一项调查 PA21 (Velphoro®) 和醋酸钙 (Phoslyra®) 在患有高磷血症的儿童和青少年慢性肾脏病 (CKD) 患者中的安全性和有效性的研究
2019年8月28日 更新者：Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma
一项开放标签、随机、主动控制、平行组、多中心、3 期研究，旨在调查 PA21 (Velphoro®) 和醋酸钙 (Phoslyra®) 在患有高磷血症的儿童和青少年 CKD 患者中的安全性和有效性
这是一项 3 期、开放标签、随机、主动控制、平行组、多中心研究，旨在调查 PA21 (Velphoro®) 和醋酸钙 (Phoslyra®) 在患有高磷血症的儿童和青少年 CKD 患者中的安全性和有效性。
这项 3 期临床研究的目的是证明 PA21（Velphoro）对儿童和青少年 CKD 患者具有相似的疗效，并为该患者群体提供安全性和剂量信息。
Phoslyra（比较剂）组提供了 PA21 与常用钙基磷酸盐结合剂（醋酸钙）的描述性比较信息。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
85
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kazan、俄罗斯联邦
- Children's Republican Clinical Hospital
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Moscow、俄罗斯联邦
- St. Vladimir Children's City Clinical Hospital
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Saint Petersburg、俄罗斯联邦
- St. Petersburg GBUZ "Children's City Hospital No. 1"
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Erlangen、德国、91054
- Universitätsklinikum Erlangen
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Marburg、德国、35043
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
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Lille、法国
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Lyon、法国
- CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
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Montpellier cedex 5、法国、34295
- Service de Néphrologie et Endocrinologie pédiatriques
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Białystok、波兰、15-274
- Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa w Białymstoku
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Gdansk、波兰、80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Krakow、波兰、30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie - Prokocimiu
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Warszawa、波兰
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
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Kaunas、立陶宛、LT-50009
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
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Vilnius、立陶宛、8406
- Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
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Bucharest
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Bucureşti、Bucharest、罗马尼亚、077120
- Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "Maria Sklodowska Curie"
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București、Bucharest、罗马尼亚、22322
- Spitalul Clinic Fundeni Bucureşti
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham School of Medicine
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami、Florida、美国、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami - Miller School of Medicine
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Orlando、Florida、美国、32827
- Nemours Children's Clinic - Orlando
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322-1014
- Emory-Children's Center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601-1914
- Hackensack University Medical Center
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Livingston、New Jersey、美国、07039-5672
- Saint Barnabas Medical Center
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New Mexico
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Albuquerque、New Mexico、美国、87131-0001
- The University of New Mexico
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New York
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New York、New York、美国、10021
- Weill Cornell Medical College
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
- University of Oklahoma Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University, Doernbecher Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、美国、77030
- The University of Texas Medical School at Houston
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital - Texas Children's Feigin Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- Primary Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者在同意时为 0 至 <18 岁。
- 患有高磷血症的受试者
- ≥ 1 年且肾小球滤过率 <30 mL/min/1.73 定义的 CKD 4-5 期受试者 m2 或 CKD 5D 期患者在筛选前接受充分的维持性血液透析 (HD) 或腹膜透析 (PD) 至少 2 个月。
- <1 岁的受试者必须患有 CKD。
- 已提供适当的书面知情同意书，并在适当/需要的情况下提供同意书。
排除标准：
- 筛选时患有高钙血症的受试者
- 筛选时完整甲状旁腺激素 (iPTH) 水平 >700 pg/mL 的受试者。
- 筛选时体重 < 5 kg 的未接受过 PB 的受试者。 接受稳定剂量 PBs 且筛选时体重 <6 kg 的受试者
- 要求饲管尺寸≤6 FR（法国导管量表）的受试者。
- 有胃肠道大手术史或严重胃肠道疾病的受试者。
- 筛选时患有低钙血症（血清总校正钙 <1.9 mmol/L；<7.6 mg/dL）的受试者。
- 受试者怀孕（例如，人绒毛膜促性腺激素试验阳性）或正在哺乳。
- 受试者有严重的健康状况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：PA21 (Velphoro®)
PA21 (Velphoro®)，咀嚼片，含铁 500 毫克 PA21 (Velphoro®)，咀嚼片，含铁 250 毫克 PA21 (Velphoro®)，口服混悬剂粉末 500 mg 铁 PA21 (Velphoro®)，口服混悬剂粉末 250 mg 铁 PA21 (Velphoro®)，口服混悬剂粉末 125 mg 铁 |
在第 1 阶段（开放标签剂量滴定；长达 10 周）期间，PA21 受试者将根据其年龄接受起始剂量的 PA21。 PA21 的剂量将根据功效的需要增加或减少（以达到特定年龄的目标血清磷水平），前提是受试者已经接受该剂量至少 2 周，并且出于安全或耐受性的原因随时。 在第 2 阶段（开放标签安全延期，24 周安全延期）期间，受试者将继续接受第 1 阶段结束时接受的剂量，除非需要改变剂量。 剂量可以根据疗效进行滴定（以达到年龄特定的目标血清磷水平），前提是受试者已经接受该剂量至少 2 周，并且出于安全或耐受性的原因在第 2 阶段的任何时间。
其他名称：
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有源比较器：醋酸钙 (Phoslyra®)
醋酸钙 (Phoslyra®) - 口服溶液：每 5 毫升含 667 毫克醋酸钙。
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在第 1 阶段（开放标签剂量滴定；长达 10 周）期间，Phoslyra 受试者将根据其体重接受起始剂量的 Phoslyra，或者如果研究者认为更合适，则接受与之前磷酸盐结合剂相同剂量的 Phoslyra（ PB)、钙基或司维拉姆。 Phoslyra 的剂量将根据疗效需要增加或减少（以达到特定年龄的目标血清磷水平），前提是受试者已经接受该剂量至少 2 周，并且出于安全或耐受性的原因随时。 在第 2 阶段（开放标签安全延期，24 周安全延期）期间，受试者将继续接受第 1 阶段结束时接受的剂量，除非需要改变剂量。 剂量可以根据疗效进行滴定（以达到年龄特定的目标血清磷水平），前提是受试者已经接受该剂量至少 2 周，并且出于安全或耐受性的原因在第 2 阶段的任何时间。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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PA21 组从基线到第 1 阶段结束时血清磷水平的变化
大体时间：从基线到第 1 阶段结束（治疗开始日期后最多 10 周）
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从基线到第 1 阶段结束（治疗开始日期后最多 10 周）
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因治疗突发不良事件退出的参与者人数和百分比
大体时间：通过研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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考虑导致研究药物戒断的任何不良事件。
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通过研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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有任何治疗紧急不良事件的参与者的数量和百分比
大体时间：通过研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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请注意，在本节中，我们仅概述试验参与者经历的不良事件，特别是在第 2 阶段结束前至少有一次 TEAE 的参与者人数。 具体请参阅不良事件模块中包含的详细表格。 |
通过研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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Phoslyra 组从基线到第 1 阶段结束时血清磷水平的变化
大体时间：从基线到第 1 阶段结束（治疗开始日期后最多 10 周）
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从基线到第 1 阶段结束（治疗开始日期后最多 10 周）
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两组血清磷水平从基线到第 2 阶段结束的变化
大体时间：从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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每个阶段血清磷水平在年龄相关目标范围内的参与者
大体时间：通过研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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在基线、第 1 阶段结束时和第 2 阶段结束时血清磷水平低于、处于和高于年龄相关目标范围的参与者的数量和百分比。 血清磷水平的年龄目标范围是：
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通过研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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各阶段血磷水平在年龄相关正常范围内的参与者
大体时间：通过研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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在基线、第 1 阶段结束时和第 2 阶段结束时血清磷水平低于、处于和高于年龄依赖性正常范围的参与者的数量和百分比。 血清磷水平与年龄相关的正常范围是：
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通过研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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每次就诊时的血清磷值
大体时间：通过研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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通过研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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每个时间点的血清总校正钙和相对于基线的变化
大体时间：从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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患有持续性高钙血症的参与者
大体时间：通过研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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在研究期间至少发生 1 次持续性高钙血症（定义为总钙值超过安全上限并在 1 周后重复取样确认）的参与者人数和百分比
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通过研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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每个时间点的血清总校正钙磷乘积和相对于基线的变化
大体时间：从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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各时间点血清总校正钙磷乘积与基线变化的汇总统计，其中血清总校正钙磷乘积对应于血清总钙磷乘积，单位为mmol^2/L^2
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从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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每个时间点的血清 iPTH 水平和相对于基线的变化
大体时间：从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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每个时间点的铁蛋白值和相对于基线的变化
大体时间：从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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每个时间点的不饱和铁结合能力值和相对于基线的变化
大体时间：从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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每个时间点的铁值和相对于基线的变化
大体时间：从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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每个时间点的转铁蛋白值和相对于基线的变化
大体时间：从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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每个时间点的 25-羟基维生素 D 值和相对于基线的变化
大体时间：从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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每个时间点的骨特异性碱性磷酸酶值和相对于基线的变化
大体时间：从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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I 型胶原蛋白 C-端肽值在每个时间点和从基线的变化
大体时间：从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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每个时间点的成纤维细胞生长因子 23 值和相对于基线的变化
大体时间：从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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每个时间点的骨钙素-CL 值和相对于基线的变化
大体时间：从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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每个时间点的抗酒石酸酸性磷酸酶 5b 值和相对于基线的变化
大体时间：从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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从基线到研究完成，治疗开始日期后最多 34 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Larry A Greenbaum, MD; PhD、Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年5月26日
初级完成 (实际的)
2019年2月21日
研究完成 (实际的)
2019年2月21日
研究注册日期
首次提交
2016年2月17日
首先提交符合 QC 标准的
2016年2月22日
首次发布 (估计)
2016年2月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年9月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年8月28日
最后验证
2019年8月1日
更多信息
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