BL-8040 用于晚期血液恶性肿瘤患者供体造血干细胞动员和同种异体移植的安全性和有效性

纳入标准（捐赠者）：

• 年龄18至70岁。
• ECOG 体能状态为 0 或 1。
• 第 1 部分：捐赠者必须是 5/6 或 6/6 HLA 匹配的兄弟姐妹，愿意捐赠 PBSC 进行移植。
• 第 2 部分：捐赠者必须是 5/6 或 6/6 HLA 匹配的兄弟姐妹或 3/6 或 4/6 HLA 半相合捐赠者，愿意捐赠 PBSC 进行移植。 根据研究人员的决定并根据研究第 1 部分期间完成的 5/6 或 6/6 HLA 匹配移植获得的数据，将允许半相合捐赠者参与。

• 适当的器官功能定义为：

  • 血清肌酐在正常范围内或最小肌酐清除率 (CrCl) 值≥ 60 毫升/分钟，使用肾脏疾病饮食改良 (MDRD) 研究方程式计算
  • AST、ALT 和总胆红素 ≤ 机构正常上限的 2 倍。
• 有生育能力的女性和男性必须同意在参与研究期间和服用 BL-8040 后的 2 周内使用两种不同形式的充分避孕措施，包括一种屏障方法。 如果这是受试者公认的首选避孕方法，则禁欲是可以接受的。

• 女性受试者如果有生育潜力，则必须在服用研究药物前 10 天内的尿液或血清妊娠试验呈阴性，或者必须没有生育潜力。 如果尿检呈阳性或无法确认为阴性，则需要进行血清妊娠试验。 受试者的血清妊娠试验必须呈阴性才有资格。 非生育潜力定义为：

  -≥ 45 岁且已超过 2 年未来月经

• 闭经 > 2 年且未行子宫切除术和卵巢切除术且 FSH 值在试验前（筛选）评估时处于绝经后范围
• 子宫切除术后、卵巢切除术后或输卵管结扎术后。
• 能够并愿意遵守协议的要求。
• 能够理解并愿意签署 IRB 批准的书面知情同意书。

纳入标准（收件人）：

• 18 至 75 岁
• ECOG体能状态0-2（含）

• 下列诊断之一：

  • 第一次或随后缓解的急性髓性白血病 (AML)
  • 第一次或随后缓解的急性淋巴细胞白血病 (ALL)
  • 处于慢性或加速期的慢性粒细胞白血病 (CML)
  • 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 或霍奇金病 (HD) 第二次或以上完全缓解、部分缓解
  • 慢性淋巴细胞白血病 (CLL)
  • 多发性骨髓瘤 (MM)
  • 骨髓增生异常综合征 (MDS)
  • 骨髓增生性肿瘤 (MPN)，不包括原发性或继发性骨髓纤维化

• 适当的器官功能定义为：

  • 根据 MDRD 研究方程，肌酐清除率 (CrCl) 值≥ 60 ml/min
  • AST、ALT 和总胆红素 ≤ 机构正常上限的 2 倍。
• 左心室射血分数 ≥ 40% 的良好心脏功能。
• 足够的肺功能定义为没有严重或有症状的限制性或阻塞性肺病，并且正式的肺功能测试显示 FEV1 ≥ 预测值的 50% 和 DLCO ≥ 预测值的 40%，已针对血红蛋白进行校正。

• 如果女性受试者有生育潜力或没有生育潜力，则其尿液或血清妊娠试验必须呈阴性。 如果尿检呈阳性或无法确认为阴性，则需要进行血清妊娠试验。 受试者的血清妊娠试验必须呈阴性才有资格。 非生育潜力定义为：

  *≥ 45 岁且未来月经 > 2 年

  • 闭经 > 2 年且未行子宫切除术和卵巢切除术且 FSH 值在试验前（筛选）评估时处于绝经后范围
  • 子宫切除术后、卵巢切除术后或输卵管结扎术后。
• 能够理解并愿意签署 IRB 批准的书面知情同意书。

排除标准（供体）：

• 在接受 BL-8040 后 30 天和/或 5 个半衰期（其他研究药物）内接受任何研究药物，以较长者为准。
• 活动性 HIV 或乙型或丙型肝炎感染
• 怀孕或哺乳。
• 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况。
• 已知对任何测试化合物、材料过敏或超敏反应，或对测试产品有禁忌症。
• 基线前 2 年内的任何恶性肿瘤，不包括：基底细胞癌、原位恶性肿瘤、低风险前列腺癌、治愈性治疗后的宫颈癌。
• 在研究者看来，使受试者处于治疗并发症高风险中的合并症。

排除标准（收件人）：

• 接受者在开始调节治疗后 30 天内不得接受任何研究药物。
• 怀孕或哺乳。
• 活动性 HIV 或乙型或丙型肝炎感染。
• 临床研究者认为会干扰患者评估的任何医疗状况。 根据病史、身体检查、ECG、实验室检查，或胸部 X 光检查，并根据研究者的判断。