自身抗体流行率和 CD1 在戈谢病中的作用
2016年2月23日 更新者：Christine Serratrice、Hospital St. Joseph, Marseille, France
自身抗体在戈谢病中的流行和 CD1 分子在这种疾病的免疫表现中的作用
高丙种球蛋白血症常见于 1 型戈谢病 (GD1)，是多克隆或单克隆丙种球蛋白病。 多克隆高丙种球蛋白血症可能与自身抗体的存在有关。 此类抗体的临床意义在戈谢病 (GD) 中受到质疑，因为还报道了一些免疫性血小板减少症和自身免疫性溶血性贫血的病例。
目标：
为了评估 GD1 患者自身抗体和自身免疫性疾病的患病率，我们进行了一项多中心全国性研究。 研究人员调查了脾切除术、基因型、治疗选择与这些自身抗体的存在之间是否存在联系。他们还调查了是否与 GD1 的某些临床表现存在相关性
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
60
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Besançon、法国
- Internal Medicine Department, Hôpital Minjoz,
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Bordeaux、法国
- Intensive Care Department, Hôpital Pellegrin,
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Clichy、法国
- Internal Medicine Department, Hôpital Beaujon,
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Dijon、法国
- Internal Medicine and Clinical Immunology Department, CHU,
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Lille、法国
- Internal Medicine Department, Catholic University,
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Nantes、法国
- Internal Medicine Department, CHU, Nantes
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Paris、法国
- Internal Medicine and Rheumatology Department, Hôpital La Croix Saint Simon,
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Paris、法国
- Internal Medicine Department, CHU la Pitié Salpêtrière,
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Rouen、法国
- 13 Internal Medicine Department, CHU,
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Tours、法国
- CHRU de Tours, Université François Rabelais, INSERM 1069,
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Vandoeuvre les Nancy、法国
- Internal Medicine and Immunology Department, CHU Hôpital Brabois,
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
40名GD1患者和20名健康志愿者（对照组）被纳入研究。
描述
对于 GD1 患者
纳入标准：
- 成年患者 >= 18 岁
- 戈谢病 1 型，由低 β-葡萄糖苷酶证实，有或没有治疗
- 患者必须阅读、理解并签署知情同意书。
排除标准：
- 18岁以下
- 怀孕或哺乳
- 受行政控制的患者
- 犯人
- 没有社会权利的患者
- 紧急住院
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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戈谢病 1 型
纳入标准：
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控制
健康受试者干预：遗传分析
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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确诊为 GD 的患者人数 : 通过 GB1 突变分析（样本分析）在必要时完成血液白细胞中酸性β-葡萄糖苷酶活性的酶检测<15%
大体时间：基线
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酸性β-葡萄糖苷酶测试：低于平均正常活性的 15% 被认为具有诊断意义。 酶水平降低通常会通过基因检测得到证实。 发生了许多不同的突变；有时需要 GB1 突变分析来确认诊断。 |
基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患有以下疾病的患者人数：脾切除术和/或骨骼事件和/或肺动脉高压和/或特定治疗和非特定治疗（病史、生理参数和问卷调查）
大体时间：基线
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可从患者病历中获得的数据
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基线
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患有：光敏性和/或雷诺现象和/或干燥综合症和/或关节痛和/或关节炎和/或血栓形成的患者人数（病史和问卷调查）
大体时间：基线
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通常与自身免疫疾病相关的特征-可从患者的医疗记录中获得的数据
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基线
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患有以下疾病的患者人数：抗核和/或抗 SSa 和/或抗 SSb 和/或抗 RNP 和/或抗 DNA 和/或抗 Sm 和/或抗心脂和/或抗 β2Gp1 和/或抗神经节苷脂自身抗体（血液样本的遗传学分析）
大体时间：基线
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生物分析数据（血液样本）
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基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Christine Serratrice, MD、St joseph France
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年1月1日
初级完成 (实际的)
2015年12月1日
研究完成 (实际的)
2015年12月1日
研究注册日期
首次提交
2016年1月5日
首先提交符合 QC 标准的
2016年1月7日
首次发布 (估计)
2016年1月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年3月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年2月23日
最后验证
2016年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ID-RCB 2010-A00315-3
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
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