективности и безопасности ревусирана у пациентов с транстиретин-опосредованной семейной амилоидотической полинейропатией с прогрессированием заболевания после ортотопической трансплантации печени

Цель этого исследования состояла в том, чтобы оценить безопасность и эффективность ревузирана (ALN-TTRSC) у взрослых с транстиретин-опосредованным амилоидозом (ATTR), чье заболевание продолжало ухудшаться после трансплантации печени. Дозирование было прекращено; пациенты находятся под наблюдением в целях безопасности.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

12

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз FAP (семейная амилоидотическая полинейропатия) с подтвержденной мутацией TTR
  • Получил ортотопическую трансплантацию печени за ≥12 месяцев до даты информированного согласия
  • Увеличение показателя инвалидности полинейропатии (PND) после трансплантации
  • Полиневропатия Оценка инвалидности ≤3b

Критерий исключения:

  • Классификация Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) >2
  • Другие известные причины сенсомоторной или вегетативной невропатии (например, аутоиммунное заболевание)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Все пациенты
Все пациенты, получившие хотя бы 1 дозу ревузирана (ALN-TTRSC)
Лекарство: Ревусиран
500 мг Ревусирана подкожно (п/к)
Другие имена:
  • АЛН-ТТРСК

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение TTR сыворотки по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: Месяц 6
Отрицательное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев указывает на снижение уровня TTR в сыворотке.
Месяц 6

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение TTR сыворотки по сравнению с исходным уровнем за 18 месяцев
Временное ограничение: Недели 3, 7, 12, 18, 24, 26 (6-й месяц), 39 (9-й месяц), 52 (12-й месяц), 57, 78 (18-й месяц)
Отрицательное процентное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение уровня TTR в сыворотке.
Недели 3, 7, 12, 18, 24, 26 (6-й месяц), 39 (9-й месяц), 52 (12-й месяц), 57, 78 (18-й месяц)
Изменение по сравнению с исходным уровнем по модифицированной шкале неврологических нарушений (mNIS +7) Составная оценка за 18 месяцев
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 6, 12, 18
Шкала mNIS+7 представляет собой составную оценку, которая измеряет неврологические нарушения и включает следующие компоненты: физикальное обследование нижних конечностей, верхних конечностей и черепно-мозговых нервов для оценки двигательной силы/слабости, электрофизиологическое измерение функции мелких и крупных нервных волокон, сенсорное тестирование и постуральное исследование. артериальное давление. Минимальное и максимальное значения равны 0 и 304 соответственно. Более высокий балл указывает на худший результат. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
Исходный уровень, месяцы 6, 12, 18
Норфолкская оценка качества жизни при диабетической нейропатии (QoL-DN)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 6, 12, 18
Опросник Norfolk QoL-DN представляет собой стандартизированную оценку исходов, о которой сообщают пациенты, состоящую из 35 пунктов, которая чувствительна к различным признакам диабетической невропатии — мелким волокнам, крупным волокнам и функции вегетативных нервов. Минимальное и максимальное значения равны -4 и 136 соответственно. Более высокий балл указывает на худший результат.
Исходный уровень, месяцы 6, 12, 18
Количество участников на каждой стадии инвалидности полинейропатии (PND) на основе наихудшего пост-базового балла
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 6, 12, 18
Оценки PND: Стадия 0: Нет симптомов, Стадия 1: Сенсорные нарушения, но сохранена способность ходить, Стадия 2: Нарушена способность ходить, но способность ходить без палки или костылей, Стадия 3A/B: Ходьба с помощью 1 или 2 палок или костыли, стадия 4: прикован к инвалидному креслу. Для каждого этапа (0-4) на исходном уровне количество участников представлено по их наихудшему баллу после исходного уровня для каждого этапа (0-4) после исходного уровня. Наихудший пост-базовый уровень определяется наивысшей классификацией PND для участника, зарегистрированной после первой дозы исследуемого препарата.
Исходный уровень, месяцы 6, 12, 18

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alnylam Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 февраля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

6 февраля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 октября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 ноября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

4 ноября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 марта 2019 г.

Последняя проверка

1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALN-TTRSC-005

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования АТТР-амилоидоз

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться