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L'étude d'un médicament expérimental, le revusiran (ALN-TTRSC), pour le traitement de l'amylose médiée par la transthyrétine (TTR) chez les patients dont la maladie a continué de s'aggraver après une greffe de foie

26 mars 2019 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

Une étude ouverte pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Revusiran chez les patients atteints de polyneuropathie amyloïdotique familiale médiée par la transthyrétine avec progression de la maladie après une greffe de foie orthotopique

Le but de cette étude était d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du revusiran (ALN-TTRSC) chez les adultes atteints d'amylose médiée par la transthyrétine (ATTR), dont la maladie a continué de s'aggraver après une transplantation hépatique. Le dosage a été arrêté ; les patients sont suivis pour des raisons de sécurité.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Münster, Allemagne
        • Clinical Trial Site
  • Espagne
      • Majorca, Espagne
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Paris, France
        • Clinical Trial Site
  • Le Portugal
      • Porto, Le Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
  • Suède
      • Umea, Suède
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de FAP (polyneuropathie amyloïde familiale) avec mutation TTR documentée
  • A reçu une greffe de foie orthotopique ≥ 12 mois avant la date du consentement éclairé
  • Une augmentation du score d'incapacité de polyneuropathie (PND) après la greffe
  • Score d'invalidité de la polyneuropathie ≤ 3b

Critère d'exclusion:

  • Classification de la New York Heart Association (NYHA) > 2
  • Autres causes connues de neuropathie sensorimotrice ou autonome (p. ex., maladie auto-immune)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tous les patients
Tous les patients ayant reçu au moins 1 dose de revusiran (ALN-TTRSC)
Médicament: Revusiran
500 mg de Revusiran par injection sous-cutanée (sc)
Autres noms:
  • ALN-TTRSC

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation en pourcentage du TTR sérique par rapport à la ligne de base au mois 6
Délai: Mois 6
Une variation négative en pourcentage par rapport à la ligne de base au mois 6 indique une réduction du taux sérique de TTR.
Mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base du TTR sérique sur 18 mois
Délai: Semaines 3, 7, 12, 18, 24, 26 (mois 6), 39 (mois 9), 52 (mois 12), 57, 78 (mois 18)
Une variation négative en pourcentage par rapport à la ligne de base indique une réduction du taux sérique de TTR.
Semaines 3, 7, 12, 18, 24, 26 (mois 6), 39 (mois 9), 52 (mois 12), 57, 78 (mois 18)
Changement par rapport au départ du score composite de déficience neurologique modifié (mNIS +7) sur 18 mois
Délai: Base de référence, mois 6, 12, 18
Le mNIS+7 est un score composite qui mesure la déficience neurologique qui comprend les éléments suivants : examen physique des membres inférieurs, des membres supérieurs et des nerfs crâniens pour évaluer la force/faiblesse motrice, mesure électrophysiologique de la fonction des petites et grandes fibres nerveuses, tests sensoriels et posturaux. pression artérielle. Les valeurs minimale et maximale sont respectivement 0 et 304. Un score plus élevé indique un moins bon résultat. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
Base de référence, mois 6, 12, 18
Score du questionnaire sur la qualité de vie de la neuropathie diabétique (QoL-DN) de Norfolk
Délai: Base de référence, mois 6, 12, 18
Le questionnaire Norfolk QoL-DN est une mesure standardisée des résultats rapportés par les patients en 35 items qui est sensible aux différentes caractéristiques de la neuropathie diabétique : petites fibres, grandes fibres et fonction nerveuse autonome. Les valeurs minimale et maximale sont respectivement -4 et 136. Un score plus élevé indique un moins bon résultat.
Base de référence, mois 6, 12, 18
Nombre de participants à chaque étape de l'incapacité de la polyneuropathie (PND) en fonction du pire score après la ligne de base
Délai: Base de référence, mois 6, 12, 18
Scores PND : Stade 0 : Aucun symptôme, Stade 1 : Troubles sensoriels mais capacités de marche préservées, Stade 2 : Capacité de marche altérée, mais capacité à marcher sans bâton ni béquilles, Stade 3A/B : Marcher avec l'aide de 1 ou 2 bâtons ou béquilles, stade 4 : confiné au fauteuil roulant. Pour chaque étape (0-4) au départ, le nombre de participants est présenté à leur pire score post-inclusion pour chaque étape (0-4) après l'inclusion. Le pire après la ligne de base est défini comme la classification PND la plus élevée pour un participant enregistrée après la première dose du médicament à l'étude.
Base de référence, mois 6, 12, 18

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: John Vest, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2015

Achèvement primaire (Réel)

6 février 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

6 février 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 novembre 2015

Première publication (Estimation)

4 novembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 mars 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2019

Dernière vérification

1 mars 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-TTRSC-005

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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